药品详情：
【功能与主治】首个杜氏肌营养不良（DMD）新药，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者
【型号与规格】100 mg/2 mL；500 mg/10 mL
【用法与用量】30mg/kg体重每周1次。
【不良反应】最常见不良反应(发生率≥35%和较高于安慰剂)为平衡障碍和呕吐。
【孕妇用药】尚未明确孕妇用药的安全性
【儿童用药】
EXONDYS 51是适用为对外显子51跳针[skipping]负责DMD基因的确证突变患者杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗，包括儿童患者。
对幼年雄性大鼠静脉给予eteplirsen(0，100，300，或900 mg/kg)每周1次共10周在产后天14开始在最高测试剂量时导致肾小管坏死和在所有剂量骨密度参数减低(矿物质密度，矿物质含量，面积)。肾脏发现是伴随临床病理学变化(增加的血清尿素氮和肌酐，减低的肌酐清除率)。对雄性生殖系统，神经行为发育，或免疫功能未观察到影响。没有鉴定一个总体无效应剂量。在测试的最低剂量(100 mg/kg)血浆eteplirsen暴露(AUC)是相似于在人中在推荐人剂量(30 mg/kg)的暴露。
【生产厂家】Sarepta Therapeutics，Inc
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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