欧盟委员会于近日批准由赛诺菲开发的新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Wayrilz(rilzabrutinib，瑞扎布鲁替尼)，用于治疗对其他疗法无效的成人免疫性血小板减少症(ITP)。此前，欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已给予了积极意见。
目前，该疗法已在美国、欧盟和阿联酋获批用于治疗ITP。在中国和日本，Wayrilz用于治疗ITP的监管审批正在进行中。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种复杂的免疫失调疾病，会导致血小板计数过低（<100,000/μL），从而引发多种出血症状并增加血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血（包括可能危及生命的颅内出血）外，ITP患者的生活质量也会下降，例如出现身体疲劳和认知障碍。
Wayrilz是首个用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂，它通过多重免疫调节作用，帮助解决疾病的根本原因。BTK在B细胞、巨噬细胞和其他固有免疫细胞中表达，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥着关键作用。目前，Wayrilz正在针对多种罕见病进行研究，包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、IgG4相关疾病和镰状细胞病；这些适应症目前仍在研究中，尚未获得监管机构的批准。
此次欧盟的批准是基于关键性3期LUNA 3研究（临床研究标识符：NCT04562766）。该研究评估了Wayrilz与安慰剂相比，在持续性或慢性ITP成人患者(n=202)中的疗效和安全性。在12周时达到血小板计数应答的患者有资格继续完成为期24周的双盲试验（Wayrilz组64%的患者，安慰剂组32%的患者）。
在该研究中，Wayrilz达到了主要和次要终点，证实其对维持血小板计数以及其他ITP症状具有积极影响。
与安慰剂组相比，Wayrilz组患者出现了以下情况：
• 第25周时，Wayrilz组患者中23%出现具有统计学意义的持久性血小板反应，而安慰剂组为0%（p<0.0001）。
• 首次血小板反应出现时间更快（Wayrilz组为36天，而安慰剂组未达到；p<0.0001）。
• 血小板反应持续时间更长（Wayrilz组最小二乘均值为7周，而安慰剂组为0.7周）。
根据免疫性血小板减少症患者评估问卷（一种用于评估免疫性血小板减少症症状和影响的临床工具），接受Wayrilz治疗的患者在整体生活质量方面报告的总体改善为10.6分，而安慰剂组仅改善了2.3分。此分析结果为描述性结果，未达到统计学显著性水平。
最常见的不良反应（发生率≥10%）包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。
参考来源：
Sanofi’s Wayrilz approved in the EU as the first BTK inhibitor to treat immune thrombocytopenia. Retrieved December 24, 2025.
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