Hemab Therapeutics于3月5日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予sutacimig突破性疗法认定，用于预防血小板无力症(GT)患者的出血事件。
血小板无力症(GT)是一种罕见的遗传性出血疾病，以终身出血为特征，范围从鼻出血到危及生命的出血。尽管有这样的负担，GT还没有被批准的初级预防疗法。Sutacimig是一种研究中的双特异性抗体，旨在结合内源性因子VIIa并将其定位于活化的血小板，从而促进凝血酶和纤维蛋白的形成以停止出血事件。
该名称得到了1/2期试验的2期多剂量递增部分数据的支持(HMB-001-cl 101；ClinicalTrials.gov识别号:NCT06211634)，该研究评估了sutacimig在成人血小板无力症(GT)中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)、药效学(PD)和疗效。
在至少6周的磨合期后，研究参与者(N=34)被分配接受不同剂量的sutacimig(每2周0.3mg/kg[Q2W]、0.6mg/kg Q2W、0.9mg/kg Q2W或0.3mg/kg Q1W)，持续12周。治疗期结束后，患者可以选择在长期延长期内继续治疗20个月。
该研究主要评估安全性和耐受性，其他终点评估基于年度治疗出血率(ATBR)降低的疗效。
研究结果显示，在总体疗效人群(n=31)中，sutacimig的平均ATBR降低了约50%。在每周给药队列中，接受sutacimig治疗的患者ATBR降低了约87%(95% CI，80-92)。值得注意的是，平均ATBR降低与出血事件类型(如牙龈/口腔、鼻子、胃肠道)以及事件原因(如自发性、创伤性)一致。
研究结果还显示，在首次给药前的12个月内需要高强度治疗(例如，重组VIIa因子、血小板输注、血浆、冷沉淀或医疗程序)的参与者中，在最初的12周治疗期间，sutacimig导致高强度ATBR平均降低100%。
在治疗期结束时，82%的参与者(n=28)选择继续进行正在进行的长期扩展研究。此外，临床数据表明，与Q2W给药间隔相比，Q1W给药方案表现出更强的临床活性。
sutacimig耐受性良好，不良事件主要为轻度至中度，在GT患者中为非特异性或一致性。五名参与者开发了影响PK/PD的抗药物抗体，尽管这些抗体与任何安全性事件无关。在1名患者中，滴度随着继续给药而下降。
据Hemab称，继1/2期研究的阳性结果后，计划于2026年进行3期注册研究。
参考来源：
Hemab Therapeutics receives FDA Breakthrough Therapy designation for sutacimig in Glanzmann thrombasthenia. News release. Hemab. March 5, 2026.
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