赛诺菲(Sanofi)于2025年8月29日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准其共价抑制剂Wayrilz(rilzabrutinib)，用于既往治疗应答不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。
2025年6月，Wayrilz在阿拉伯联合酋长国获得上述同一适应症的批准。目前，该药正在欧盟和中国接受免疫性血小板减少症的监管审查。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数低（<100,000/μL），从而引发各种出血症状和血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（可能危及生命，例如颅内出血）外，ITP患者还可能出现生活质量下降，包括身体疲劳和认知障碍。
Wayrilz是一种新型口服可逆布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，BTK表达于B细胞、巨噬细胞和其他先天免疫细胞，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。Wayrilz可以通过多重免疫调节，针对免疫系统的不同途径，帮助解决ITP的根本原因。Wayrilz是在美国获批的首个治疗免疫性血小板减少症的BTK抑制剂。
据赛诺菲称，Wayrilz目前正在针对多种罕见疾病进行研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关性疾病(IgG4-RD)和镰状细胞贫血病(SCD)。这些新增适应症目前正在研究中，尚未获得监管机构的批准。
FDA批准Wayrilz主要基于关键性LUNA 3临床研究（临床研究标识符：NCT04562766）的积极结果。这是一项随机、多中心、3期临床研究，旨在评估Wayrilz对比安慰剂在患有持续性或慢性ITP的成年和青少年患者中的疗效和安全性。患者接受每日两次口服Wayrilz 400毫克或安慰剂，完成12至24周的双盲治疗期，随后进行28周的开放标签治疗期，最后进行4周的安全性随访或长期延长期。该研究的青少年部分仍在进行中。
主要终点是持久性血小板反应，定义为在未接受挽救治疗的情况下，在24周盲法治疗期的最后12周内，在至少8次（每周一次）的常规血小板测量中，超过三分之二的受试者血小板计数能够达到或超过50,000/μL。
次要终点包括血小板计数达到缓解时间（血小板计数≥50 x 109/L，或介于30 x 109/L至<50 x 109/L之间，且在未接受挽救治疗的情况下，血小板计数较基线至少增加一倍）、维持特定血小板计数（即增加一倍或在范围内）的周数、挽救治疗的使用情况、体能疲劳评分和出血评分。
分析显示，第25周时，Wayrilz组23%的患者达到持久性血小板应答，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。
Wayrilz组患者的血小板应答持续时间显著延长至7周，此数值在安慰剂组为0.7周。此外，首次血小板反应时间更快，这表现为Wayrilz组36天对比安慰剂组未达到（p<0.0001）。
根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种用于测量ITP症状的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者在九项健康相关生活质量指标中总体改善了10.6分，而安慰剂组仅改善了2.3分。该分析结果为描述性分析，未进行统计学显著性检验。
最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。
参考来源：
Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in US as first BTK inhibitor for immune thrombocytopenia. Retrieved August 29, 2025.
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