英国药品和健康产品管理局(MHRA)于2026年4月10日宣布已批准Ionis制药公司开发的反义寡核苷酸疗法Tryngolza(olezarsen)用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。该药物已于2024年12月19日获得美国FDA批准。目前针对严重高甘油三酯血症(sHTG)的适应症正处于审评末期 。
家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，由脂蛋白脂肪酶(LPL)活性缺乏或功能障碍导致乳糜微粒代谢异常，引发严重高甘油三酯血症。典型症状包括反复发作的胰腺炎、腹痛、皮肤黄色瘤等，需通过饮食控制、药物治疗及基因检测进行管理。
Olezarsen是一款first-in-class反义寡核苷酸(ASO)药物，靶向载脂蛋白C-III(apoC-III)的mRNA。通过与编码apoC-III蛋白的mRNA结合并降解之，抑制肝脏产生apoC-III蛋白，从而增加脂蛋白脂肪酶(LPL)活性，促进血液中甘油三酯(TG)和极低密度脂蛋白(VLDL)的清除 。这种药物采用自动注射器进行皮下注射，推荐剂量为每月一次80mg，注射部位通常为腹部或大腿前部 。
该批准基于一项名为Balance的全球多中心随机对照三期临床试验（NCT04568434）。该研究评估了olezarsen在FCS患者中的安全性和有效性，并测试了不同剂量的olezarsen（80mg和50mg）与安慰剂的疗效差异。研究对象为66名FCS成人患者，入组标准是空腹甘油三酯水平至少为880mg/dL，且平均基线甘油三酯水平为2600mg/dL。
Balance研究的结果显示，olezarsen能够显著降低患者的甘油三酯水平。在6个月的治疗期内，80mg剂量的olezarsen与安慰剂相比，甘油三酯水平减少了42.5%（P=0.0084），而50mg剂量的olezarsen未能达到统计学显著性。值得注意的是，12个月的治疗后，olezarsen组的甘油三酯水平进一步降低，总体降幅达到57%，显示出较为持久的疗效。
此外，研究还关注了急性胰腺炎(AP)的发生率。结果表明，在接受olezarsen治疗的患者中，急性胰腺炎的发生显著减少，80mg剂量的olezarsen组仅有5%的患者发生急性胰腺炎，而安慰剂组有30%的患者发生了急性胰腺炎。这一结果表明，olezarsen不仅能够有效降低甘油三酯水平，还能够减少FCS患者面临的急性胰腺炎风险。
在临床试验中，olezarsen显示出较好的安全性。最常见的不良反应包括注射部位反应、血小板计数减少和关节痛，这些副作用大多是轻度至中度的。在olezarsen治疗组中，注射部位反应发生率为19%，血小板计数减少为12%，关节痛为9%，均高于安慰剂组（分别为9%、4%和0%）。虽然这些不良反应是可预测的，但它们并没有对患者的治疗产生严重影响。
然而，值得注意的是，部分患者在使用olezarsen时出现了过敏反应，包括胸闷气短、皮肤发红、寒战、肌肉疼痛等症状。因此，医生需要向患者提供相关指导，告知其可能出现的过敏反应，并要求患者在出现过敏症状时及时就医。
参考来源：
MHRA approves olezarsen (Tryngolza) for the treatment of familial chylomicronemia syndrome, 10 April 2026.
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