生物技术公司Vera于7月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准由患者在家中使用自动注射器自行注射的皮下注射剂Trutakna（atacicept-vymj，译名：阿塞西普），用于降低有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿水平。
该公司在新闻稿中指出，Trutakna是目前唯一一种能够同时结合B细胞激活因子和A增殖诱导配体的疗法，可解决IgA肾病的免疫驱动因素。
关于IgA肾病
IgA肾病是一种严重的肾脏疾病，当异常形式的IgA抗体在肾脏中积聚时就会发生，导致肾脏炎症和损伤。这种肾脏损伤会导致蛋白质从血液渗漏到尿液中（蛋白尿），并随着时间的推移逐渐丧失肾功能，最终可能发展为肾衰竭。
2021年，FDA批准了Calliditas Therapeutics公司的皮质类固醇药物Tarpeyo用于治疗IgA肾病，这是该FDA首次批准此类药物上市。此后，FDA又批准了Travere Therapeutics公司的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂Filspari、诺华公司的内皮素A受体阻滞剂Vanrafia以及补体抑制剂Fabhalta上市。大冢制药的Voyxact靶向APRIL受体，于2025年底上市。
Trutakna的作用机制
Atacicept-vymj是一种B淋巴细胞刺激因子(Blys)特异性抑制剂和A增殖诱导配体(APRIL)阻断剂。该疗法通过同时抑制B细胞激活因子和A增殖诱导配体，减少致病性IgA抗体的产生，从而降低免疫复合物形成和肾损伤的风险。
这一新批准为IgA肾病患者提供了一种新的靶向治疗选择。在IgA肾病中，持续性的蛋白尿依然是导致肾脏疾病长期恶化的最重要风险因素之一。与以往的疗法相比，atacicept-vymj通过同时靶向两条关键免疫通路，在机制上采用了不同的治疗方法。
Trutakna的疗效及安全性
一项随机、双盲、安慰剂对照3期研究（试验名称Origin 3；注册号NCT04716231）评估了Trutakna对蛋白尿的疗效。该研究纳入了428名经肾活检证实患有IgA肾病、估算肾小球滤过率（eGFR）≥30mL/min/1.73m²、伴有蛋白尿的成年患者，这些患者均接受了稳定剂量的最大耐受剂量RAS抑制剂治疗，部分患者同时接受了稳定剂量的SGLT2抑制剂和/或盐皮质激素受体拮抗剂治疗。
蛋白尿定义为基于24小时尿液样本的尿蛋白肌酐比值[UPCR]≥1g/g或24小时尿蛋白总排泄量≥1.0g。试验排除了患有其他肾小球疾病或在筛选前12周内接受过全身免疫抑制剂治疗的患者。
受试者按1:1的比例随机分组，分别接受每周一次皮下注射Trutakna 150mg或安慰剂。试验期间，研究者可酌情决定是否启动补救性免疫抑制治疗。
疗效分析纳入了前203例完成第36周随访的患者。在为期36周的研究期间，没有患者接受补救性免疫抑制治疗。主要疗效终点是基于第36周24小时尿液样本的UPCR相对于起始的降低百分比。
结果显示，Trutakna组患者在第36周UPCR相对于起始平均降低46%，而安慰剂组这一比例为7%；与安慰剂相比，接受Trutakna治疗的患者在第36周UPCR相对于起始降低了42%，这一降幅具有统计学意义和临床意义。
在第36周，治疗对UPCR的影响在各亚组间基本一致，这些亚组包括年龄、性别、种族和起始疾病特征（例如起始肾小球滤过率和蛋白尿水平）。在第36周，无论患者是否同时使用SGLT2抑制剂，治疗对UPCR的影响也相似。
在该注册研究中，Trutakna的耐受性总体良好。在214名接受Trutakna治疗的患者中，最常见的不良反应（发生率≥5%且高于安慰剂）是上呼吸道感染、注射部位反应和注射部位红斑。
Trutakna因其能降低蛋白尿而获得加速批准。目前尚未确定Trutakna是否能长期延缓IgA肾病患者的肾功能下降。作为加速批准的条件，正在进行的临床试验Origin 3必须完成，以证实Trutakna能长期延缓IgA肾病患者的肾功能下降。持续批准可能取决于该验证性试验中临床获益的验证结果。
参考来源：
‘Vera Therapeutics Receives FDA Accelerated Approval for TRUTAKNA™ for Adult Patients with Primary IgA Nephropathy’，新闻稿。Vera Therapeutics, Inc.；2026年7月7日发布。
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