Arrowhead制药公司于11月18日宣布，美国FDA已批准Redemplo(plozasiran)作为饮食控制的辅助治疗，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)水平。该产品将于今年年底前在美国上市。
目前，FCS治疗药物plozasiran也已提交给其他全球监管机构进行审查和上市许可申请。Redemplo此前已被FDA授予用于治疗FCS患者的突破性治疗指定、快速通道指定和孤儿药指定，并被欧洲药品管理局授予用于治疗FCS患者的孤儿药指定。
家族性乳糜微粒血症(FCS)是一种严重的罕见疾病，会导致极高的甘油三酯(TG)水平，通常超过880mg/dL。如此严重的甘油三酯升高可导致多种严重的体征和症状，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。目前，针对FCS的有效治疗方案十分有限。
Plozasiran是一种一流的RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(apoC-III)的产生，载脂蛋白C-III是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的一种成分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。ApoC-III通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解和肝脏中肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的甘油三酯水平。plozasiran治疗的目标是降低apoC-III的水平，从而降低甘油三酯并将脂质恢复到更正常的水平。该药物通过每三个月一次的皮下注射在家中自行给药。
新闻稿中表示，Redemplo是首个也是目前唯一一个获得FDA批准用于治疗FCS的siRNA药物。
值得注意的是，首个获准用于治疗FCS的药物是由Ionis制药公司开发的Tryngolza(olezarsen)，该药于2024年12月19日获得FDA批准。Tryngolza属于反义寡核苷酸类基因药物，与Arrowhead制药公司的药物Redemplo作用于同一种肝脏蛋白（即apoC-III），但Tryngolza的作用机制不同。
Tryngolza和Redemplo均由患者通过自动注射器自行给药，但Arrowhead制药公司的药物每三个月注射一次，比Ionis制药公司的药物每月注射一次更方便于患者。Arrowhead制药公司还声称其安全性更高，因为其药品标签上没有列出任何警告或禁忌症。相比之下，Tryngolza的药品标签警告存在超敏反应风险，而超敏反应正是该药临床试验中患者停止治疗的最常见原因。
FDA批准Redemplo得到了3期PALISADE研究(NCT05089084)的临床数据的支持，这是一项安慰剂对照研究，旨在评估Redemplo在经基因确诊或临床诊断的FCS成人患者中的疗效和安全性。研究共有75名受试者，分布于18个国家的39个研究中心，被随机分配接受25mg Redemplo、50mg Redemplo或匹配的安慰剂，每三个月给药一次。完成随机分组期的受试者有资格继续参加分为两个阶段的扩展期研究，所有受试者均接受Redemplo治疗。
研究的主要终点是第10个月时空腹甘油三酯(TG)水平与安慰剂相比相对于基线的百分比变化。
基线时，平均空腹TG水平为2311mg/dL，中位数为2030mg/dL（范围：747至5596mg/dL）。此外，Redemplo 25mg组中46%的患者经基因检测确诊为家族性乳糜微粒血症(FCS)，而安慰剂组为56%；入组时，Redemplo 25mg组中54%的患者有既往5年内确诊的急性胰腺炎病史，而安慰剂组为68%。
分析显示，PALISADE研究达到了其主要终点和所有关键次要终点，包括显示甘油三酯及APOC3水平显著下降。在PALISADE研究中，25mg Redemplo实现了显著且持久的甘油三酯降低，中位数相较基线变化为-80%，而安慰剂数据合并组为-17%。在为期12个月的治疗期间，Redemplo持续降低TG水平。此外，接受Redemplo治疗的患者急性胰腺炎的发生率低于接受安慰剂治疗的患者（8% vs 20%）。
接受Redemplo治疗患者中最常见的不良反应（发生率≥10%，且比安慰剂组高5%以上）包括高血糖、头痛、恶心和注射部位反应。
Plozasiran目前正在针对重度高甘油三酯血症患者进行SHASTA-3、SHASTA-4和SHASTA-5三期研究，以及针对混合型高脂血症患者进行MUIR三期研究。
参考来源：
Arrowhead Pharmaceuticals Announces FDA Approval of REDEMPLO® (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS). Retrieved November 18, 2025.
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