2025年4月29日，Abeona Therapeutics Inc.宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其基因疗法Zevaskyn(prademagene zamikeracel，pz-cel)，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。值得注意的是，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的基因疗法 。
【生产企业】：Abeona Therapeutics Inc.
【规格】：41.25cm2 (5.5cm x 7.5cm)/片
【商标】：Zevaskyn
【通用名】：prademagene zamikeracel
【性状】：每张细胞薄片被固定在一块长方形的纱布上，并放置在一个透明的、经过热成型处理的保护盒（“贝壳状”）中，该保护盒内装有经过无菌处理的运输介质，并且整个包装由4个防护级别组成。
一个运输容器中最多可放置4张细胞薄片，每个生产批次最多3个容器，总共最多12张细胞薄片。
【贮藏】：在室温(15-25°C)下储存和运输。在室温下可以稳定84h，必须在84h内使用，并处置任何受损或处理不当的产品。根据当地要求，将未使用的细胞薄片作为外科生物危险废物进行处置。
【Zevaskyn适应症和用途】
Zevaskyn适用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。
【Zevaskyn用法用量】
仅用于伤口上的自体局部应用。
1. 推荐剂量
• 推荐剂量基于伤口的表面积。一张Zevaskyn的面积为41.25cm2。
• 最多可从患者活检中制造12张Zevaskyn薄片，并提供给潜在用户使用。
2. 接收和准备
接收Zevaskyn
• 将Zevaskyn密封于运输包装中，直接运送至合格的治疗中心。
• 如果预期患者准备好当天应用，将包装运输到手术室。保持在室温下(15-25°C)，直至制备，以保持细胞活力。
• 如果患者不准备当天使用，则在室温(15-25°C)下将包装储存在安全的现场位置，直至制备，以保持细胞活力。
准备
• Zevaskyn应由制造商在适当的医疗环境下制备，由医护人员进行外科手术。
• 制造商将在手术当天于手术室进行质量控制(QC)检测，以确保产品能够立即投入使用。
• 准备期间核实患者身份。
• 在应用前，保持在室温(15-25°C)。
• 在一次手术中应用所有选定的细胞片。
3. 治疗说明
以下是制造商未提供但必需的标准手术用品清单：手术刀、剪刀、镊子、可吸收缝合线、非粘性敷料、局部抗生素软膏。
1) 手术应用前，验证患者的身份。如果患者特定标签上的信息与预期患者不符，请勿手术。
2) 在全身麻醉或其他适当麻醉下，通过清创术准备伤口，以适应细胞片。
3) 手术应用前，用镊子夹住钛结扎夹夹起Zevaskyn薄片(图1)。仅使用镊子和钛结扎夹处理Zevaskyn片。
图一、用镊子取出Zevaskyn薄片进行应用
4) 请勿修剪Zevaskyn薄片。
5) 仅将未经改动的Zevaskyn薄片贴于伤口床（尼龙缝线朝向远离伤口的方向），通过可吸收缝线固定。切勿将Zevaskyn薄片缝合于健康完整的皮肤上。伤口上不可重叠使用Zevaskyn薄片。
6) 在一次手术中应用所有选定的Zevaskyn薄片。
7) 用不粘连的敷料和外用抗生素软膏覆盖Zevaskyn薄片的应用区域。
应用Zevaskyn薄片后
8) 根据患者对固定治疗区域和术后恢复的个人需求，指导患者在5-10天内保持治疗部位不受干扰。
9) 指导患者保持敷料干燥，在Zevaskyn的纱布从治疗部位脱落之前，不要将治疗部位浸入水中。纱布衬垫应在Zevaskyn手术应用的2-3周内脱落。
【Zevaskyn禁忌症】
暂无相关信息。
【Zevaskyn不良反应】
最常见的不良反应(发生率≥5%)是手术疼痛和瘙痒。
【Zevaskyn警告和注意事项】
• 过敏反应：应用Zevaskyn可能会出现对万古霉素、阿米卡星或产品辅料的严重过敏反应。监测过敏反应的体征和症状，如瘙痒、肿胀、荨麻疹、呼吸困难、流鼻涕、流泪、恶心，严重时会出现过敏性休克，请根据标准临床实践进行治疗。
• 逆转录病毒载体(RVV)介导的插入肿瘤发生：应用本品治疗后，可能会发生RVV介导的插入性肿瘤。对接受本品治疗的患者进行终生监测，以观察其是否出现恶性肿瘤。如果出现恶性肿瘤，应拨打1-844-888-2236联系Abeona Therapeutics公司，以获取收集患者样本进行检测的说明。
• 传染物的传播：由于本品是使用人源和牛源试剂生产的，因此可能会发生传染性疾病或病原体的传播。在使用前会对其进行人和动物病毒、细菌、真菌和支原体的检测，但这些措施不能消除传播这些或其他传染病或病原体的风险。
【Zevaskyn特殊人群中的使用】
• 孕妇：暂无可用数据，应充分考虑风险与益处。对于有生育潜力的女性患者，在应用本品进行治疗期间，应建议她们采取有效的避孕措施，以避免怀孕。
• 哺乳：暂无可用数据，应充分考虑风险与益处。
• 有生育潜力的男性和女性患者：尚未评估本品对生育能力的影响。
• 儿科患者：本品的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。
• 老年患者：尚未在≥65岁的老年患者中研究本品的安全性和有效性。
【Zevaskyn一般描述及作用机制】
Zevaskyn由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，这些细胞经过基因改造，能够产生功能性VII型胶原蛋白。其工作原理是将健康的COL7A1基因添加到患者的皮肤细胞中，并通过皮肤移植将其移植回患者体内，以愈合大面积的慢性伤口。
在患有隐性性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的患者中，COL7A1基因的两个拷贝均发生突变，导致生物活性C7蛋白的缺失或水平降低，而这种蛋白质会形成锚固纤维(AFs)。由于缺乏这些锚固纤维，皮肤与真皮之间的连接被破坏，从而导致皮肤脆弱以及其他RDEB的症状和体征。Zevaskyn由患者自身的细胞组成，这些细胞通过RVV转导技术进行基因改造，以表达COL7A1基因来产生C7蛋白。这些细胞被制成细胞薄片，用于局部涂抹在伤口上。
【Zevaskyn患者资讯资料】
1. 告知患者或护理人员，应用本品时可能会出现过敏反应。建议患者或护理人员若出现任何过敏反应的迹象和症状（如瘙痒、肿胀、荨麻疹、呼吸困难、流鼻涕、流泪、恶心，在严重情况下还有过敏性休克）应立即就医检查。见【警告与注意事项】
2. 向患者或护理人员说明应用本品可能出现的插入性致癌风险以及引发恶性肿瘤的可能性。见【警告与注意事项】
3. 向患者或护理人员说明应用本品时可能存在的传染性病原体传播的风险。见【警告与注意事项】
4. 手术后护理：预计在伤口愈合过程中，治疗部位可能会出现疼痛和瘙痒。如果出现发烧、分泌物增多、疼痛加剧或肿胀，或者在治疗部位及其周围出现任何其他不良反应，请及时联系医护人员。见【不良反应】
5. 手术后护理：在5至10天内，请勿触碰覆盖在Zevaskyn表皮片上的手术敷料。除非主治医生另有指示，否则请保持术后手术敷料原位。
6. 手术后护理：保持敷料干燥。在Zevaskyn纱布从治疗部位脱落之前，不要将治疗部位浸入水中。纱布衬垫应在Zevaskyn手术应用的2-3周内脱落。
7. 生产失误：告知患者或护理人员，自体产品可能存在生产失误的情况。若出现生产失误，可以尝试通过新的活检进行第二次生产。
信息来源：
[1]https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_97c62242a52d17e584a3147d26ed2790/abeonatherapeutics/files/ZEVASKYN_Final_Label_30Apr2025.pdf
[2]https://www.drugs.com/news/fda-approves-zevaskyn-rare-genetic-skin-disorder-124737.html
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上说明书由香港济民药业翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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