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黏多糖贮积症II型(亨特综合征)新药Izcargo(pabinafusp alfa)获日本批准

[ 人气:84 | 日期: 2021-04-15 | 返回 | 打印 ]

   2021年04月13日,JCR Pharmaceuticals公司宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已经批准Izcargo(pabinafusp alfa)用于治疗黏多糖贮积症II型(MPS II,又名亨特综合征)。
 
   日本厚生劳动省对Izcargo的批准是基于临床前和临床期研究的综合证据。在日本进行的一项2/3期临床试验中,所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善,达到试验的主要终点。这项试验同时确认28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。
 
   Izcargo是世界上首款获得监管机构批准,能够穿越血脑屏障的酶替代疗法。
 
   Izcargo是一种重组融合蛋白,它将IDS蛋白酶与靶向人类转铁蛋白(transferrin)受体的抗体融合在一起,利用转铁蛋白受体介导的转胞吞作用帮助穿越血脑屏障,从而提高Izcargo在大脑中的水平。
 
   Izcargo(pabinafusp alfa)是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶(IDS)替代疗法。它的独特之处在于使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统,这一系统能够帮助静脉注射的生物制品穿过血脑屏障(BBB),递送到患者大脑中。

黏多糖贮积症II型(亨特综合征)新药Izcargo(pabinafusp alfa)获日本批准_香港济民药业
什么是MPS II(黏多糖贮积症II型)?
 
   MPS II(黏多糖贮积症II型)患者由于基因变异,导致关键性代谢蛋白酶的缺陷或者缺失,引起有毒代谢产物在溶酶体中的积累。很多患者在中枢神经系统(CNS)出现严重症状,导致患者的神经认知发育不良,影响他们的独立性和生活质量。传统的酶替代疗法虽然能够缓解患者在身体其它部位的症状,但是由于分子量太大,无法穿越保护大脑的血脑屏障,因此未能有效解决患者的中枢神经系统症状。
 
 
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