武田制药和Protagonist Therapeutics于1月5日宣布已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交Rusfertide用于治疗真性红细胞增多症成人患者的新药申请。该疗法旨在帮助患者实现持续的血细胞比容控制，同时减少对放血疗法的依赖；并成为目前依赖繁琐且疗效往往欠佳的疗法的患者的新标准治疗方案。
真性红细胞增多症的特征是红细胞过度生成（红细胞增多症），这会增加血液黏度，从而导致危及生命的血栓事件，例如中风、深静脉血栓形成和肺栓塞。血细胞比容(HCT)是红细胞与体内血液总量的比值。这种疾病的主要治疗目标是将血细胞比容控制在45%以下，以预防血栓事件并缓解包括严重疲劳、注意力不集中、盗汗和瘙痒在内的诸多症状。
Rusfertide是一种每周皮下注射一次的首创铁调素类似物，旨在解决真性红细胞增多症中导致红细胞过度生成的潜在铁代谢紊乱问题。该疗法通过恢复生理性铁平衡，旨在控制红细胞增多症，而无需承受反复放血或长期细胞减灭疗法带来的累积负担。
该新药申请基于全面的临床数据包，该数据包的核心是全球III期VERIFY试验(NCT05210790)。该试验评估了在真性红细胞增多症成人患者标准治疗的基础上加用Rusfertide的疗效。该研究的主要终点是第20-32周达到应答的患者比例，应答定义为“无需进行静脉采血”。符合静脉采血条件的患者需满足以下条件：确认的血细胞比容≥45%，且较基线血细胞比容值升高≥3%；或血细胞比容≥48%。
结果显示，在52周时，接受持续Rusfertide治疗的患者中有61.9%无需放血即可将血细胞比容控制在45%以下，且84.1%的有效患者在关键的第20至32周评估期内维持了血细胞比容控制，表明其具有持久疗效。
接受Rusfertide治疗的患者还显著减少了放血需求，并显著改善了与真性红细胞增多症症状负担相关的患者报告结局。这些结果得到了与早期研究一致的安全性数据的支持，并得到了既往临床试验数据的强化。
武田还指出，此次新药申请的提交不仅得到了关键性III期VERIFY试验的支持，还得到了更广泛的临床开发项目的支持，该项目旨在评估Rusfertide在不同真性红细胞增多症治疗场景下的疗效。其中包括已完成的II期REVIVE研究(NCT04057040)，该研究表明，在标准疗法中加入Rusfertide可维持血细胞比容控制并显著减少放血次数，从而有助于确定剂量选择和长期用药策略。
与此同时，正在进行的THRIVE项目(NCT06033586)正在评估Rusfertide在接受细胞减灭疗法的真性红细胞增多症患者中的疗效，旨在进一步明确其在整个治疗过程中的作用，并获得更多长期安全性和持久性数据。
这些研究共同构成了全面的循证基础，为Rusfertide的新药申请提供了有力支持，并有望在监管部门批准后将其纳入真性红细胞增多症的常规治疗方案中。
参考来源：
Takeda and Protagonist Announce Submission of New Drug Application (NDA) for Rusfertide for Treatment of Polycythemia Vera (PV), 05 January 2026.
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