Octapharma USA公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Octagam 10%（静脉注射免疫球蛋白[人]），治疗成人皮肌炎。
该药是第一个也是唯一一个用于治疗成人皮肌炎（dermatomyositis，DM）的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。在美国已被批准用于成人治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。
批准是基于3期ProDERM临床试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT02728752）的结果。这是一项关键性的随机临床试验，也是第一项评估IVIg治疗成人皮肌炎的长期疗效和安全性的研究。这项前瞻性、双盲、安慰剂对照的3期临床试验在全球36个临床中心（包括美国的17个）入组了95名患者，是评估IVIg作为皮肌炎治疗选择的最大规模研究。
ProDerm临床试验包括最初的16周、双盲、安慰剂对照期，患者随机接受高剂量Octagam 10%（2g/kg）或安慰剂每4周一次治疗。初始治疗期之后是24周的开放标签扩展期。如果患者在试验过程中病情恶化，允许他们更换治疗方案。研究中，采用2016年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病联盟（EULAR）肌炎反应标准测量患者对治疗的反应。
结果显示，在最初的16周双盲治疗期，接受Octagam的患者中有78.7%对治疗有积极反应，而接受安慰剂的患者中有43.8%对治疗有积极反应。在扩展期内改用IVIg后，安慰剂组在第40周时的反应率与Octagam 10%组在第16周时的反应率相似（最小改善为70%）。与总体主要终点一致，次要终点方面（包括总体改善量表[TIS]中除肌肉酶之外的所有子项目，皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数[CDASI]），与安慰剂相比，IVIg治疗也显示出统计学上的显著改善。研究中，IVIg的安全性和耐受性与先前报道的IVIg治疗的安全性结果一致。
原文出处：FDA Approves Octapharma’s Octagam 10% for Adult Dermatomyositis
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