Longboard制药公司于7月1日宣布美国FDA已批准其研究药物Bexicaserin的突破性治疗指定，用于治疗两岁或以上患者与发育性和癫痫性脑病(DEEs)相关的癫痫发作，包括Dravet综合征。这一指定旨在加速旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和监管审查。
Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种难治性癫痫综合征，为遗传性癫痫中最严重的类型之一；其特征是频繁且长时间的癫痫发作，大脑中不受控制的电活动爆发，通常始于婴儿早期。目前，已经证实钠离子通道α1亚单位基因SCN1A为本病的主要致病基因，约80%患者存在SCN1A基因突变，大多为新生突变，仅少数来源于父母一方的遗传性突变。Dravet综合征和其他DEE患者的癫痫发作通常很难通过现有药物控制，并且可能会导致发育迟缓。
Bexicaserin是一种口服的中枢作用型5-HT2C超激动剂，旨在调节GABA并抑制癫痫发作时出现的中枢兴奋过度。它对5-HT2B和5-HT2A受体亚型没有可检测的活性。
该名称得到了1/2期PACIFIC研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT05364021)数据的支持，该研究评估了12至65岁DEEs(如Dravet综合征[DS]、结节性硬化症和Lennox-Gastaut综合征[LGS])患者使用Bexicaserin与安慰剂的安全性和有效性。
主要终点是在75天的治疗期间，可计数的运动性癫痫发作频率相对于基线的百分比变化的中位数。
全面分析的结果显示，与安慰剂相比，使用Bexicaserin后，可计数运动性癫痫发作的中值频率降低幅度更大(59.8% VS 17.4%)。在DS(74.6%[无安慰剂对照])、LGS (50.8% VS 安慰剂17.4%)和DEE (65.5% VS 安慰剂32.3%)患者中观察到类似的运动性癫痫发作频率降低。
最常见的不良反应是嗜睡、食欲下降、便秘、腹泻和嗜睡。
今年1月份，Longboard公司报告了1b/2a期PACIFIC研究的积极顶线数据，该研究评估了bexicaserin对52名年龄在12至65岁之间患有发育性和癫痫性脑病(DEE)的参与者的疗效，包括Lennox-Gastaut综合征、Dravet综合征和其他DEE。
初步结果显示，在75天的治疗期内，bexicaserin组的癫痫发作频率中位数降低了53.3%，而安慰剂组的癫痫发作频率中位数降低了20.8%。除此以外，Longboard还公布了特定形式的DEE的结果。在Dravet综合征患者中，癫痫发作中位减少率为72.1%；在Lennox-Gastaut综合征患者中，中位减少率为48.1%。Longboard表示，在其他形式的DEE中，癫痫发作减少的中位数为61.2%。
基于这些结果，该公司计划在今年晚些时候启动全球第三阶段计划。
参考来源：
Longboard Pharmaceuticals receives Breakthrough Therapy designation for bexicaserin (LP352). News release. Longboard Pharmaceuticals. July 1, 2024.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
