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​​首款治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)的创新疗法Nulibry获FDA批准

[ 人气:157 | 日期: 2021-03-02 | 返回 | 打印 ]

   2021年02月26日,美国FDA宣布,批准BridgeBioPharma子公司Origin Biosciences开发的Nulibry(fosdenopterin)上市,用于降低因A型钼辅因子缺乏(Molybdenum Cofactor Deficiency,MoCD)导致的死亡风险。
 
   Nulibry是美国FDA批准的首款治疗MoCD的创新疗法。
 
   Nulibry(fosdenopterin)研发代码BBP-870/ORGN001,是一种cPMP(环吡喃单磷酸)底物替代疗法,fosdenopterin是cPMP氢溴酸盐二水合物,它可以替代cPMP并允许MoCo的合成步骤继续进行,在激活MoCo依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。
 
   在包含13例接受治疗的患者与18例未接受治疗的匹配患者的研究结果显示,接受Nulibry治疗的患者3年生存率为84%,而未接受治疗的患者为55%。Nulibry治疗的患者应避免暴露于阳光下,并在暴露于阳光下时应佩戴防护服和太阳镜,涂抹防晒霜。
​​首款治疗A型钼辅因子缺乏症(MoCD)的创新疗法Nulibry获FDA批准_香港济民药业
 
   A型钼辅因子缺乏症(MoCD)是一种由于钼辅因子合成中断引起的常染色体隐性遗传病,极其罕见,患者通常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。作为cPMP氢溴酸盐二水合物,fosdenopterin可以替代cPMP并允许钼辅因子的合成步骤继续进行,在激活钼辅因子依赖性酶的同时消除亚硫酸盐。MoCo对防止亚硫酸盐的神经毒性代谢物s-硫代半胱氨酸(s-sulfocystei)的积累至关重要。A型MoCD患者常为严重脑病和顽固性癫痫发作的婴儿。疾病进展迅速,婴儿死亡率高。那些存活超过最初几个月的患者出现大幅度发育迟缓,并遭受不可逆神经损伤。
 
   “该批准是FDA首次批准一款治疗这种毁灭性疾病的疗法,”FDA药物评估和研究中心罕见病、儿科、泌尿和生殖医学办公室主任Hylton V.Joffe博士说,“FDA仍然致力于促进为罕见疾病患者开发和批准安全有效的疗法,这是一个具有急迫需求的领域。”
 
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