Agios制药公司于9月4日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将口服丙酮酸激酶(PK)激活剂Pyrukynd(mitapivat)用于治疗非输血依赖性(NTD)和输血依赖性(TD)α-或β-地中海贫血成年患者的补充新药申请(sNDA)的处方药使用者付费法案(PDUFA)目标日期延长3个月，新的PDUFA日期定为2025年12月7日。
据Agios称，已向FDA提交了一份拟议的风险评估和缓解策略(REMS)，以解决Pyrukynd的肝损伤风险。FDA认为此信息是对申请的重大修改，因此将审查期限延长了3个月。
地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，会影响血红蛋白的生成。血红蛋白是红细胞中负责携带氧气到全身的蛋白质。根据受影响的珠蛋白链，该疾病主要分为两种类型：α-地中海贫血和β-地中海贫血。地中海贫血通过干扰血红蛋白的生成，减少循环红细胞的数量并缩短其寿命，从而导致贫血、疲劳和严重的并发症。一些地中海贫血患者需要定期输血（被归类为输血依赖性地中海贫血），而另一些患者则只需间歇性输血（被归类为非输血依赖性地中海贫血）。所有地中海贫血患者都会承受巨大的疾病负担，包括合并症、生活质量下降和预期寿命缩短。
此前，Pyrukynd于2022年2月17日获FDA批准上市，用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人溶血性贫血，是首个被批准用于这种疾病的改善病情的疗法。
针对地中海贫血适应症的补充新药申请提交包括来自3期ENERGIZE(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04770753)和ENERGIZE-T(ClinicalTrials.gov标识符：NCT04770779)研究的数据，这两项研究分别评估了Pyrukynd对非输血依赖性(NTD)和输血依赖性(TD)α-或β-地中海贫血成年患者的疗效和安全性。
ENERGIZE试验将194名非输血依赖患者按2:1的比例随机分配，分别接受Pyrukynd 100毫克，每日两次或安慰剂治疗。主要终点是达到血红蛋白应答(HbR)的患者比例，HbR定义为第12周至第24周平均血红蛋白浓度较基线增加≥1.0 g/dL。ENERGIZE的研究结果显示，与安慰剂组相比，接受Pyrukynd治疗的非输血依赖性(NTD)患者中，有更高比例的患者达到了血红蛋白反应(P < .0001)。
ENERGIZE-T试验将258名输血依赖患者按2:1的比例随机分配，分别接受每日两次、每次Pyrukynd 100毫克或安慰剂治疗。主要终点是达到输血减少反应(TRR)的患者比例，TRR定义为在任何连续12周（直至第48周）内，输血红细胞(RBC)单位减少≥50%，且输血红细胞单位减少≥2个。研究结果显示，Pyrukynd组患者出现输血减少反应的比例高于安慰剂组(P = 0.0003)。
在这些试验中，301名接受Pyrukynd治疗的患者中，有2名在服药后的前6个月内出现了肝细胞损伤。停药后，肝功能检查结果确实有所改善。
参考来源：
Agios provides update on US PDUFA goal date for Pyrukynd® (mitapivat) in thalassemia. News release. Agios. September 4, 2025.
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