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Pepaxto(melflufen)联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤获FDA批准!

[ 人气:63 | 日期: 2021-03-02 | 返回 | 打印 ]

   2021年02月28日,Oncopeptides宣布美国FDA已加速批准Pepaxto(melphalan flufenamide)又名melflufen,与地塞米松联用,用于治疗已接受至少四项前期疗法,并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性的复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)成年患者。
 
   Pepaxto(melphalanflufenamide)美法仑氟苯酰胺,也称为美氟芬,是一款首创(first-in-class)的肽偶联药物,它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。
 
   该批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中,157例复发/难治性MM患者接受了Pepaxto与地塞米松构成的组合疗法的治疗。试验结果显示,组合疗法达到23.7%的总缓解率,中位缓解持续时间为4.2个月。
 
Pepaxto(melflufen)联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤获FDA批准!_香港济民药业
关键性2期临床试验HORIZON
 
   关键2期HORIZON研究评估了静脉melflufen联合地塞米松治疗复发性难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的疗效。研究共入组了157例患者,这些患者在免疫调节剂(IMiD)和蛋白酶体抑制剂(PI)治疗失败后,对泊马度胺(pomalidomide)和/或Darzalexdaratumumab,达雷妥尤单抗)不敏感。该研究的患者人群包括三重难治和/或髓外疾病和/或具有细胞遗传学高危特征的患者亚组。
 
   数据显示:
(1)在意向性治疗(ITT,n=157)群体中,总缓解率(ORR)为29%、中位无进展生存期(PFS)为4.2个月、中位总生存期(OS)为11.6个月;在有治疗应答的患者中,中位缓解持续时间(DOR)为5.5个月、中位PFS为8.5个月。
(2)在三重难治亚组(n=119)中,ORR为26%、中位PFS为3.9个月、中位OS为11.2个月;在有治疗应答的患者中,中位DOR为4.4个月、中位PFS为8.5个月。
(3)在髓外疾病(EMD,n=55)亚组中,ORR为24%、中位PFS为2.9个月、中位OS为6.5个月;在有治疗应答的患者中,中位DOR为5.5个月、中位PFS为17.3个月。所有这些数据都得到了独立审查委员会(IRC)的确认。
 
   结果显示:melflufen联合地塞米松方案,有潜力为难以治疗且预后很差的RRMM患者提供一种治疗选择,包括三重难治性骨髓瘤患者和髓外疾病(EMD)患者。该研究中,melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深,这表明患者能够从长期治疗中获益。
 
   Pepaxto是由美法仑进行优化衍生而到,相比于美法仑,Melflufen(Melphalan flufenamide)亲脂性高、细胞穿透能力强,可快速转入细胞内,然后在肽酶的作用下释放亲水性的美法仑,也就是说,Melflufen(Melphalan flufenamide)是美法仑的一款前药(prodrug)。在体外实验中,Pepaxto由于能够提高烷化剂美法仑在细胞内的浓度,杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。
 
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