处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Ceftobiprole治疗严重细菌感染
PDUFA日期：2024年4月3日
Ceftobiprole是一种用于静脉给药的广谱头孢菌素抗生素。该药物已被证明对金黄色葡萄球菌等革兰氏阳性菌（包括耐甲氧西林菌株(MRSA)）和革兰氏阴性菌具有快速杀菌活性。其公司Basilea正在寻求3种适应症的批准:金黄色葡萄球菌菌血症(SAB)，包括右侧感染性心内膜炎、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染(ABSSSI)和社区获得性细菌性肺炎(CABP)。
该申请得到了三项 3 期研究数据的支持：ERADICATE（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03138733）、TARGET（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03137173）和CABP 3期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00326287）。 这些试验的结果支持了Ceftobiprole与对照抗生素相比在治疗SAB、ABSSSI和CABP方面的有效性 。
SPN-830用于持续治疗帕金森病运动波动
PDUFA日期：2024年4月5日
SPN-830是一种阿朴吗啡输注装置，可为患有帕金森病的成人提供运动波动（间歇性发作）的持续治疗。 该药物/器械组合最初于2020年9月提交给FDA进行审查。
该申请包括来自3期TOLEDO研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02006121）和支持性开放标签研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02339064）的数据 ）。 TOLEDO研究的结果表明，与安慰剂相比，SPN-830 与平均每日休息时间显着减少有关。
FDA随后发出了一封拒绝归档信，然后是一封完整回复信，要求Supernus提供额外的分析以供审查。 阿扑吗啡是一种非麦角林多巴胺激动剂，目前可作为皮下注射溶液和舌下膜剂使用。
N-803联合BCG治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌
PDUFA日期：2024年4月23日
N-803（Anktiva）是一种白细胞介素-15（IL-15）超级拮抗剂复合物，由与IL-15受体α/IgG1 Fc融合蛋白结合的IL-15突变体（IL-15N72D）组成。正在审查该研究药物与卡介苗（BCG）联合用于治疗对BCG无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）伴或不伴Ta或T1疾病。
BLA得到了2/3期开放标签QUILT-3.032研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03022825）数据的支持。研究结果显示，71%接受膀胱内卡介苗加N-803治疗的卡介苗无反应NMIBC CIS和乳头状疾病患者达到完全缓解（主要终点），中位缓解持续时间为26.6个月。在CR患者中，Kaplan-Meier估计的避免膀胱切除术和膀胱癌特异性生存率在24个月时分别为89.2%和100%。
Tovorafenib治疗复发或进展性儿童低级别胶质瘤
PDUFA日期：2024年4月30日
Tovorafenib是一种口服、脑渗透、高选择性II型RAF激酶抑制剂，旨在靶向MAPK信号通路中的一种关键酶。正在审查其用于治疗复发或进展的儿童低级别神经胶质瘤（pLGG）。
该新药申请(NDA)包括来自开放标签、2期FIREFLY-1研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04775485）的疗效和安全性数据，该研究纳入了77名6个月至25岁的复发或进展性pLGG患者。研究结果显示，在69名可评估患者中，总缓解率（根据神经肿瘤高级别胶质瘤标准的缓解评估）为67%，中位缓解持续时间为16.6个月。Tovorafenib被批准用于复发或进展性pLGG的罕见儿科疾病指定。
Mavorixafor治疗WHIM综合征
PDUFA日期：2024年4月30日
Mavorixafor是一种在研口服 CXCR4 受体小分子拮抗剂。 目前正在审查该药物用于治疗12岁及以上 WHIM（疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症）综合征（一种罕见的原发性免疫缺陷）患者。
该申请包括来自3期、双盲、安慰剂对照4WHIM研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03995108）的数据，该研究评估了经基因证实的WHIM综合征 (N=31) 患者每日一次口服mavorixafor与安慰剂的疗效。 研究结果显示，与安慰剂相比，mavorixafor与绝对中性粒细胞计数 (P <.0001) 和绝对淋巴细胞计数 (P <.0001) 高于阈值水平的时间具有统计学意义和临床相关性。 与安慰剂相比，mavorixafor治疗还可以降低感染的发生率、严重程度和持续时间。
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