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PI3Kδ过度活化综合征药物Joenja在美扩大适用年龄,用于4-11岁
2026年9月11日,Pharming公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其口服选择性PI3K抑制剂 Joenja(leniolisib,译名:莱尼奥利西布) 片剂用于治疗4至11岁、体重至少27公斤的PI3K过度活化综合征...
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首个SMA肌肉靶向药物ISEMBYLD获FDA批准,协同现有方案治疗
2026年9月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了生物制药公司Scholar Rock研发的 ISEMBYLD(apitegromab-mstn,译名:阿匹特古单抗) 注射剂用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人和2岁及以上的儿科患...
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Pacritinib用于治疗VEXAS综合征获得FDA快速通道资格
Sobi公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Vonjo(pacritinib,帕克替尼) 用于治疗VEXAS(血细胞前体空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性、体细胞)综合征的快速通道资格。快速通道资...
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CGRP受体拮抗剂Atogepant可显著减少经期偏头痛天数
艾伯维公司9月10日公布,评估 Qulipta(Atogepant,阿托吉泮) 用于预防成人经期偏头痛的3期LUNA试验取得了积极成果:该药显著减少了与月经期相关的偏头痛天数,达到了主要终点和所有八项次要...
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FDA授予Cimzia治疗妊娠期抗磷脂综合征突破性疗法认定
全球生物制药公司UCB于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Cimzia(certolizumab pegol,培塞利珠单抗) 突破性疗法认定,用于预防患有抗磷脂综合征(APS)且狼疮抗凝物(LA)呈阳性的孕妇发生...
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ORR达75%!HER2突变非小细胞肺癌靶向药Hyrnuo新增一线适应症
拜耳公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Hyrnuo(通用名:塞伐艾替尼)片剂作为一线治疗方案,用于治疗经FDA授权的检测方法证实存在人表皮生长因子受体2(HER2/ERBB2)酪氨酸...
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预防HAE发作3期试验积极!口服缓释片Deucrictibant计划申报上市
瑞士生物技术公司Pharvaris与9月8日公布,其试验性口服药物 Deucrictibant 缓释片(XR)在用于预防遗传性血管性水肿发作的3期试验中取得了积极的结果,主要终点和所有次要疗效终点均达到统计学...
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肺癌一线维持治疗取得重要突破,IMDELLTRA联合用药显著改善生存期
9月8日,安进公司公布了 IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗) 联合阿斯利康的度伐利尤单抗作为广泛期小细胞肺癌一线维持治疗方案的3期试验DeLLphi-305的中期分析结果,与单用度伐利尤单抗相比...
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乳腺癌内分泌治疗耐药有新解,新一代口服SERD药物Etcamah美国获批
芳香化酶抑制剂是一种内分泌治疗药物,常用于局部晚期或转移性乳腺癌的一线治疗。此治疗期间,肿瘤可能产生的获得性耐药突变ESR1突变。在确诊为激素受体阳性转移性乳腺癌时,不到5%的...
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FDA授予Yutrepia治疗系统性硬化症相关雷诺现象的快速通道资格
生物制药公司Liquidia于9月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Yutrepia(曲前列尼尔,研究代码:LIQ861) 吸入粉剂制剂用于治疗与系统性硬化症相关的雷诺现象的快速通道资格。这使得...
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第二代BCMA双抗Etentamig三期临床结果积极,有望拓展骨髓瘤门诊治疗场景
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的血液癌症,可引起骨痛、骨折和感染。尽管BCMA靶向双特异性抗体和CAR-T疗法已彻底改变了治疗方式,但由于细胞因子释放综合征(CRS)、神经毒性和感...
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【新药前瞻】五款药物FDA评审终期在十月,涵盖肿瘤、传染病和眼科疾病
本文将深入了解2026年10月美国食品药品监督管理局(FDA)预计将批准的五款药物,涵盖肿瘤学、传染病学和眼科学领域。 阿替利珠单抗联合化疗治疗III期结肠癌 评审最终日期:2026年10月9日 FDA授...
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改善运动机能,开启新希望:FDA批准亚历山大病首个治疗药物Zanvastro
Ionis制药公司9月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Zanvastro(zilganersen) 用于治疗儿科和成人患者的亚历山大病。Zanvastro是首个获得FDA批准的亚历山大病治疗药物,也是首个直接针对导...
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Tyvaso雾化吸入溶液用于治疗特发性肺纤维化已在美国进入审查阶段
据United Therapeutics Corporation于9月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的雾化吸入溶液 Tyvaso(曲前列尼尔) 的补充新药申请(sNDA)。预计FDA将于2...
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缓解率超30%!Daraxonrasib对RAS突变肺癌具显著抗肿瘤活性
Revolution公司9月2日宣布, RASONQUE(daraxonrasib) 用于治疗转移性非小细胞肺癌的1/2期临床数据已发表在《新英格兰医学杂志》上,数据展现出该药具有剂量依赖性的抗肿瘤活性,且安全性良好。这...
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欧盟委员会批准Hopledo用于治疗帕金森病病情波动
2026年8月20日,欧盟委员会批准了Zambon公司的 Hopledo(左旋多巴/卡比多巴,旧称IPX203) 用于治疗患有帕金森病且伴有中度至重度运动波动,但口服左旋多巴/多巴脱羧酶(DDC)抑制剂治疗方案未能充...
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Mounjaro在美获批用于降低2型糖尿病患者的心血管风险
礼来公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Mounjaro(替尔泊肽) 用于降低2型糖尿病(T2DM)成年患者发生重大不良心血管事件(MACE;心血管死亡、非致命性心肌梗死[MI]或非致命性卒中)的...
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近30年来首个突破!BESREMi在美获准用于治疗原发性血小板增多症
2026年8月31日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大了PharmaEssentia公司的 BESREMi(ropeginterferon alfa-2b-njft) 的适用范围,用于治疗患有原发性血小板增多症的成年人(无论其基因型或疾病状态如...
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每日一次HIV新型复方片剂!FDA批准Bixlenvo上市
吉利德科学公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准抗逆转录病毒药物 Bixlenvo(比克替拉韦75mg/来那帕韦50mg) 片剂,用于治疗病毒学抑制的成人HIV感染者。这是目前最小的每日一...
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首创铁调素类似物!FDA批准Mimrylo用于治疗真性红细胞增多症
武田制药8月28日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 Mimrylo(rusfertide) 的新药申请,用于治疗患有真性红细胞增多症的成人的红细胞增多。Mimrylo为现有疗法未能有效控制病情的患者提供了...
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整合酶抑制剂Tivicay PD在美获准用于新生儿HIV-1治疗
ViiV医疗保健公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已扩大Tivicay PD(口服混悬液用多替拉韦片剂)的批准范围,将用于治疗体重至少2公斤的儿科患者(初治或经治但未接受过整合酶链转移...
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皮肌炎首个口服靶向药!FDA批准LISRAYA上市
Priovant公司8月27日(美国东部时间)宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准每日口服一次的 LISRAYA(brepocitinib) 30mg片剂用于治疗成人皮肌炎。LISRAYA是首个获得FDA批准的用于治疗皮肌炎的口服药...
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转移性胰腺癌首个广谱RAS靶向药物!FDA批准Rasonque
据Revolution Medicines公司8月26日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Rasonque(daraxonrasib) 每日一次口服片剂上市,用于治疗既往接受过至少一种全身治疗或不适合接受多药联合全身治疗的转...
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ZIIHERA联合疗法获批用于一线治疗HER2阳性晚期胃食管腺癌
Jazz制药8月25日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准两种含 ZIIHERA(zanidatamab-hrii,泽尼达妥单抗) 的方案用于治疗经FDA批准的检测方法确诊为HER2阳性且不可切除的局部晚期或转移性胃癌、...
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肺动脉高压每日口服一次新药Ralinepag正在接受美国FDA审查
United Therapeutics公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其用于治疗肺动脉高压的药物 ralinepag 的新药申请(NDA)。FDA已将审批截止日期设定为2027年6月24日。目前,该药尚未获得...
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温抗体型自身免疫性溶血性贫血首个治疗药物:FDA批准Imaavy新适应症
强生公司8月24日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Imaavy(nipocalimab-aahu,尼卡利单抗) 用于在成人及12岁及以上儿科患者中治疗目前或既往曾接受过皮质类固醇治疗的温抗体型自身免疫...
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重磅!慢性乙肝功能性治愈药物Hibsago在日本获得全球首批
葛兰素史克公司8月24日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准反义寡核苷酸(ASO)药物 Hibsago(bepirovirsen,贝普若韦生) 皮下注射剂用于治疗既往接受过至少6个月核苷(酸)类似物治疗且符合预设...
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局部麻醉凝胶IHEEZO可显著减轻玻璃体内注射后的不适感
近日,Harrow公司公布了一项评估了 Iheezo(盐酸氯普鲁卡因眼用凝胶)3% 在接受双眼玻璃体内注射的患者中的疗效的研究结果。结果显示,在所有测量时间点,Iheezo均具有统计学意义上的优势。...
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IDH1突变型脑癌靶向药Safusidenib获得FDA快速通道资格
Nuvation Bio Inc.近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其用于治疗IDH1突变型胶质瘤的在研口服药物 Safusidenib 快速通道资格。这一认定为在获得积极试验数据后加速监管审批提供了途径...
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Intismeran+帕博利珠单抗可提高黑色素瘤患者的无复发生存期
近日,默克公布了其与莫德纳公司共同研发的 Intismeran Autogene(intismeran;V940或mRNA-4157) 联合帕博利珠单抗作为辅助治疗方案用于治疗完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者的3期试验的积极顶线结果...
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