Ionis制药公司于12月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予zilganersen治疗亚历山大病(AxD)的突破性疗法认定。预计将于2026年第一季度向美国FDA提交新药申请，该公司还致力于为美国的患者启动一项扩大准入计划。
突破性治疗认定旨在加快对治疗严重或危及生命疾病的药物的审查，并已显示初步临床证据，表明对现有治疗有实质性改善的潜力。
亚历山大病是一种罕见的进行性神经系统疾病，由胶质纤维酸性蛋白(GFAP)基因变异引起。该病以癫痫发作、肌肉僵硬和发育迟缓为特征。目前还没有被批准的AxD疾病缓解疗法。
Zilganersen是一种在研的反义寡核苷酸，旨在阻断由GFAP基因突变引起的GFAP过量产生。
新闻稿指出，zilganersen是首个也是目前唯一针对这种罕见且往往致命的神经系统疾病的在研药物。
该名称是根据一项1-3期研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04849741)授予的，该研究包括年龄在1.5岁至53岁之间的亚历山大病患者。研究参与者(N=54)以2:1的比例被随机分配接受zilganersen或安慰剂，每12周一次，为期60周的双盲治疗期。该研究包括2个剂量组(25毫克和50毫克)，50毫克剂量作为关键剂量进行分析。
研究结果显示，与安慰剂组相比，zilganersen 50mg组在第61周的10米步行试验(主要终点)中的步态速度较基线有统计学意义和临床意义上的改善(平均差异为33.3%；P =.0412)；并具有良好的安全性和耐受性。Zilganersen也在关键次要终点证明了一致的益处。
参考来源：
Ionis receives US FDA Breakthrough Therapy designation for zilganersen for Alexander disease (AxD). News release. Ionis Pharmaceuticals. December 2, 2025.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
