2025年11月18日，Arrowhead制药宣布，Redemplo(plozasiran，普乐司兰钠)已被美国FDA批准上市，作为饮食疗法的辅助手段用于降低家族性乳糜微粒血症(FCS)成人患者的甘油三酯水平。这是首个FDA批准用于治疗家族性乳糜微粒血症的siRNA药物，可以通过每三个月进行一次简单的皮下注射的方式在家中自我给药。
Plozasiran是一种结合了N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)的小干扰RNA(siRNA)，通过RNA干扰机制降解载脂蛋白C-III(apoC-III)的mRNA，从而降低肝脏和血清中 apoC-III蛋白的水平，进而增加血清甘油三酯的清除率。
【生产企业】Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
【规格】单次给药预充式注射器，0.5mL溶液含25mg plozasiran（以27mg plozasiran钠形式存在）。
【商标】Redemplo
【通用名】plozasiran，普乐司兰钠
【性状】Redemplo是一种无菌、无防腐剂、澄清、无色至黄色的皮下注射用溶液，装于预充式注射器中。每支注射器含0.5mL溶液，含25mg plozasiran（以27mg plozasiran钠形式存在）、调节渗透压的氯化钠和注射用水。
【贮藏】原包装冷藏储存于2°C至8°C(36°F-46°F)环境中，直至使用；也可在原包装中于室温20°C至25°C(68°F-77°F)下保存最长30天，若室温保存超过30天未使用则应丢弃。
【Redemplo适应症】
Redemplo适用于作为饮食的辅助治疗，降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯水平。
【Redemplo剂量与用法】
（一）推荐剂量
推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。
（二）重要给药说明
1. 用药前，需对患者或护理人员进行Redemplo正确制备和给药的培训。
2. 使用Redemplo期间，应坚持低脂饮食（每日脂肪摄入量≤20克）。
3. 给药前需目视检查Redemplo预充式注射器，溶液应为澄清、无色至黄色，若观察到浑浊、颗粒物或变色则不可使用。
4. 皮下注射部位可选择大腿前侧或腹部；若由医护人员或护理人员给药，也可选择上臂外侧。
5. 不得在皮肤受损部位（疼痛、瘀伤、发红、硬化或有伤口）注射，也不得注射至有疤痕或妊娠纹的区域。
6. 若漏服一剂，应尽快补服，后续给药时间从最近一次给药日期起每3个月一次。
【Redemplo剂型与浓度】
剂型为注射剂；单次给药预充式注射器中含0.5mL溶液，含25mg plozasiran，溶液为澄清、无色至黄色。
【Redemplo禁忌症】
无。
【Redemplo警告和注意事项】
无专门列示的警告和注意事项，使用时需密切关注不良反应及特殊人群用药要求。
【Redemplo不良反应】
（一）临床试验经验
由于临床试验是在各种不同条件下进行的，因此Redemplo临床试验中观察到的不良反应发生率不能直接与其他药物临床试验中的发生率进行比较，也可能无法反映实际使用中的发生率。
Redemplo的安全性在75名FCS患者参与的1期临床试验（NCT05089084）中进行了评估。该试验中，患者接受至少一剂25mg plozasiran(n=26)、50mg plozasiran(n=24，50mg并非FCS的获批剂量方案)或安慰剂(n=25)。各治疗组患者的平均年龄为46岁，49%为男性；73%为白人，21%为亚裔，5%为其他种族；3%为西班牙裔或拉丁裔。50名患者接受Redemplo治疗的中位时间为11.6个月，其中26名患者接受25mg每3个月一次治疗的中位时间为11.8个月。
Redemplo治疗组中有3名(6.0%)患者因不良反应停药，而安慰剂组无患者停药。停药原因包括高血糖和荨麻疹。
在Redemplo治疗组中发生率≥10%且比安慰剂组高5%以上的不良反应如下表所示：
（二）实验室检查结果
1. 血糖升高：25mg Redemplo治疗组中，观察到糖化血红蛋白(HbA1c)较基线平均升高高达0.36%，空腹血糖较基线平均升高高达9mg/dL。基线时无糖尿病病史的患者中，25mg Redemplo治疗组的高血糖发生率(40%)高于安慰剂组(20%)（高血糖定义为符合糖尿病或高血糖的不良事件、新使用降糖药或相关实验室检查结果）。
2. 肝酶升高：FCS患者接受Redemplo治疗后，观察到肝酶较基线升高，但仍在正常范围内，升高发生在治疗前3个月内并趋于稳定。
3. 低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高：与安慰剂组相比，Redemplo治疗的FCS患者中观察到LDL-C和总载脂蛋白B(apoB)升高，但25mg Redemplo治疗组在12个月时的平均LDL-C值仍低于50mg/dL。
（三）不良反应报告
如发生疑似不良反应，请联系Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
【Redemplo药物相互作用】
体外药物相互作用评估
1. CYP450酶：在临床相关浓度下，plozasiran不是CYP450酶的底物、抑制剂或诱导剂。
2. 转运体系统：plozasiran不是P-糖蛋白（P-gp）、乳腺癌耐药蛋白（BCRP）、有机阴离子转运体1（OAT1）、有机阴离子转运体3（OAT3）、有机阳离子转运体1（OCT1）、有机阳离子转运体2（OCT2）、有机阴离子转运多肽1B1（OATP1B1）、有机阴离子转运多肽1B3（OATP1B3）、多药及毒素外排蛋白1（MATE1）或多药及毒素外排蛋白2-K（MATE2-K）的底物或抑制剂。
【Redemplo特殊人群用药】
（一）妊娠期用药
1. 风险总结：目前关于妊娠期女性使用Redemplo的可用数据不足，无法评估药物相关的重大出生缺陷、流产或对母体及胎儿的不良结局风险。由于脂质代谢缺陷和甘油三酯水平升高，FCS患者在妊娠期有胰腺炎的风险。
在动物生殖研究中，妊娠大鼠和家兔在器官形成期皮下注射plozasiran，剂量分别高达最大推荐人用剂量(MRHD)的23倍和140倍时，未观察到与药物相关的不良发育影响。目标人群的重大出生缺陷和流产的背景风险未知。在美国普通人群中，临床确认妊娠的重大出生缺陷背景风险估计为2%至4%，流产背景风险估计为15%至20%。
2. 临床考虑：对于有脂质代谢潜在缺陷(如FCS)的患者，可能发生严重的妊娠期高甘油三酯血症，增加妊娠期急性胰腺炎的风险。
（二）哺乳期用药
风险总结：目前尚无关于plozasiran是否存在于人乳或动物乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的信息。基于寡核苷酸类药物通常口服生物利用度较低，因此即使plozasiran存在于母乳中，也不太可能导致母乳喂养婴儿体内出现具有临床意义的药物浓度。使用Redemplo时，应考虑母乳喂养对婴儿的发育和健康益处，以及母亲对Redemplo的临床需求，还有Redemplo或母亲基础疾病可能对母乳喂养婴儿造成的潜在不良影响。
（三）儿科用药
Redemplo在FCS儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。
（四）老年用药
在1期临床试验随机分组的75名FCS患者中，9名(12%)年龄≥65岁，其中2名(3%)年龄≥75岁。未观察到65岁及以上患者与年轻成年患者在Redemplo的安全性或有效性方面存在总体差异。
（五）肾功能不全
轻度至中度肾功能不全患者（估算肾小球滤过率eGFR≥30至<90mL/min）的推荐剂量与肾功能正常患者相同。重度肾功能不全或终末期肾病对Redemplo的影响尚不明确。
（六）肝功能不全
轻度肝功能不全患者（总胆红素≤1倍正常上限(ULN)且天冬氨酸转氨酶(AST)>1倍 ULN，或总胆红素>1.0至1.5倍ULN且AST任意水平）的推荐剂量与肝功能正常患者相同。中度至重度肝功能不全对Redemplo的影响尚不明确。
【Redemplo一般描述】
Redemplo含plozasiran（以plozasiran钠形式存在），是一种通过RNA干扰降解载脂蛋白C-III（apoC-III）mRNA的小干扰RNA（siRNA）。
plozasiran钠的分子式为C₄₉₃H₆₁₁F₁₁N₁₆₄Na₄₃O₃₁₁P₄₃S₇，分子量为16563.98Da，在水中易溶。
Redemplo是一种无菌、无防腐剂、澄清、无色至黄色的皮下注射用溶液，装于预充式注射器中。每支注射器含0.5mL溶液，含25mg plozasiran（以27mg plozasiran钠形式存在）、调节渗透压的氯化钠和注射用水。
【Redemplo如何供应/储存/处理】
（一）供应
Redemplo注射剂为澄清、无色至黄色溶液，装于单次给药预充式注射器中。每支预充式注射器含0.5mL溶液，含25mg plozasiran。
Redemplo的包装为每盒1支25mg单次给药预充式注射器（药品代码NDC：84141-025-01）。
（二）储存
原包装冷藏储存于2°C至8°C环境中，直至使用；也可在原包装中于室温20°C至25°C下保存最长30天，若室温保存30天内未使用则需丢弃。
（三）处理
按照标准生物安全操作规程处理Redemplo及相关废弃物。
【Redemplo患者咨询信息】
1. 建议患者阅读FDA批准的患者说明书。
2. 饮食依从性：告知FCS患者，使用调脂药物的同时仍需坚持低脂饮食（每日脂肪摄入量≤20克）。
3. 漏服剂量：指导患者按处方服用Redemplo，若漏服一剂，应在记起时尽快补服，后续给药时间从最近一次给药日期起每3个月一次。
信息来源：https://redemplo.com/
注：以上说明书为高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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