根据美国美国食品药品监督管理局(FDA)官网显示，2025年10月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗特发性肺纤维化、肺动脉高压、NPM1突变型AML等疾病。
一、心血管疾病
商品名：Lasix ONYU
适应症：心力衰竭水肿
研发公司：SQ Innovation
10月8日，美国FDA已批准Lasix ONYU(呋塞米注射液)用于治疗成人慢性心力衰竭患者的水肿。
Lasix ONYU是一种药物-器械组合疗法，可皮下输注袢利尿剂呋塞米。每次单剂量Lasix ONYU均通过贴于腹部的电动输注器给药。该输注器由可重复使用的单元和一次性单元组成。可重复使用的单元包含电池、电机和电子元件，一次性单元则装有预填充的单剂量药筒（80毫克/2.67毫升）。
预设程序的装置在第一小时内输注30毫克呋塞米，随后在接下来的4小时内每小时输注12.5毫克。可重复使用的单元最多可用于48次治疗，而一次性单元则必须在使用后丢弃。
Lasix ONYU可用于根据水肿需要每天进行一到两次治疗。该装置不适合长期使用，应尽快用口服利尿剂替代。
商品名：Rybelsus
适应症：降低高危2型糖尿病患者的MACE风险
研发公司：诺和诺德
10月17日，美国FDA已批准其口服GLP-1药物Rybelsus(semaglutide，索马鲁肽/司美格鲁肽)用于降低发生重大不良心血管事件(MACE)（心血管[CV]死亡、非致命性心肌梗死[MI]或非致命性中风）风险的2型糖尿病(T2DM)成人患者。此次批准使Rybelsus成为唯一获批用于降低2型糖尿病高危成人患者发生MACE风险的口服GLP-1药物。
Rybelsus最初于2019年被批准作为饮食和运动的辅助手段，以改善2型糖尿病成年人的血糖控制。该药是美国首个无需注射的胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体蛋白质药物，其作用机制与GLP-1类似，可通过促进胰岛细胞分泌胰岛素、抑制食欲及延缓消化过程来调控血糖水平。
适应症：肺动脉高压
研发公司：默克
10月27日，美国FDA已扩大Winrevair（sotatercept-csrk，索特西普）的适应症范围，将治疗成人肺动脉高压(PAH，世界卫生组织[WHO]第一组肺动脉高压)纳入其中，旨在改善运动能力和WHO功能分级(FC)，并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。此前，该适应症不包括临床恶化事件。
Winrevair是一种重组激活素受体IIA型-Fc融合蛋白，旨在与激活素A和其他TGF-β超家族配体结合，从而调节血管增殖。这是FDA批准的首个用于肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法。
二、胃肝疾病
商品名：Simponi
适应症：溃疡性结肠炎
研发公司：强生
10月7日，美国FDA已扩大Simponi（golimumab，戈利木单抗）的批准范围，将体重至少15公斤的中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)儿科患者纳入其中。Simponi是唯一获批为该类患者群体提供每月维持剂量的治疗药物。
这是Simponi首次获得儿科批准，此前该药物已被批准用于四种适应症，包括中度至重度类风湿性关节炎(RA)、活动性银屑病关节炎(PsA)、活动性强直性脊柱炎(AS)和中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的成人患者。
三、免疫系统疾病
商品名：Gazyva
适应症：活动性狼疮性肾炎
研发公司：基因泰克
10月20日，美国FDA已批准抗CD20单克隆抗体Gazyva(obinutuzumab，奥妥珠单抗)用于治疗正在接受标准疗法的活动性狼疮性肾炎成年患者。
Gazyva还适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和滤泡性淋巴瘤。
四、妇产科
商品名：Lynkuet
适应症：更年期血管舒缩症状
研发公司：拜耳
10月24日，美国FDA已批准Lynkuet(elinzanetant)用于治疗因更年期引起的中度至重度血管舒缩症状(VMS，俗称潮热和盗汗)。目前，elinzanetant已在澳大利亚、加拿大、英国和瑞士以Lynkuet品牌名获批。该药物正在等待欧盟的批准，并在全球其他市场接受审核。
Elinzanetant是一种每天口服一次的非激素、首创选择性神经激肽-1(NK1)和神经激肽-3(NK3)受体双重拮抗剂。它通过调节下丘脑中的Kisspeptin/神经激肽B/强啡肽(KNDy)神经元活动来发挥作用，从而恢复更年期雌激素水平下降所破坏的体温调节平衡。这种药物的作用机制有别于传统的激素替代疗法。
五、肿瘤疾病
适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤
研发公司：葛兰素史克
10月23日，美国FDA已批准Blenrep(belantamab mafodotin，注射用玛贝兰妥单抗)与硼替佐米和地塞米松(BVd)联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前至少接受过两种疗法，包括蛋白酶体抑制剂(PI)和免疫调节剂(IMID)。
Blenrep是多发性骨髓瘤中唯一一款针对B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体-药物偶联物，为复发和复发后的患者提供差异化的作用机制。Blenrep联合用药也可在任何肿瘤治疗环境中使用，无需住院治疗或复杂的给药前方案。
Blenrep组合疗法已在欧盟、英国、日本、加拿大、瑞士和巴西获批用于治疗多发性骨髓瘤。目前，该药物的申请正在全球其他市场接受审查，其中包括中国。中国市场的申请基于DREAMM-7试验的结果，并已获得突破性疗法认定和优先审评资格。
商品名：Libtayo
适应症：高复发风险鳞状细胞癌的辅助治疗
研发公司：再生元
10月8日，美国FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo(cemiplimab-rwlc)作为手术和放疗后复发风险较高的成人皮肤鳞状细胞癌患者的辅助治疗。此次批准为常规治疗后高危患者提供了新的治疗选择。
Libtayo是一种靶向T细胞免疫检查点受体PD-1的全人源单克隆抗体，通过与PD-1结合，能够阻止癌细胞利用PD-1通路抑制T细胞活化。该药是首个用于手术和放疗后复发风险高的皮肤鳞状细胞癌辅助治疗的免疫疗法。
目前，Libtayo已获得30多个国家/地区的监管机构批准，用于一种或多种适应症，包括用于治疗某些患有晚期基底细胞癌、晚期或高复发风险的基底细胞癌、晚期非小细胞肺癌和晚期宫颈癌的成年患者。
商品名：Revuforj
适应症：NPM1突变型AML
研发公司：Syndax
10月24日，美国FDA扩大了口服menin抑制剂Revuforj(revumenib，瑞维美尼)的批准范围，将治疗具有易感核仁磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成人和1岁及以上儿童患者纳入其中，这些患者没有令人满意的替代治疗选择。去年11月15日，Revuforj获得美国FDA的批准，用于治疗一岁及以上的成人和儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性(R/R)急性白血病。
新闻稿指出，Revuforj成为FDA批准的首个也是唯一一个同时用于治疗NPM1突变的R/R AML和KMT2A易位的R/R急性白血病的menin抑制剂。
Revuforj作为首款获批的口服小分子menin抑制剂，其治疗原理是通过靶向menin-KMT2A相互作用，抑制KMT2A的活性。在非临床研究中，revumenib对menin-KMT2A相互作用的抑制导致了含有KMT2A融合蛋白的白血病细胞的抗增殖和抗肿瘤活性。
批准基于2期AUGMENT-101临床试验的结果，该试验纳入了一组NPM1突变型R/R AML患者。研究参与者每日两次口服revumenib，连续28天为一个疗程，直至疾病进展、出现不可接受的毒性反应或4个疗程后患者对药物无应答。疗效评估基于完全缓解(CR)加CR伴部分血液学恢复(CRh)的比例、CR+CRh持续时间以及从输血依赖转为输血独立的比例。中位随访时间为3.8个月。
在65名可评估的参与者中，完全CR + CRh的比例为23.1%(95% CI, 13.5-35.2)。CR+CRh的中位持续时间为4.5个月(95% CI, 1.2-8.1)。在15名达到CR或CRh的患者中，中位缓解时间为2.8个月。
在46名基线时依赖输血的患者中，17%(n=8)在基线后56天内不再依赖红细胞和血小板输血。此外，在19例基线时无需输血的患者中，68%(n=13)在基线后56天内仍保持无需输血。
适应症：广泛期小细胞肺癌
研发公司：爵士
该批准标志着首个用于ES-SCLC一线维持治疗的联合疗法。
除了这项新适应症外，烷化剂药物Zepzelca也已获得加速审批，用于治疗接受铂类化疗期间或之后病情进展的转移性小细胞肺癌成年患者。
六、眼科疾病
商品名：Epioxa
适应症：圆锥角膜
研发公司：Glaukos
10月20日，美国FDA已批准Epioxa（riboflavin5’-phosphate，核黄素磷酸盐滴眼液）的新药申请，用于上皮角膜胶原交联治疗成人及13岁及以上儿童患者的圆锥角膜，并配合O₂n系统和Boost护目镜使用。Epioxa能够在无需手术切口的情况下实现角膜交联治疗，提供了一种侵入性较小的替代方案来增强角膜并减缓疾病进展。
Epioxa是首个经FDA批准的无切口局部药物治疗圆锥角膜的药物，利用核黄素5'-磷酸钠（维生素B2）、光增强剂和单线态氧发生器来促进交联。核黄素5'-磷酸钠（维生素B2）是两种辅酶‘黄素腺嘌呤二核苷酸’和‘黄素单核苷酸’的前体，它们催化参与多种代谢途径的氧化/还原反应。在用于角膜胶原交联的条件下，核黄素5'-磷酸钠作为光增强剂发挥作用，并产生单线态氧，从而促进交联。
该药包含两种剂型：Epioxa HD 0.239%和Epioxa 0.177%，在交联过程中依次给药，然后在富氧环境中进行紫外线活化。这种新型局部治疗无需去除角膜上皮（传统角膜交联手术通常需要去除角膜上皮），从而最大限度地减少疼痛和恢复时间。
七、精神疾病
商品名：Uzedy
适应症：双相情感障碍I型的维持治疗
研发公司：Teva
10月14日，美国FDA已批准Uzedy(利培酮缓释注射混悬液)作为单药疗法或与锂盐或丙戊酸盐联合使用，用于成人双相情感障碍I型的维持治疗。
Uzedy采用专利技术控制非典型抗精神病药物利培酮的稳定释放。首次皮下注射后，6至24小时内即可达到治疗所需的血药浓度。该产品此前仅获批用于治疗成人精神分裂症。
八、呼吸系统疾病
商品名：Jascayd
适应症：特发性肺纤维化
研发公司：勃林格殷格翰
10月7日，美国FDA已批准Jascayd(nerandomilast)用于治疗成人特发性肺纤维化(IPF)。新闻稿指出，这是10多年来美国首次批准用于IPF的新疗法。Nerandomilast是一种口服磷酸二酯酶4(PDE4)抑制剂，具有抗纤维化和抗炎症的双重作用。通过抑制PDE4，该药物可降低特发性肺纤维化(IPF)中过度表达的促纤维化生长因子和炎症细胞因子的表达。
此外，还在寻求监管机构批准Jascayd用于治疗进行性肺纤维化，并正在进行系统性硬化症的II期临床试验。同时，该公司还已向欧盟、中国和日本的监管机构提交了用于治疗特发性肺纤维化的审批。
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