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新药Rydapt针对治疗急性髓性白血病患者有何效果

[ 人气:93 | 日期: 2022-04-27 | 返回 | 打印 ]

       急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性的癌症,虽不常见,但预后不良。诺华公司研制的新药Rydapt(midostaurin)被FDA批准,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。Rydapt作为第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,同时也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
 

新药Rydapt针对治疗急性髓性白血病患者有何效果_香港济民药业
 
       它是一种口服多靶向激酶抑制剂,主要是通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用,其中包括Flt3,所以被用于治疗携带FTL3突变的AML患者。如果在AML患者血液或骨髓中检测到FLT3突变,那么有机会可以使用Rydapt联合化疗进行治疗。
 
       Rydapt对于治疗新诊断为急性髓性白血病(AML),且基因名为FLT3,同时具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症的成年患者而言,这15年来在急性髓性白血病领域的新突破。可以说在AML的靶向治疗上,Rydapt是众多候选药物的领跑者。
 
       Rydapt究竟能给AML患者带来怎样的效果呢?在一项由717名患者参与的III期临床试验中得出了Rydapt的临床受益,在Rydapt+化疗组中,59%的患者接受了造血干细胞移植,而化疗组这一比例为55%;但Rydapt+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%。而且与对照组的3.0个月生存期相比,Rydapt使生存期延长至8.2个月。这也就是为什么说Rydapt是AML领域的重要突破。
 
       但在试验中仍然不可避免的是Rydapt在AML治疗过程中的不良反应,比较常见的包括:白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。


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