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首个治疗脊髓性肌萎缩症的口服疗法Evrysdi在欧盟获批,已在中国提交上市申请

[ 人气:109 | 日期: 2021-03-31 | 返回 | 打印 ]

   罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月、临床诊断为1型/2型/3型SMA或携带1-4个SMN2拷贝的5q型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
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Evrysdi(risdiplam)
 
 
脊髓性肌萎缩症(SMA)
 
   SMA是导致婴幼儿死亡的首要遗传因素,5q-SMA是最常见的类型,该病可导致肌肉无力和进行性运动功能丧失,存在着重大的未满足医疗需求,特别是在成人患者群体中。越来越多的临床证明表明,SMA是一种多系统疾病,SMA蛋白的丢失可能影响中枢神经系统以外的许多组织和细胞。
 
   罗氏正与欧盟卫生当局合作,使SMA患者能够广泛、快速地获取治疗。到目前为止,在临床试验、同情用药、现实世界中已有超过3000例患者接受了Evrysdi治疗。

 
脊髓性肌萎缩症首个口服药Evrysdi
 
   2020年8月,Evrysdi获得美国FDA批准,用于治疗2个月及以上儿童和成人SMA患者。在批准Evrysdi时,FDA还颁发给了罗氏一张罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。
 
   值得一提的是,Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法,也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。截至目前,Evrysdi已在38个国家获得批准,并在另外33个国家提交了上市申请,包括中国。
 
   Evrysdi是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
 
   来自2项关键临床试验的数据证实,Evrysdi对2个月及以上的婴儿、儿童、成人患者均有效,在不同年龄和疾病严重程度(包括1型、2型、3型)SMA患者中均使运动功能获得临床意义的改善。接受Evrysdi治疗的婴儿,能够在没有支撑的情况下坐立至少5秒钟,这是SMA疾病自然病程中无法实现的关键运动里程碑。此外,与自然病史相比,Evrysdi还提高了无永久通气生存率。
 
Evrysdi 2项临床研究
 
   在欧盟,Evrysdi的批准,基于2项临床研究的数据,这2项研究代表了广泛的现实世界SMA人群:FIREFISH研究在2-7个月有症状的1型SMA婴儿中开展,SUNFISH研究在2-25岁有症状的2型和3型SMA儿童和成人患者中开展。其中,SUNFISH研究是包含了2型和3型SMA成人患者的第一个也是唯一一个安慰剂对照研究。
 
   ——在FIREFISH研究中,婴儿入组年龄中位数为5.3个月:(1)采用贝利婴幼儿发育量表第三版(BSID-III)测量,接受Evrysdi治疗12个月的婴儿中,有29%(12/41)能够在没有支撑的情况下坐立至少5秒,这是1型SMA自然史上从未实现的关键运动里程碑。(2)93%的婴儿存活、85%的婴儿无事件(存活且无永久性通气)。(3)根据Hammersmith婴儿神经学检查量表(HINE),5%(2/41)的婴儿能够支撑站立、83%的婴儿能够口服。90%(37/41)的婴儿CHOP-INTERNAL分数至少增加了4分,56%(23/41)的婴儿分数达到40分以上,中位数增加了20分。
 
   ——在SUNFISH研究中,患者入组的年龄中位数为9岁:(1)采用运动功能测量32量表(MFM-32)总评分测量,与安慰剂组相比,接受Evrysdi治疗的儿童和成人在12个月时的运动功能有临床意义和统计学意义的改善(分别为:1.36分[95%CI:0.61,2.11] vs -0.19分[95%CI:-1.22,0.84];平均差异:1.55分,p=0.0156)。(2)通过改良上肢模块(RULM)测量,与安慰剂组相比,接受Evrysdi治疗的儿童和成人在治疗12个月时上肢功能(关键次要终点)也经历了显著改善(1.61分[95%CI:1.00,2.22] vs 0.02分[95%CI:-0.83,0.87];平均差异:1.59分,p=0.0469)。
 
   2项研究中,Evrysdi具有良好的疗效和安全性。最常见的不良反应是上呼吸道感染、肺炎、鼻咽炎、发热、便秘、鼻炎、腹泻、头痛、咳嗽和呕吐。2项研究均未发现导致退出研究的治疗相关安全性发现。
 
原文出处:Roche’s Evrysdi approved by European Commissionas first and only at home treatment for spinal muscular atrophy
 
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