济民药业,关爱无限 www.pidrug.com
香港济民药业微信二维码
咨询热线:+852 54846772(香港,搜索号码加WhatsApp)
                  +86 19896541773 (内地长途,搜索号码加药师微信)
投诉与建议:info@pidrug.com
医药资讯


当前位置:首页 > 医药资讯 > Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒新药maralixibat在欧盟申请上市

Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒新药maralixibat在欧盟申请上市

[ 人气:183 | 日期: 2021-09-14 | 返回 | 打印 ]

   Mirum公司近日宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了maralixibat的营销授权申请(MAA),该药是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,用于治疗Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。
 
   在提交ALGS适应症申请的同时,Mirum撤回了maralixibat治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症2型(PFIC2)的MAA,并计划在获得正在进行的3期MARCH-PFIC研究结果之后重新提交,该研究正在评估更广泛的PFIC亚型和更高剂量的maralixibat。
 
   在美国监管方面,今年3月,FDA受理了maralixibat的新药申请(NDA)并授予了优先审查,用于治疗年龄≥1岁ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。FDA已指定该NDA的《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年9月29日。此前,FDA已授予maralixibat罕见儿科疾病资格(RPDD)和突破性药物资格(BTD)。
 
   ALGS是一种罕见的肝脏疾病,目前尚无公认的治疗方法,因此存在着重大而紧迫的未满足医疗需求。maralixibat有潜力为这一毁灭性的疾病带来有史以来第一个药物治疗选择,将提供一个有意义的治疗方案,最终将减少肝移植的需求。
Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒新药maralixibat在欧盟申请上市_香港济民药业
 
   maralixibat MAA由治疗ALGS患者的长期ICONIC研究组成,该研究显示:接受maralixibat治疗后,瘙痒显著改善(p<0.0001)、其他胆汁淤积性肝病标志物改善。ICONIC研究数据得到了一项新分析的支持,该分析包括了一个接受maralixibat治疗的ALGS患者(n=84)的集合队列,并与自然史对照组进行了对比,显示6年无事件生存率在统计学上有显著改善(p<0.0001),事件定义为胆道分流手术、肝移植、肝脏代偿失调(腹水需要治疗或静脉曲张出血)或死亡。
 
   Alagille综合征(ALGS)是一种罕见的遗传性疾病,胆管异常狭窄、畸形、数量减少,导致肝脏内胆汁积聚,最终发展为肝脏疾病。据估计,ALGS的发病率为每30000人中就有一例。在ALGS患者中,多个器官系统可能会受到突变的影响,包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。
 
   胆汁酸的积累妨碍了肝脏正常工作,以排除血液中的废物,根据最近的报道,60%-75%的ALGS患者在成年前接受了肝移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状可能包括黄疸(皮肤变黄)、黄瘤(使皮肤下胆固醇沉积变形)和瘙痒。ALGS患者所经历的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的,并且在大多数受影响的儿童中在三岁时出现。
 
   maralixibat是一种新型的、最小化吸收的、口服给药的在研药物,正在对几种罕见的胆汁淤积性肝病进行评估。maralixibat抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT),导致更多胆汁酸在粪便中排出,导致系统性胆汁酸水平降低,从而潜在地减少胆汁酸介导的肝损伤及相关影响和并发症。
 
   截至目前,已有1600多名患者接受了maralixibat治疗,其中包括120多名儿童,这些儿童接受了maralixibat治疗ALGS和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。在名为ICONIC的2b期ALGS临床试验中,与服用安慰剂的患者相比,服用maralixibat的患者胆汁酸和瘙痒显著减少、黄瘤减少、长期生长加速。在一项2期PFIC研究中,由基因定义的BSEP缺陷(PFIC2,进行性家族性肝内胆汁淤积症2型)子集中,患者对maralixibat治疗表现出应答,无移植存活率增加。
 
   此前,FDA已授予maralixibat突破性药物资格(BTD),用于治疗年龄≥1岁ALGS患者的瘙痒,以及治疗PFIC2。在整个研究过程中,maralixibat的耐受性总体良好,最常见的治疗相关不良事件是腹泻和腹痛。maralixibat已被广泛研究,其安全性数据库代表着ASBT抑制剂的最大规模数据库。在maralixibat获得批准并可用于处方之前,ALGS患者可通过Mirum公司的扩大获取项目获得maralixibat治疗。
 
原文出处:Mirum Pharmaceuticals Submits EuropeanMarketing Authorization Application for Maralixibat in Alagille SyndromeSupported by New Positive Results from Natural History Study Comparison
 
注:以上资讯来源于网络,由香港济民药业整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。



如您发现本网站有文字编辑或内容错误,请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持),


或发邮件至:info@pidrug.com,香港济民药业感谢您的到访!


欢迎您添加香港济民药业微信,或在公众号内留言。

 

香港济民微信