甲状旁腺功能减退症是一种由甲状旁腺激素(PTH)水平不足引起的内分泌疾病，PTH是体内钙/磷平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道；如果甲状旁腺功能减退症在手术后持续超过六个月，则被认为是慢性的。其常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法不能有效解决HP症状。近日，欧盟批准了一款新药，该药物旨在每天将PTH恢复至生理水平24小时，以解决甲状旁腺功能减退的短期症状和长期并发症。
Ascendis Pharma于11月20日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Yorvipath (palopegteriparatide，前称：TransCon PTH)的上市许可，作为治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症(HP)的替代疗法。
Yorvipath是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。该药仅需每天给药一次，治疗应由在甲状旁腺功能减退症患者的诊断和管理方面经验丰富的医生或合格的医疗保健专业人员启动和监控。在美国、日本和其他国家，它正在为患有甲状旁腺功能减退症的成年人开发。Ascendis计划于2024年1月在德国首次推出Yorvipath 。
新闻稿指出，Yorvipath是甲状旁腺功能减退的首款激素替代疗法。
EC此次批准主要是基于III期PaTHway研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入82例患者，旨在评估Yorvipath（18µg，每日1次，皮下注射）治疗成人HP患者的安全性、耐受性和有效性。研究的主要终点为第26周后血钙控制正常（8.3～10.6mg/dL）且停用传统治疗（即停用活性维生素D且使用钙补充剂≤600mg/天）的患者比例。
该试验结果显示，在接受Yorvipath治疗的患者中，78.7%的患者实现不依赖常规治疗，保持血清钙水平在正常范围内（8.3–10.6mg/dL），在安慰剂组此数值仅有4.8%（p<0.0001）。此外，通过甲状旁腺功能减退患者体验量表(HPES)检测的患者身体症状和认知症状，均获得统计学显著减少。
安全性方面，Yorvipath通常耐受良好，无研究药物相关停药。3例患者在治疗期间停药：安慰剂组2例，Yorvipath组1例。82%的Yorvipath组患者和100%的对照组患者报告了治疗后出现的不良事件(TEAE)，其中大多数严重程度为1、2级。
Ascendis Pharma公司表示，此前已在美国递交了Yorvipath的上市申请。不过，今年5月，FDA因担心Yorvipath药品或设备无法保证均一的递送剂量，决定暂不批准其上市。近日，在与FDA沟通过后，该公司已重新递交该产品的上市申请并附加了新的Yorvipath的生产控制策略，有望获得FDA的批准。
注：以上内容仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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