2022年2月18日，Agios Pharmaceuticals的PK（丙酮酸激酶）激活剂Pyrukynd（也称作 mitapivat）获FDA批准，用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人溶血性贫血患者，Pyrukynd是是首个被批准用于这种疾病的改善病情的疗法，也是一款first-in-class口服PK激活剂。
值得一提的是，Pyrukynd是首个获批的针对该疾病的缓解疗法。
FDA的批准基于名为ACTIVATE和ACTIVATE-T的两项关键III期临床研究，研究分别在非定期输血和定期输血的PK缺乏成人中进行。
在ACTIVATE研究中，试验达到了主要终点，Pyrukynd在不定期输血的患者中显示出具有统计学意义的血红蛋白增加。40% （n=16）随机分配到试验组的患者达到了血红蛋白反应，而安慰剂组的患者0例达到。与安慰剂组相比，在所有预先指定的次要终点，包括溶血标志物和无效红细胞，也显示了统计上显著的改善。
ACTIVATE-T临床研究也达到了主要终点，对于定期输血的患者来说，Pyrukynd在减少输血负担方面具有统计学意义和临床意义。33% (n=9)的患者实现了输血减少反应，定义为24周固定剂量期的输血负担比24周标准化的个人历史输血负担减少33%，22% (n=6)的患者在固定剂量期间不输血。
丙酮酸激酶缺乏症是一类罕见的遗传病，会导致患者出现慢性的溶血性贫血。其背后原因在于PKLR基因突变，影响到了红细胞的丙酮酸激酶活性，从而降低其ATP水平，并使上游代谢产物不断累积，造成红细胞的能量缺失。这种疾病能引起一系列严重的并发症，并影响生活质量。目前的疗法包括输血和脾脏切除，但这两种方法都有一定风险。
在2021年欧洲血液学协会 (EHA) 虚拟大会上对这些数据进行了全面分析。一项针对先前参加ACTIVATE或ACTIVATE-T的PK缺乏症成人的扩展研究正在进行中，旨在评估mitaivat治疗的长期安全性、耐受性和有效性；扩展研究的初步结果最近在 2021年美国血液学会 (ASH) 年会和博览会上公布。
Pyrukynd预计在批准后大约两周在美国上市。Pyrukynd已通过FDA的优先审查，之前被授予孤儿药资格。Pyrukynd也正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查，作为PK缺乏症成人的潜在治疗方法，Agios 预计到2022年底欧盟将做出监管决定。
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