溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，会导致脂肪在体内堆积。Kanuma于2015年获得欧盟和美国FDA批准，是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶（一种溶酶体酶），用于治疗LAL缺乏症。该药仍是目前唯一被批准的治疗药物，作为酶替代疗法，可替代缺失或有缺陷的LAL酶，帮助分解脂肪，从而减少可能导致肝损伤、高胆固醇和生长发育障碍的脂肪堆积。
【生产厂家】Alexion Pharmaceuticals, Inc.
【商品名】Kanuma
【通用名】Sebelipase alfa
【中文名】塞贝脂酶α
【规格】20mg/10mL单剂量小瓶/盒。一种不含防腐剂、透明至微乳白色、无色至微色、无热原的溶液。
【存储和处理】Kanuma应置于原包装盒中，避光冷藏于2°C至8°C（36°F至46°F）间。请勿摇晃或冷冻药瓶。
【Kanuma黑框警告】
警告：超敏反应，包括过敏性反应
请参阅完整的处方信息，了解完整的黑框警告。
• 过敏性反应发生在酶替代疗法的早期和长期治疗后。
• 在有适当的医疗监测和支持措施的医疗保健环境（包括确保能够进行心肺复苏）中启用Kanuma。
• 如果发生严重的超敏反应（例如过敏性反应），停止使用Kanuma并立即开始适当的医疗，包括使用肾上腺素。
【Kanuma适应症和用途】
Kanuma是一种水解溶酶体胆固醇酯和三酰甘油的特异性酶，适用于治疗溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症患者。
【Kanuma剂量和给药】
Kanuma的给药应由精通超敏反应(包括过敏性反应)管理的医务人员监督。
• 出生后6个月内出现快速进展性LAL缺乏症的婴儿：
①建议的起始剂量为每周一次静脉输注1mg/kg。
②对于临床缓解不佳的患者，将剂量增加至每周一次3mg/kg。
③对于临床缓解持续不佳的患者，进一步将剂量增加至每周一次5mg/kg。
• 患有LAL缺乏症的儿科和成人患者：
①建议剂量为每隔一周静脉输注一次，每次1mg/kg。
②对于临床缓解不佳的患者，每隔一周将剂量增加至3mg/kg。
请参阅完整的处方信息以获取完整的剂量和给药信息。
• 给药说明
①输注时间至少为2小时。
②对于接受剂量大于1mg/kg的患者或出现超敏反应的患者，请考虑进一步延长输注时间。
③对于能够耐受输注的患者，考虑1mg/kg剂量的1小时输注。
【Kanuma剂型和强度】
注射剂：单剂量小瓶中含20mg/10mL(2mg/mL)溶液。
【Kanuma禁忌症】
暂无相关报告。
【Kanuma警告和注意事项】
对鸡蛋或蛋制品具有过敏症：对于已知对鸡蛋或蛋制品有全身性超敏反应的患者，请考虑治疗的风险和益处。
【Kanuma不良反应】
最常见的不良反应包括：
• 出生后6个月内出现快速进展性LAL缺乏症的婴儿（≥30%）：腹泻、呕吐、发烧、鼻炎、贫血、咳嗽、鼻咽炎、荨麻疹。
• 患有LAL缺乏症（≥8%）的儿科和成人患者：头痛、发烧、口咽痛、鼻咽炎、乏力、便秘和恶心。
注：以上说明书为香港济民药业翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
