济民药业,关爱无限 www.pidrug.com
香港济民药业微信二维码
咨询热线:+852 54846772(香港,搜索号码加WhatsApp)
                  +86 19896541773 (内地长途,搜索号码加药师微信)
投诉与建议:info@pidrug.com
医药资讯


当前位置:首页 > 医药资讯 > Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化(CF)患者获FDA批准,扩大适用人群!

Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化(CF)患者获FDA批准,扩大适用人群!

[ 人气:113 | 日期: 2020-12-24 | 返回 | 打印 ]

   Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准扩大三联疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的资格范围,纳入CFTR基因存在特定突变且基于体外数据对Trikafta治疗有反应的≥12岁CF患者。此外,Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)和Kalydeco(ivacaftor)也获得批准,分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。
 
Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化(CF)患者获FDA批准,扩大适用人群!_香港济民药业
 
   在美国,Trikafta先前被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者,现在被批准增加额外177个突变;Symdeko现在被批准额外127个突变,总共154个反应性突变;Kalydeco现在批准了额外59个突变,总共97个反应性突变。此外,对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者,此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗;同样地,对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者,此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。
Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化(CF)患者获FDA批准,扩大适用人群!_香港济民药业
   虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病,但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变,可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤,最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
 
   截至目前,Vertex公司已上市4款CF药物:Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)、Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)、Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor),前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。而2019年底最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。
 
   囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病,影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病,影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因(父母各一个)才会患上CF。
 
以上是关于(Vertex三款疗法Trikafta/Symdeko/Kalydeco用于囊性纤维化(CF)患者获FDA批准,扩大适用人群!)的最新资讯,如需了解Trikafta更多资讯,可以直接联系我们药师客服。
 
以上资讯来源于网络,由香港济民药业整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。



如您发现本网站有文字编辑或内容错误,请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持),


或发邮件至:info@pidrug.com,香港济民药业感谢您的到访!


欢迎您添加香港济民药业微信,或在公众号内留言。

 

香港济民微信