2025年6月19日，Cycle制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其产品Harliku(nitisinone，尼替西农)，用于降低成年尿黑酸尿症患者的尿液尿黑酸。
【生产企业】：Cycle制药公司（Cycle Pharmaceuticals Ltd）
【规格】：2mg*60片
【商标】：Harliku
【通用名】：nitisinone
【中文名】：尼替西农
【性状】：本品为白色至米色、圆形、扁平片剂，可能显示淡黄色至棕色斑点，一面凹刻“2”mg，另一面凹刻“L”
【贮藏】：原包装储存在20°C-25°C的室温中。允许偏差在15°C-30°C。
【Harliku适应症和用途】
Harliku适用于降低成年尿黑酸尿症患者的尿液尿黑酸。
【Harliku用法用量】
每日口服一次，每次2mg，可与食物同服或空腹服用。
漏服剂量：如果漏服了剂量，请勿一次服用双倍剂量来弥补漏服的剂量。请在预定时间服用下一剂。
【Harliku禁忌症】
暂无相关信息。
【Harliku不良反应】
最常见的不良反应(1%)是酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。
【Harliku警告和注意事项】
1、血浆酪氨酸水平升高所致的眼部症状和角化过度斑块：服用本品治疗可能会导致AKU患者的血浆酪氨酸水平升高。酪氨酸水平高于500μmol/L可能导致以下情况：
（1）可能会出现眼部体征和症状，包括角膜炎、角膜混浊、角膜刺激、角膜溃疡、结膜炎、眼痛和畏光。在开始服用本品治疗前应进行基线眼科检查，包括裂隙灯检查，并定期复查。在服用本品治疗期间，如果患者出现畏光、眼痛或眼部炎症体征（如红肿、灼烧感）或血浆酪氨酸水平大于500μmol/L，应进行裂隙灯复查并立即测量血浆酪氨酸浓度。
（2）足底和手掌出现疼痛性角化过度斑块。服用本品治疗的患者无需常规饮食限制。但对于出现角膜病变的患者，应监测血浆酪氨酸水平，并实施限制酪氨酸和苯丙氨酸的饮食，以使血浆酪氨酸水平保持在500μmol/L以下。并考虑在症状缓解前暂时中断服用本品。
2、白细胞减少和严重血小板减少：服用本品治疗可能会出现白细胞减少和严重血小板减少的症状，因此在服用本品治疗期间应监测血小板和白细胞计数。
【Harliku药物相互作用】
本品对其他药物的影响：
(1) 敏感的CYP2C9底物：本品是一种中度CYP2C9抑制剂，可能会增加与通过CYP2C9代谢的药物的暴露量。将通过 CYP2C9 代谢的联合用药剂量减半。可能需要进一步调整剂量以维持治疗药物浓度，因为浓度的微小变化可能会导致严重不良反应。请参阅相关药物的处方信息。
(2) OAT1/OAT3底物：本品是一种OAT1/OAT3抑制剂，可导致合用药物的暴露量增加。应避免将本品与OAT1/OAT3底物同时给药。与OAT1/OAT3底物合用可能会增加与合用药物相关的不良反应风险。请参阅相关药物的使用说明。
【Harliku特殊人群中的使用】
1、怀孕：有限的临床数据暂未确定服用本品是否与重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结果的药物相关风险。
2、哺乳：目前尚无关于本品在母乳中的存在情况、对哺乳期婴儿的影响以及对乳汁分泌的影响的相关数据。数据表明，首次服用药物的哺乳期母鼠幼崽身上发现了眼部毒性及体重下降等现象，也观察到鼠类乳汁中存在尼替西农。在考虑母乳喂养的发育和健康益处时，应同时考虑到母亲服用本品的临床需求、本品对哺乳期婴儿可能产生的任何潜在不良影响，以及母亲本身所患疾病的潜在影响。
3、儿童用药：尚未确定本品在儿童患者中的安全性和有效性。
4、老年用药：本品 的临床研究没有纳入足够数量的65岁及以上的患者，以确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。
【Harliku一般描述及作用机制】
Harliku是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。
【Harliku患者资讯资料】
1. 告知患者或期护理人员，由于存在血浆酪氨酸水平升高所致的眼部症状及角化过度斑块，若发现任何不明原因的眼部或其他症状，应立即告知医护人员【警告与注意事项】。
信息来源：
[1]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/209449s018lbl.pdf
[2]https://www.drugs.com/harliku.html
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书由香港济民药业翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
