近日，Reata Pharma公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理每日一次、口服Nrf2激活剂bardoxolone methyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。如果获得批准，bardoxolone将成为美国市场第一个治疗Alport综合征的疗法。
该NDA基于CARDINAL 3期临床试验的疗效和安全性数据。这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了157名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗100周后估算的肾小球滤过率（eGFR）较基线水平的变化。关键次要终点是第104周（治疗第2年最后一次给药后4周）时eGFR与基线水平的变化。
结果显示：在第100周和第104周，采用eGFR测定，与安慰剂组相比，bardoxolone治疗组患者的肾功能在统计学上有显著改善。在该研究中，bardoxolone耐受性良好，其安全性与先前试验中观察到的相似。所报告的不良事件（AE）一般为轻度至中度，与安慰剂治疗的患者相比，bardoxolone治疗的患者中最常见的不良事件是肌肉痉挛和转氨酶升高。
除了CARDINAL 3期研究外，bardoxolone目前也在FALCON 3期研究中评估治疗ADPKD患者、在MERLIN 2期研究中评估治疗有快速进展风险的CKD患者。此外，日本药企协和麒麟（Kyowa Kirin）从Reata获得了bardoxolone授权，目前正在AYAME 3期研究中评估治疗糖尿病肾病（DKD）。截至目前，bardoxolone在治疗由ADPKD、IgA肾病、局灶节段性肾小球硬化、1型糖尿病引起的CKD患者中的2期研究已获得了积极结果。
Alport综合征-遗传性肾炎
在美国，bardoxolone被授予了治疗Alport综合征和常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的孤儿药资格（ODD）；在欧盟，bardoxolone也被授予了治疗Alport综合征的ODD。
Alport综合征是一种遗传性肾炎，是一种主要累及肾脏的遗传病，在美国影响约30000-60000人，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。
原文出处：Reata Announces FDA Accepted for Filing the NDA for Bardoxolone for the Treatment of Patients With Chronic Kidney Disease Caused by Alport Syndrome
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