Tempest Therapeutics于2025年4月21日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其新型前列腺素(PGE2)信号双受体抑制剂TPST-1495孤儿药称号(ODD)，用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)患者。
FAP是一种高危遗传综合征，患者可能罹患癌症，目前尚无获批的治疗方法。FAP是由肿瘤抑制基因APC的常染色体显性失活突变引起的。FAP患者的整个胃肠道会长出大量腺瘤性息肉，通常始于青少年时期。这些息肉具有很高的恶性转化风险，并可能引发结肠、胃、十二指肠、直肠和其他组织的侵袭性癌症。
目前，FAP患者的标准治疗方法是尽早手术切除结肠（结肠切除术），以降低罹患癌症的可能性。即使结肠切除术后，患者也必须终生接受密切监测，以防胃肠道其他部位出现癌症。虽然手术治疗和监测已经改善了FAP患者的预后，但癌症仍然是FAP患者的主要死因。
TPST-1495是一种新型、高选择性、强效的EP2-EP4双重拮抗剂，旨在阻断前列腺素(PGE2)通路中促癌的EP2和EP4 受体，同时保留同源但活性差异的EP1和EP3受体。现已观察到通过EP2和EP4进行的PGE2信号传导可通过刺激肿瘤增殖、增强血管生成和抑制肿瘤微环境中的免疫功能来促进肿瘤进展。
一项评估TPST-1495治疗FAP患者的II期临床试验将于今年启动，该试验由癌症预防临床试验网络(CCRTN)开展，并由美国国家癌症研究所(NCI)癌症预防部门资助。该研究的数据预计将于2026年公布。
参考来源：
Tempest Receives Orphan Drug Designation from the FDA for TPST-1495 to Treat Patients with FAP
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