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阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新药Empaveli在美国获批上市

[ 人气:160 | 日期: 2021-05-17 | 返回 | 打印 ]

   2021年05月15日,Apellis Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已批准Empaveli(pegcetacoplan)上市,用于治疗初治阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者,以及从接受C5抑制剂治疗转换为接受Empaveli治疗的PNH患者。
 
   值得一提的是,Empaveli是首个FDA批准用于治疗PNH的C3靶向疗法。该药适用于:(1)先前没有接受过治疗的PNH成人患者;(2)先前接受过C5抑制剂Soliris(eculizumab)和Ultomirisravulizumab)的PNH成人患者。

  其活性药物成分为pegcetacoplan,旨在调节补体过度激活,这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。pegcetacoplan是一种合成的环肽,与一种聚乙二醇聚合物结合,特异性地与C3和C3b结合。目前,pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病,包括PNH、地图样萎缩(GA)和C3肾小球病。在美国,FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新药Empaveli在美国获批上市_香港济民药业
 
    Empaveli的批准,基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果(详见:PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation)。该研究达到了主要终点,证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris(eculizumab):在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris,调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。
 
   此外,Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血,而Soliris治疗组为15%。同时,与Soliris治疗组患者相比,Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高,FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中,Empaveli的安全性与Soliris相当。
 
   值得一提的是,Empaveli是第一个在血红蛋白水平上显示出优于Soliris的疗法,高达85%接受Empaveli治疗的患者没有输血。而目前接受Soliris治疗的PNH患者中,大多数都患有持续性贫血。PEGASUS研究的结果显示,Empaveli有潜力成为PNH患者的新护理标准。
 
  Empaveli的处方信息包含黑框警告。Empaveli可能增加由荚膜细菌(encapsulated bacteria)引起的脑膜炎球菌和其他严重感染的风险,如果不早期识别和治疗,可能迅速危及生命或致死。

  Empaveli的风险评估和缓解策略(REMS)已获得美国FDA批准。处方医生必须告知患者严重感染的风险,向患者提供REMS教育材料,并确保患者接种荚膜细菌疫苗。

 
  Empaveli治疗患者最常见的严重不良反应是感染(5%)。最常见的不良反应为注射部位反应(39%)、感染(29%)、腹泻(22%)、腹痛(20%)、呼吸道感染(15%)、病毒感染(12%)和疲乏(12%)。Empaveli治疗患者未报告脑膜炎病例和死亡病例。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新药Empaveli在美国获批上市_香港济民药业
什么是阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)?
 
  阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种危及生命的罕见慢性血液疾病,由于补体激活失控导致红细胞的破坏,引发血管内和血管外溶血。目前,PNH的主要治疗方法是通过C5补体抑制剂来抑制C5蛋白。然而根据一项对接受C5抑制剂治疗的患者的回顾性研究,至少72%的患者血红蛋白持续较低,至少36%的患者每年需要一次或多次输血。
 
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