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2025-06-07 20:03:20
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FDA批准Welireg用于治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤
2025年5月14日,默克公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Welireg(belzutifan,贝组替凡)用于治疗12岁及以上患有局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)的成人和儿童患者...
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AMX0035治疗Wolfram综合征48周结果:改善或稳定多项疾病进展指标
Amylyx制药于5月12日宣布,AMX0035治疗Wolfram综合征成人患者的2期开放标签HELIOS临床试验取得了第48周的积极数据。第48周数据在胰腺功能、血糖控制及视力等对Wolfram综合征患者日常生活产生显著影...
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Aficamten在肥厚型心肌病试验中优于美托洛尔
生物制药公司Cytokinetics于5月13日宣布,其3期临床试验MAPLE-HCM已达到主要终点,结果显示,与标准受体阻滞剂美托洛尔相比,Aficamten显著改善了梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的峰值摄氧量(pVO2)。...
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粘多糖贮积症II型基因疗法RGX-121在美接受审查,今年底有望获批
REGENXBIO生物技术公司于5月13日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其研究性基因疗法Clemidsogene lanparvovec(RGX-121)提交的生物制剂许可证申请(BLA),用于治疗粘多糖贮积症II型(MPS II,又称亨特...
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长效生长激素Sogroya已递交监管申请,寻求批准用于治疗SGA、NS和ISS
诺和诺德(Novo Nordisk)公司于5月12日公布了一项评估Sogroya(somapacitan,索马鲁肽)治疗青春期前 儿童 生长障碍的3期REAL8篮子研究的主要数据。通过第52周的身高速度测量的年生长速度方面,每周一次...
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先天性肾上腺增生新药Crenessity可改善所有亚组儿科患者长期预后
Neurocrine Biosciences,Inc.于5月8日公布了典型先天性肾上腺增生症新药Crenessity(crinecerfont)的3期CAHtalyst儿科研究探索性分析的新结果,证实该药可减少患者糖皮质激素剂量,同时维持或提高各亚组患...
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口服IL-23受体阻断剂Icotrokinra可改善头皮、生殖器银屑病患者的皮肤清除率
强生公司于5月9日公布了其研究性口服多肽拮抗剂Icotrokinra(JNJ-2113)的3期ICONIC-TOTAL临床试验的最新数据,数据显示,Icotrokinra显著改善中度斑块型银屑病的皮肤清除率,在头皮和生殖器等具有挑战...
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首款!AVMAPKI联合FAKZYNJA治疗KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌获FDA加速批准
生物制药公司Verastem Oncology于5月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准AVMAPKI(avutometinib胶囊)联合FAKZYNJA(defactinib片剂)联合包装,用于治疗既往接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别...
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HSCT相关血栓性微血管病在研药物Narsoplimab在美重新接受审查
Omeros Corporation于2025年5月6日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Narsoplimab重新提交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗造血干细胞移植(HSCT)相关血栓性微血管病(TA-TMA)。该重新提交被归类为...
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多系统萎缩新疗法ATH434获FDA授予快速通道资格
Alterity Therapeutics于5月5日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ATH434快速通道资格,用于治疗多系统萎缩(MSA)。FDA的快速通道资格旨在促进开发并加快审查用于治疗严重疾病并满足未满足医...
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干眼症疗法Reproxalap在第二个3期试验中达到主要终点,计划年中递交新药申请
近日,Aldeyra Therapeutics宣布其0.25% Reproxalap滴眼液在第二个3期干眼症试验中达到了主要终点。 干眼症(DED)是一种复杂的慢性疾病,其特征在于眼部不适、视觉障碍、泪膜不稳定、泪液渗透压增加...
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低剂量氯噻酮HemiClor获FDA批准用于治疗成人高血压
PRM Pharma, LLC于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准HemiClor(12.5mg chlorthalidone),这是 一种低剂量氯噻酮制剂,用于治疗成人高血压,以降低血压。 每片HemiClor片剂含有12.5 mg 氯噻酮,这...
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首款!口服GLP-1减重药物Semaglutide在美接受审查
诺和诺德(Novo Nordisk)于5月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理Semaglutide(司美格鲁肽)25毫克口服制剂的新药申请(NDA),用于治疗肥胖或超重且伴有一种或多种合并症的成年人的长期体重管...
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FDA预计5款新药将在2025年6月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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强生FcRn阻断剂Imaavy在美国获批,用于治疗全身型重症肌无力
强生公司(Johnson Johnson)于2025年4月30日宣布,美国FDA已批准其创新抗体疗法Imaavy(nipocalimab-aahu,尼泊卡利单抗),用于治疗成人及12岁以上的抗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳...
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隐性营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法Zevaskyn在美获得批准
Abeona Therapeutics于4月29日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其基因疗法Zevaskyn(prademagene zamikeracel,pz-cel),用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。...
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多发性骨髓瘤新药Lynozyfic获欧盟有条件批准
2025年4月28日,再生元制药公司宣布欧盟委员会(EC)已授予Lynozyfic(linvoseltamab)有条件上市许可,用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者。该适应症专门针对那些已经接受过至少三种既往疗法...
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AACR年会:前列腺癌候选药物ATNM-400比诺华Pluvicto更有效
Actinium制药公司于4月28日宣布了在美国癌症研究协会(AACR)年会上展示的新型、非前列腺特异性膜抗原 (PSMA)靶向疗法ATNM-400在前列腺癌模型中的临床前结果。采用Actinium-225(Ac-225)放射性同位素,...
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欧盟委员会批准FILSPARI用于治疗原发性IgA肾病
美国东部时间4月29日, CSL Vifor和Travere Therapeutics联合宣布,欧盟委员会(EC)已批准将FILSPARI(sparsentan,司帕生坦)的有条件上市许可(CMA)转换为标准上市许可(MA),用于治疗尿蛋白排泄量1.0g/天(或尿...
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小细胞肺癌新药IMDELLTRA(塔拉妥单抗)已在日本上市
2025年4月16日,由安进公司开发的 用于治疗化疗后进展的小细胞肺癌 药物IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗)已在日本上市。此前,该药物已于2024年5月在美国FDA获得加速批准。截至2025年4月,也...
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Skyclarys获英国MHRA批准,用于治疗弗里德赖希共济失调
近日,渤健公司的Skyclarys(omaveloxolone,奥马索龙)已获得英国药品和保健产品监管局(MHRA)的批准,成为首个治疗16岁及以上患有罕见神经退行性运动障碍弗里德赖希共济失调(FA)患者的药物。此前...
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TAR-200单药疗法在BCG无反应的高危乳头状NMIBC中实现了超过80%的高无病生存率
4月26日,强生公司公布了一项2b期SunRISe-1研究第4队列的首批结果,该研究评估了膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200 对 某些类型膀胱癌患者的 疗效和安全性。 分析显示,TAR-200单药疗法在卡介苗(...
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TAR-200单药疗法在高危非肌层浸润性膀胱癌患者中表现出高完全缓解率
强生公司于4月26日公布了一项关键性2b期SunRISe-1研究第2队列的新数据,该研究旨在评估膀胱内吉西他滨释放系统TAR-200对某些类型膀胱癌患者的疗效和安全性。数据表明,TAR-200单药疗法在某些类...
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FDA批准penpulimab-kcqx用于治疗非角化性鼻咽癌
康方生物(Akeso Biopharma)制药公司于2025年4月23日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准penpulimab-kcqx联合顺铂或卡铂和吉西他滨用于复发性或转移性非角化性鼻咽癌(NPC)成人患者的一线治疗。FDA还...
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FDA授予TPST-1495孤儿药称号,用于治疗家族性腺瘤性息肉病
Tempest Therapeutics于2025年4月21日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其新型前列腺素(PGE2)信号双受体抑制剂TPST-1495孤儿药称号(ODD),用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)患者。 FAP是一种高危遗...
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膀胱癌基因疗法ADSTILADRIN在日本患者中实现高完全缓解率
辉凌医药在日本泌尿外科协会第112届年会上公布了非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)治疗药物ADSTILADRIN在日本患者中进行的3期试验初步结果,其结果数据进一步证明了ADSTILADRIN对非肌层浸润性膀胱癌患...
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钾离子竞争性酸阻断剂Tegoprazan在两项3期胃食管反流病研究中取得积极结果
昨日,Sebela Pharmaceuticals旗下公司Braintree Laboratories宣布,其在研药物Tegoprazan在两项关键性3期临床试验(TRIUMpH项目)中获得积极顶线结果,试验评估了tegoprazan对胃食管反流病(GERD)【包括糜烂性食管...
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Blenrep联合疗法获英国MHRA批准,作为多发性骨髓瘤二线治疗方案
2025年4月17日,葛兰素史克(GSK)的多发性骨髓瘤药物Blenrep(belantamab mafodotin,注射用玛贝兰妥单抗)已获得英国药品和保健品管理局(MHRA)的批准上市。 GSK称, 该药物已获准与硼替佐米加地塞米松...
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2025年3月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2025年3月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),A型或B型血友病,单纯性尿路感染,C3肾小球病...
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JAK1抑制剂NS-229被指定为治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎的孤儿药
NS Pharma于4月21日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予NS-229孤儿药资格,用于治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)。 嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)是一种罕见的自身免疫性疾病,属于ANCA相关...
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