CSL生物制药公司于6月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿(HAE)的发作。该药物此前已在多个国家获得上市许可，包括澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国，并预计于6月底在美上市。
新闻稿指出，这是首款针对因子XIIa的预防性遗传性血管性水肿(HAE)治疗药物，同时是唯一一种从一开始就为所有患者提供每月一次给药的治疗方法，患者通过不含柠檬酸盐的自我注射器在15秒或更短时间内完成皮下自我注射。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，由C1INH缺陷或功能障碍引起的，C1INH是血液中一种有助于控制炎症的蛋白质。功能正常的C1INH不足会导致体液在组织中积聚，引起严重的肿胀，称为血管性水肿。HAE发作会影响身体的许多部位，包括面部、腹部、喉部和四肢。
ANDEMBRY是CSL首个获得FDA批准的自主研发重组单克隆抗体，旨在以独特的方式抑制血浆蛋白FXIIa。FXII是HAE通路中第一个被激活的蛋白质，可启动导致HAE发作的级联反应。通过靶向激活的FXIIa，与其他靶向下游介质的HAE疗法相比，ANDEMBRY可从顶部抑制该级联反应。
此项批准基于关键性安慰剂对照3期VANGUARD试验的数据，该试验评估了ANDEMBRY作为遗传性血管性水肿患者预防性治疗的有效性和安全性。12岁及以上患有I型或II型血管性水肿(HAE)的患者接受了筛选和导入期研究，以验证基线发病率。
患者按3:2的比例随机分配，接受400毫克负荷剂量，随后每月皮下注射200毫克ANDEMBRY(n=39)或每月皮下注射容量匹配的安慰剂(n=25)。六个月治疗期结束后，患者有机会继续参与目前正在进行的开放标签延伸研究。
结果显示，ANDEMBRY达到了试验主要终点，即6个月期间的每月HAE发作率(每月研究者确认的HAE发作次数)的最小二乘均值低于安慰剂组。与安慰剂相比，HAE发作次数中位数减少99%以上，最小二乘平均值减少89.2%。
此外，在需要按需治疗的HAE每月发作率以及中度或重度HAE每月发作率的关键次要终点方面：与安慰剂组相比，ANDEMBRY组需要按需治疗的HAE每月发作率降低了91.2%、中度或重度HAE每月发作率降低了93.6%。
其他次要终点评估了从首次给药至6个月治疗期结束，与治疗前2个月相比，每月HAE发作率降低≥50%、≥70%、≥90%和100%(无发作)的患者比例。ANDEMBRY组患者中，每月HAE发作率降低≥50%、≥70%、≥90%和100%的患者比例分别为95%、92%、74%和62%，而安慰剂组患者中，上述比例分别为33%、17%、8%和0%。
该药物在试验中显示出良好的安全性，发生率>7%的最常见不良反应是鼻咽炎和腹痛。
正在进行的3期VANGUARD开放标签延伸研究旨在评估ANDEMBRY(每月200毫克)用于预防性治疗遗传性血管性水肿发作的长期安全性和有效性。已发表的中期分析数据表示，ANDEMBRY具有良好的长期安全性，并能持续减少HAE发作。
在关键性试验和开放标签扩展研究中，23名(14%)患者报告了注射部位反应(例如注射部位瘀伤、注射部位红斑、注射部位血肿、注射部位瘙痒、注射部位荨麻疹)。
参考来源：
‘U.S. Food and Drug Administration Approves CSL's ANDEMBRY® (garadacimab-gxii), the Only Prophylactic Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Targeting Factor XIIa with Once-Monthly Dosing for All Patients From the Start’, press release. Global biotechnology leader CSL; released on June 16, 2025.
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