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法布里病新药Fabrazyme是唯一获FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)!

[ 人气:115 | 日期: 2021-03-18 | 返回 | 打印 ]

   赛诺菲健赞(Sanofi Genzyme)近日宣布,评估Fabrazyme(agalsidase beta)治疗法布里病(Fabry disease)患者的一项真实世界观察性研究和一项长期治疗临床试验的数据,已被纳入美国FDA批准的药物标签中。
 
   Fabrazyme于2003年获得美国FDA加速批准,成为首个用于治疗年龄≥2岁、确诊为法布里病的成人和儿童患者的药物现在,治疗法布里病方面,Fabrazyme是唯一获美国FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)。
法布里病新药Fabrazyme是唯一获FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)!_香港济民药业
   一项随机(Fabrazyme:安慰剂=2:1)、双盲、安慰剂对照、多国、多中心临床研究中,对82例未接受酶替代疗法的法布里病成人患者进行了评估,评估了首次出现具有临床意义的事件(肾、心、脑血管事件或死亡)的时间。研究中,患者接受Fabrazyme或安慰剂治疗达35个月(中位随访18.5个月)。在51例接受Fabrazyme治疗的患者中有14例患者(28%)、31例接受安慰剂治疗的患者中有13例患者(42%)出现了具有临床意义的事件。与安慰剂组相比,Fabrazyme组患者发生临床意义事件的风险降低43%(HR=0.57;95%CI:0.27-1.22)。
 
   一项长期观察研究评估了接受Fabrazyme治疗的122例患者(年龄:16岁或以上)的肾功能下降率(eGFR),并与122例未治疗患者的历史队列(根据年龄、性别、典型或非典型Fabry病亚型以及基线估计eGFR)进行了1:1匹配。中位随访时间,未治疗组为3年,治疗组为4.5年(两组最长均为5年)。在Fabrazyme治疗组中,eGFR的估计平均斜率为-1.5 mL/min/1.73 m2/年,在未治疗组中为-3.2 mL/min/1.73 m2/年,治疗差异为1.7 mL/min/1.73 m2/年(95%CI:0.5-3.0)。
 
   Fabrazyme的工作原理是取代天然存在的酶(α-半乳糖苷酶A),帮助清除细胞中积聚的Gb3,包括肾脏、心脏和皮肤的血管。无论基因型、疾病严重程度或酶活性水平如何,都可以使用Fabrazyme治疗。在接受Fabrazyme治疗的患者中,最常见且发生率高于安慰剂2.5%的不良反应是上呼吸道感染、发冷、发烧、头痛、咳嗽,手/臂/腿或脚有烧灼感或刺痛感、疲劳、液体积聚导致下肢肿胀、头晕、皮疹。
法布里病新药Fabrazyme是唯一获FDA批准的具有长期疗效和安全性数据的酶替代疗法(ERT)!_香港济民药业
什么是法布里病(Fabry disease)?
 
   法布里病(Fabry disease)是一种X连锁遗传性疾病,缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶(GLA)基因缺陷,造成溶酶体中α半乳糖苷酶(α–Galactosidase)活性缺陷,导致一种名为酰基鞘鞍醇三己糖 (globotriaosylceramide, Gb3)的脂肪物质在全身血管壁上不断累积。
 
   法布里病是一种罕见病,每4万-6万人中有一人患病。患者α-半乳糖苷酶存在缺陷,该酶通常负责Gb3的分解。Gb3的异常蓄积随时间的推移而增加,因此,Gb3主要在血液和血管壁中积聚。Gb3沉积的最终后果包括从疼痛和周围感觉受损,到器官衰竭,尤其是肾脏,也包括心脏和脑血管系统。
 
原文出处:Long-term data on Fabrazyme® (agalsidase beta) for people with Fabry disease
 
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