据生物制药公司Agios于7月7日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Mitapivat用于治疗镰状细胞病的补充新药申请进行优先审查。其《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为2026年11月1日。如果获得批准，Mitapivat有望成为首个用于治疗镰状细胞病的口服PK激活剂。
目前，Mitapivat以商品名Pyrukynd®获批用于治疗成人PK缺乏症引起的溶血性贫血，并以商品名Aqvesme™获批用于治疗成人α或β地中海贫血引起的贫血。在镰状细胞病的治疗中，Mitapivat有望通过提高三磷酸腺苷（ATP）水平和降低通常升高的2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）水平来改善红细胞健康并预防镰状化。
该补充新药申请的支持性数据来自一项双盲、安慰剂对照的II/III期RISE UP研究（NCT05031780），该研究纳入了207名16岁及以上的镰状细胞病患者。为符合入组标准，受试者需在筛选前12个月内经历2至10次镰状细胞疼痛危象，并在筛选期间维持血红蛋白水平在5.5g/dL至10.5g/dL之间。
在第三阶段，研究受试者按2:1的比例随机分配至Mitapivat组（100mg，n=138）或安慰剂组（n=69），每日两次，持续至多52周。共同主要终点为血红蛋白应答（定义为第24周至第52周平均血红蛋白较基线升高≥1.0g/dL）和镰状细胞疼痛危象年发生率。
镰状细胞疼痛危象定义为需要就医的急性疼痛、急性胸痛综合征、阴茎异常勃起、肝脏或脾脏滞留。
结果显示，与安慰剂组相比，Mitapivat组达到血红蛋白应答的患者比例显著更高（40.6% vs 2.9%；P<0.0001）。虽然Mitapivat治疗组的镰状细胞疼痛危象发生率低于安慰剂组，但差异无统计学意义（年发生率：2.62vs3.05；P=0.1213）。
研究发现，Mitapivat组和安慰剂组的不良事件发生率相当。值得注意的是，试验中观察到的肝脏异常并非药物引起的肝细胞损伤。
“Mitapivat补充新药申请获得优先审评资格，对于镰状细胞贫血症患者群体而言是一个重要的里程碑。镰状细胞贫血症患者群体庞大且长期缺乏治疗，长期以来亟需新的治疗方案来帮助他们应对疾病带来的沉重负担。”Agios首席医疗官兼研发负责人Sarah Gheuens医学博士表示。“Mitapivat有望填补这一治疗空白，这得益于RISE UP临床项目的研究成果以及涵盖十余年研究的基础数据集，该数据集包含了超过1300患者年的临床经验，涉及多种溶血性贫血。”
参考来源：
‘U.S. FDA Grants Priority Review to Agios’ sNDA for Mitapivat in Sickle Cell Disease’，新闻稿。Agios Pharmaceuticals, Inc.；2026年7月7日发布。
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