2025年6月19日，Cycle制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Harliku(nitisinone，尼替西农)2mg片剂，用于降低尿黑酸尿症成年患者的尿液尿黑酸。
Harliku是第一个也是唯一一个经FDA批准的尿黑酸尿症治疗药物，预计将于今年7月份在美国上市。
尿黑酸尿症又称黑尿病，是一种极其罕见的遗传代谢障碍，会导致患者身体无法完全分解酪氨酸和苯丙氨酸这两种氨基酸。这种疾病会导致体内一种名为尿黑酸(HGA)的化学物质积聚，使尿液和身体部位呈现深色，并导致骨关节炎、赭曲霉病以及肾脏和心脏并发症。患者通常会出现疼痛和关节活动受限，需要进行大型关节置换手术，这些症状会影响身体机能、情绪健康和生活质量。
据Cycle称，尼替西农是酪氨酸分解代谢中的第二种酶4-羟基苯丙酮酸双加氧酶的强效抑制剂，可显著降低尿黑酸的生成。
该批准得到了美国国立卫生研究院(NIH)下属国家人类基因组研究所(NHGRI)开展的研究的支持。这项开放标签、随机、无治疗对照试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT00107783)纳入了40名确诊为尿黑酸尿症的成年患者。研究对象被随机分配接受Harliku 2mg口服，每日一次，或不接受任何治疗，治疗期为3年。
研究结果显示，接受Harliku治疗1年后，尿液中HGA较基线平均下降88%(95% CI，79-97)；3年后，尿液中HGA较基线平均下降91%(95% CI，85-97)。相反，未接受治疗的对照组尿液HGA在第1年较基线平均增加107%(95% CI，0-216)，在第3年较基线平均增加108%(95% CI，19-198)。
结果还显示，接受Harliku治疗的患者在治疗3年后，疼痛、精力水平和身体机能（使用36项简式调查问卷进行评估）均有所改善。
安全性方面，Harliku最常见的报告不良反应是酪氨酸水平升高、角膜炎和血小板减少症。注意，该药物没有黑框警告，但警告称可能会出现白细胞和血小板计数降低、眼部症状和角化斑块（皮肤异常增厚）。
参考来源：
Cycle Pharmaceuticals’ Harliku™ (nitisinone) tablets receive first FDA-approval as treatment for alkaptonuria (AKU). News release. Cycle Pharmaceuticals. June 19, 2025.
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