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首创小分子变构激活剂mitapivat有望成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法!

[ 人气:59 | 日期: 2021-08-19 | 返回 | 打印 ]

   近日,Agios制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已受理mitapivat的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗丙酮酸激酶缺乏症(PKD)成人患者。
 
   mitapivat是一款在研的首创(first-in-class)、口服、小分子变构激活剂,针对野生型和各种突变PKR酶均具有活性。
 
   如果获得批准,mitapivat将成为治疗PKD的第一款疾病修正疗法(DMT)。
 
   mitapivat的监管申请是基于2项关键3期临床研究(ACTIVATE,ACTIVATE-T)的结果。ACTIVATE研究在未接受定期输血的PKD成人患者中开展,结果显示,研究达到了主要终点:mitapivat治疗组有40%的患者实现了血红蛋白缓解(定义为血红蛋白从基线水平持续增加≥1.5 g/dL),而安慰剂组为0(双侧p<0.0001)。
 
   ACTIVATE-T研究在接受定期输血的PKD成人患者中开展,结果显示:在24周固定剂量期,37%(n=10)的患者实现输血负担与个体历史输血负担相比减少≥33%(单侧p=0.0002),有22%(n=6)的患者没有输血。2项研究中,mitapivat的安全性与先前报告的数据一致。
 
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mitapivat作用机制
 
   根据ACTIVATE和ACTIVATE-T 3期试验的结果,mitapivat有潜力对PKD患者产生有意义的影响。目前,PKD的治疗选择非常有限,mitapivat已被证明了对PKD患者的潜在临床益处,不论其输血负担如何。
 
   2项研究数据的全面分析(包括患者报告结果[PRO])于最近在欧洲血液学协会(EHA)在线会议上公布。目前,Agios公司正在针对先前参加了ACTIVATE研究或ACTIVATE-T研究的PKD成人患者开展一项扩展研究,以评估mitapivat治疗的长期安全性、耐受性和疗效。
 
什么是丙酮酸激酶缺乏症(PKD)?可能会引起哪些并发症?
 
   丙酮酸激酶缺乏症(PKD)是一种罕见的遗传性疾病,表现为慢性溶血性贫血,即红细胞加速破坏。PKR基因的遗传突变导致红细胞内细胞能量的缺乏,表现为丙酮酸激酶(PK)酶活性降低、三磷酸腺苷(ATP)水平下降和上游代谢物(包括2,3-DPG[2,3-二磷酸甘油酯])的积累。
 
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丙酮酸激酶缺乏症(PKD)
 
   PKD可引起严重的并发症,包括胆结石、肺动脉高压、髓外造血、骨质疏松和铁超载及其后遗症,无论贫血程度或输血负担如何,都可能发生。PKD也会导致生活质量问题,包括工作和学校活动、社会生活和情绪健康方面的挑战。
 
   当前的PKD治疗策略,包括红细胞输注和脾切除术,都与短期和长期风险有关,包括铁超载、血凝块和感染风险增加。目前尚无批准的PKD疗法。
 
原文出处:Agios Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Mitapivat for Treatment of Adults with Pyruvate Kinase Deficiency
 
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