处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
Orca-T治疗血液系统恶性肿瘤
PDUFA日期：2026年4月6日
Orca-T是一种由Orca Bio公司开发的研究性异基因T细胞免疫疗法，此前FDA已授予Orca-T生物制品许可申请(BLA)优先审评资格，用于治疗包括急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征在内的血液系统恶性肿瘤。
该公司称，Orca-T由高度纯化的调节性T细胞、造血干细胞和常规T细胞组成，这些细胞来源于亲缘或非亲缘匹配供者的外周血。该产品在清髓性预处理方案后给药。
BLA的数据来自一项随机、开放标签的3期PRECISION-T试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05316701）。该试验比较了Orca-T与传统异基因造血干细胞移植(alloHSCT)在晚期血液系统恶性肿瘤患者中的疗效。
研究结果显示，该研究达到了主要终点，证实Orca-T组患者1年无中重度慢性移植物抗宿主病(cGVHD)生存率显著高于alloHSCT组（78% vs 38%；风险比[HR]为0.26；P < 0.00001）。Orca-T组1年总生存率为94%，alloHSCT组为83%（HR为0.49；P=0.11823）。 Orca-T组中重度慢性移植物抗宿主病(cGvHD)的累积发生率低于异基因造血干细胞移植(alloHSCT)组（13% vs 44%；HR，0.19；P <.00002）。
近期一项关于生产和分销的分析结果显示，所有订购的Orca-T产品均在70小时内送达美国各地的移植中心，且所有三个组分的产品质量均保持一致。
Orforglipron治疗肥胖症或超重患者
PDUFA日期：2026年4月10日
由医药巨头礼来所研发的口服胰高血糖素样肽-1 (GLP-1)受体激动剂orforglipron目前正在美国FDA接受审查，用于治疗患有至少1种体重相关共病的肥胖或超重成人。
该申请基于3期ATTAIN临床试验项目的数据。ATTAIN-1试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05869903）评估了orforglipron在非糖尿病肥胖和超重患者中的疗效，而ATTAIN-2试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05872620）评估了该药物在2型糖尿病肥胖和超重患者中的疗效。
在这两项研究中，与安慰剂相比，观察到orforglipron的体重有统计学意义的显著降低。orforglipron还证明了关键心血管危险因素的临床上有意义的改善。
Orforglipron的安全性与其他GLP-1药物一致。最常见的不良反应是恶心、呕吐、腹泻、便秘和消化不良。
来自3期ATTAIN-MAINTAIN试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT06584916)的结果也显示，在使用可注射的semaglutide或tirzepatide达到平台期的患者中，orforglipron在维持体重减轻方面优于安慰剂。
Sparsentan治疗局灶节段性肾小球硬化症
PDUFA日期：2026年4月13日
Sparsentan是由Travere Therapeutics, Inc. 开发的一款口服内皮素和血管紧张素II受体拮抗剂，其用于治疗局灶节段性肾小球硬化症的补充新药申请正在美国FDA接受审查。如果获得批准，sparsentan将成为首个获批用于治疗局灶节段性肾小球硬化症的疗法，这是一种由蛋白尿引起的罕见而严重的肾脏疾病，可导致进行性肾功能丧失和肾衰竭。
目前，该药以商品名Filspari®获批用于减缓具有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的肾功能衰退。
此次针对局灶节段性肾小球硬化症的申请材料包括来自3期DUPLEX研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03493685）和2期DUET研究（ClinicalTrials.gov注册号：NCT01613118）的数据。
这些试验结果表明，与血管紧张素II受体阻滞剂厄贝沙坦相比，使用Sparsentan治疗可显著降低蛋白尿。DUPLEX研究的数据也显示，与厄贝沙坦治疗的患者相比，更多接受Sparsentan治疗的患者达到蛋白尿水平低于0.7 g/g，这是一个具有临床意义的目标，与局灶节段性肾小球硬化症患者的长期肾脏保护相关。
Doravirine/Islatravir治疗HIV-1
PDUFA日期：2026年4月28日
默沙东于2025年7月10日宣布，美国FDA已受理Doravirine/Islatravir(DOR/ISL)的新药申请，用于治疗经抗逆转录病毒疗法达到病毒学抑制的HIV-1感染成人患者。目前，该双药疗法正在美国接受审查。如果获得批准，这将为HIV治疗提供首个简化双药方案。
Doravirine/Islatravir(DOR/ISL)是一种在研的、每日一次口服的双药疗法，Doravirine是一种非核苷类逆转录酶抑制剂，通过阻断HIV-1病毒复制链的合成；Islatravir是核苷类逆转录酶易位抑制剂，可阻止病毒DNA链的合成并终止链终止。两者联合通过不同机制抑制病毒复制，形成互补治疗作用。
该申请包含两项3期临床试验的数据：MK-8591A-051（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05631093）和MK-8591A-052（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05630755）。这些研究分别评估了与继续接受基线抗逆转录病毒疗法(ART)或继续接受比克替拉韦/恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺(BIC/FTC/TAF) 治疗相比，改用DOR/ISL方案的安全性和有效性。
研究结果显示，两项试验均达到了主要疗效成功标准（HIV-1 RNA ≥50拷贝/毫升的患者比例），表明在48周时，DOR/ISL方案与基线ART方案和BIC/FTC/TAF方案相比均不劣于基线ART方案。DOR/ISL方案的安全性与对照方案一致。
AXS-05治疗阿尔茨海默病躁动
PDUFA日期：2026年4月30日
Travere Therapeutics, Inc. 于2025年12月31日宣布，美国FDA已受理其用于治疗阿尔茨海默病躁动症状的AXS-05（氢溴酸右美沙芬和盐酸安非他酮）补充新药申请，并授予该申请优先审评资格。
AXS-05由右美沙芬和安非他酮组成。右美沙芬是一种非竞争性N-甲基-D-天冬氨酸受体拮抗剂和σ-1受体激动剂，而安非他酮则是一种氨基酮类CYP450 2D6抑制剂。AXS-05的安非他酮成分可提高右美沙芬的生物利用度，并且是一种去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂。该复方制剂此前已在美国获批用于治疗成人重度抑郁症，商品名为Auveality®。
该申请纳入了4项随机、双盲、3期临床试验的数据，用于评估阿尔茨海默病患者的躁动症状；分别是：ADVANCE-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT03226522）、ADVANCE-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05557409）、ACCORD-1（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04797715）和ACCORD-2（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04947553）。此外，一项开放标签扩展试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT06736509）也评估了该药物的长期安全性。
这些研究结果表明，与安慰剂相比，AXS-05可改善躁动相关行为和破坏性行为，并延缓阿尔茨海默病躁动症状的复发。 ADVANCE-2试验的主要终点（Cohen-Mansfield躁动量表总分从基线到第5周的变化）未达到统计学意义，尽管AXS-05组的数值结果优于安慰剂组。12个月的安全性数据显示，该治疗耐受性良好。
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