药品详情：
2026年8月28日，武田制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Mimrylo™（rusfertide）的新药申请，用于治疗患有真性红细胞增多症的成人的红细胞增多。Mimrylo为现有疗法未能有效控制病情的患者提供了一种新的治疗方案。
真性红细胞增多症是一种罕见的血液疾病，其特征是红细胞过度生成，导致血细胞比容升高，进而增加血液黏稠度。这可能导致危及生命的血栓事件，包括中风、深静脉血栓形成和肺栓塞。将血细胞比容持续维持在45%以下可以预防血栓事件，并缓解包括严重疲劳、瘙痒、注意力不集中和盗汗在内的诸多症状。
Mimrylo是一种首创的内源性激素铁调素模拟物，旨在调节体内铁的分布和红细胞过度生成，从而控制血细胞比容（即红细胞与体内血液总量的比值）。该药物每周皮下注射一次。
【生产企业】Takeda Pharmaceuticals America, Inc.
【商标】MIMRYLO™
【通用名】Rusfertide
【MIMRYLO规格】
注射用冻干粉，单剂量西林瓶，复溶后使用。规格包括：
• 9.5 mg/瓶
• 19 mg/瓶
• 28 mg/瓶
• 41 mg/瓶
• 54 mg/瓶
每个西林瓶均配有相应稀释液。
【MIMRYLO贮藏】
储存于室温 20℃ 至 25℃（68℉ 至 77℉）。
不可冷冻。
储存于原纸箱中以避光保护。
复溶后，可在室温下（20℃ 至 25℃）储存最多 4 小时。
复溶后应在 4 小时内使用，否则应丢弃。
【MIMRYLO作用机制】
Rusfertide 是一种内源性激素铁调素（hepcidin）的模拟物，通过阻断铁转运蛋白 ferroportin 发挥作用。抑制 ferroportin 可减少红细胞生成所需的铁供应，从而降低血细胞比容水平。
【MIMRYLO适应症】
MIMRYLO 是一种铁调素模拟物，适用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）患者的红细胞增多症。
【MIMRYLO剂量与用法】
1、推荐剂量
MIMRYLO 仅用于皮下注射。
MIMRYLO 的推荐周剂量范围为 9.5 mg 至 108 mg。
推荐起始剂量为 19 mg，每周一次。
剂量超过 54 mg 需要分两次注射。
周剂量大于 82 mg 应在不同日期给药。
按每周给药计划皮下注射 MIMRYLO。参见表 1。
表 1: MIMRYLO 每周给药说明
*当给药剂量高于 54 mg时，应分两次注射给药；若每周给药剂量超过 82 mg，则首次注射于第 1 天给药，第二次注射于第 4 或第 5 天给药。
根据疗效或安全性调整 MIMRYLO 的剂量。
2、剂量调整
在剂量调整期间，每 2 至 4 周或根据临床指征监测全血细胞计数（CBC）。
剂量增加：
在当前周剂量维持至少 2 周后，可根据表 2 并基于医学判断考虑增加剂量，以降低或维持血细胞比容在推荐水平（低于 45%）。两次剂量增加之间至少间隔 2 周。
表 2: 为降低或维持血细胞比容低于 45% 推荐的 MIMRYLO 剂量增加方案
剂量减少：
对于 2 级及以上贫血或药物相关的 3 级及以上毒性，根据表 3 减少 MIMRYLO 的剂量。
表 3: 出现2级及以上贫血或药物相关3级及以上毒性患者的推荐MIMRYLO剂量减少方案
3、漏用剂量
对于每周注射一次的患者：
• 如果漏用 1 至 4 天，立即补打遗漏剂量，然后恢复常规给药计划。
• 如果漏用超过 4 天，立即补打遗漏剂量。3 天后进行下一次注射，然后恢复常规给药计划。
• 对于每周注射两次的患者：
• 如果漏用1 至 2 天，立即补打遗漏剂量，3 天后进行下一次注射，然后恢复常规给药计划。
如果漏用超过 2 天，跳过遗漏剂量，继续常规给药计划。
4、配制和给药说明
在开始治疗前，医生应向患者和/或护理人员展示如何配制以及将 MIMRYLO 皮下注射到腹部、大腿或上臂。建议患者和/或护理人员如有疑问，联系医生。
关于 MIMRYLO 配制和给药的详细说明，请参阅产品包装盒中提供的使用说明。
配制：
• 确定达到完整剂量所需的 MIMRYLO 西林瓶数量。
• MIMRYLO 必须使用提供的预充式稀释液注射器进行复溶。
• 将西林瓶适配器连接到西林瓶上。
• 将稀释液注射器连接到西林瓶适配器上。
• 将附接注射器中的所有稀释液注入含有冻干粉的西林瓶中。不要将注射器从西林瓶适配器上取下。
• 轻轻旋转西林瓶进行复溶。这可能需要约 2 分钟。不要摇晃。
• 将西林瓶放在干净的平坦表面上，静置以使液体沉淀并让多余的泡沫消失。这可能需要约 1 分钟。
• 目视检查复溶后的溶液，应澄清、泡沫极少、无色且无可见颗粒。
• 从西林瓶中抽取所有复溶后的溶液至注射器中。
• 复溶后，MIMRYLO 可在室温 20℃ 至 25℃（68℉ 至 77℉）下储存最多 4 小时。
• 复溶后，应尽快使用 MIMRYLO，但不得晚于 4 小时。如果 4 小时内未使用，应丢弃复溶后的溶液。
给药：
• 将针头连接到注射器上。
• 皮下注射至腹部（距肚脐至少 2 英寸）、上臂外侧或大腿前侧。上臂外侧仅限由护理人员注射时使用。
• 不要选择皮肤有压痛、瘀伤、发红、刺激、变硬或破损的部位。
• 不要连续两次注射到同一部位。在注射部位之间更换（轮换）位置。
• 周剂量超过 54 mg 需分两次注射。
• 如果周剂量大于 82 mg，请在第一天进行第一次注射，在第四天或第五天进行第二次注射。
【MIMRYLO剂型与浓度】
注射用：为无菌、白色至类白色冻干粉，装在单剂量西林瓶中，含 9.5 mg、19 mg、28 mg、41 mg 和 54 mg 的 rusfertide，复溶后使用。每个西林瓶均配有稀释液。
【MIMRYLO禁忌症】
无。
【MIMRYLO警告和注意事项】
新发或恶化的血小板增多症：MIMRYLO 可能增加 PV 患者的血小板计数。治疗开始及剂量调整期间，应每 2 至 4 周或根据临床指征监测全血细胞计数。
注射部位反应：已有患者出现注射部位反应。必要时可使用冰袋、外用皮质类固醇乳膏、抗组胺药或镇痛药治疗注射部位疼痛和肿胀。
胚胎-胎儿毒性：基于动物研究数据，MIMRYLO 可能对胎儿造成伤害。应告知女性患者对胎儿的潜在风险，并建议使用有效的避孕措施。
【MIMRYLO不良反应】
最常见的不良反应（发生率 >15%）是注射部位反应（56%）和贫血（16%）。
其他发生率 ≥5% 且与安慰剂组差异 ≥5 个百分点的不良反应包括：血小板增多症（8%）和呼吸困难（8%）。
体外研究：Rusfertide 在临床相关浓度下不抑制或诱导主要的细胞色素 P450（CYP）酶。Rusfertide 不是主要药物转运体的底物，也不抑制其功能。
【MIMRYLO特殊人群用药】
妊娠：基于动物研究，MIMRYLO 可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性在治疗前进行妊娠测试，并在治疗期间及末次给药后至少 30 天内使用有效避孕措施。
哺乳：建议治疗期间及末次给药后 30 天内不要母乳喂养。
有生育能力的女性和男性：建议有生育能力的女性使用有效避孕措施。
儿童用药：尚未确定在儿童患者中的安全性和有效性。
老年用药：在 65 岁及以上患者与较年轻成人患者之间，未观察到安全性或有效性的总体差异。
【MIMRYLO一般描述】
MIMRYLO (rusfertide) 注射剂是一种铁调素模拟物，为合成环肽（二硫键）的醋酸盐。它是一种无菌、不含防腐剂的白色至类白色冻干粉，装在单剂量玻璃西林瓶中。复溶后，它是一种澄清、无色、无可见颗粒的溶液。
【MIMRYLO临床药理学】
作用机制：Rusfertide 是一种内源性激素铁调素的模拟物，可阻断铁转运蛋白 ferroportin，减少红细胞生成所需的铁，从而降低血细胞比容水平。
药效学：单次给药后，血清铁最大降低约在给药后 24 至 48 小时观察到。在 VERIFY 研究中，平均铁蛋白浓度从基线增加。
药代动力学：Rusfertide 的 Cmax 和 AUC 在 9.5 mg 至 54 mg 剂量范围内增加低于剂量比例。达到稳态时间约为 3 次每周给药。皮下注射后绝对生物利用度约为 51%。血浆蛋白结合率高（>99%）。血浆消除半衰期约为 28.6 小时。Rusfertide 通过蛋白水解和羟基化代谢。主要排泄途径不是肾脏。
免疫原性：在 VERIFY 研究中，抗药抗体发生率为 34%，其中 36% 为中和抗体。总体而言，抗体产生与药代动力学、有效性或安全性无明确相关性。
【MIMRYLO非临床毒理学】
致癌性、致突变性、生育能力损害：未观察到致癌性或致突变性。在动物研究中，rusfertide 对交配、发情周期、生育力或精子参数无影响。
【MIMRYLO如何供应/储存/处理】
供应：MIMRYLO 以不同剂量强度的包装供应，每个包装包含一个单剂量西林瓶和一个预充式稀释液注射器，以及一个鲁尔锁适配器。
储存：在 20℃ 至 25℃（68℉ 至 77℉）室温下储存。不可冷冻。储存在原纸箱中以避光。复溶后，可在室温下储存最多 4 小时。复溶后应在 4 小时内使用，否则应丢弃。
【MIMRYLO患者咨询信息】
告知患者及护理人员正确的皮下注射技术。
指导患者关于漏用剂量的处理方法。
告知患者 MIMRYLO 可能增加血小板计数，并指导其注意出血或血栓的症状。
告知患者可能发生注射部位反应及处理方法。
告知女性患者 MIMRYLO 可能对胎儿造成伤害，并建议使用有效避孕措施至少 30 天。
建议女性患者在治疗期间及末次给药后 30 天内不要母乳喂养。
参考来源：
https://assets-dam.takeda.com/image/upload/v1787954309/Oncology/News/approval-mimrylo/MIMRYLO_NDA_Approved_Labels.pdf
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正），仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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