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长效C5补体抑制剂Ultomiris获FDA批准扩大适应症范围:治疗≥1个月儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)

[ 人气:184 | 日期: 2021-06-09 | 返回 | 打印 ]

   2021年06月07日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了 Alexion Pharmaceuticals 的Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 的适应症范围,包括治疗1个月大的儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)。
 
   最新提交的文件由FDA 根据优先审查进行评估,该文件基于对13名9至17岁PNH患者进行的 III 期研究的中期结果,其中 5名从未接受过补体抑制剂治疗,而其余的先前接受了Alexion较早的C5抑制剂药物Soliris(依库珠单抗)。据该公司称,Ultomiris 在 26 周内有效地实现了完全的终末补体抑制。结果显示,之前未接受补体抑制剂治疗的患者中有60%避免了输血,而之前接受过Soliris(依库珠单抗)治疗的所有患者都是如此。
 
   试验中也没有报告与治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停药或出现突破性溶血。来自中期分析的数据将在本周晚些时候的欧洲血液学协会 (EHA) 会议上公布。
长效C5补体抑制剂Ultomiris获FDA批准扩大适应症范围:治疗≥1个月儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)_香港济民药业
   此前,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Ultomiris(ravulizumab-cwvz)100mg/mL制剂:(1)治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者;(2)治疗非典型溶血性尿毒综合征(aHUS)成人和儿童(≥1个月)患者,以抑制补体介导的血栓性微血管病(TMA)。
 
   Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂,此次获批,也是成为美国第一个批准用于儿科的PNH药物。
 
   阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病,可引起广泛的衰弱症状和并发症,包括可发生在全身的血栓形成,并导致器官损伤和过早死亡。
 
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