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高危非肌层浸润性膀胱癌首个膀胱内药物释放系统TAR-200在美递交新药申请
强生公司于美国东部时间1月15日宣布,已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交TAR-200的新药申请,用于治疗对卡介苗(BCG)无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌(HR-NMIBC)伴有原位癌(CIS)的患者,无论是...
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礼来Omvoh在美获批用于治疗中度至重度活动性克罗恩病
礼来公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Omvoh(mirikizumab-mrkz,米吉珠单抗),用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病(CD)。继2023年10月批准作为成人中度至重度活动性溃疡性结肠...
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2024年12月:美国FDA新药汇总
根据美国FDA官网显示,2024年12月已对多款first-in-class新药、新适应症的批准做出监管决定,其中包括治疗家族性高乳糜微粒血症综合征、特应性皮炎、囊性纤维化、血友病和阻塞性睡眠呼吸暂停...
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LEQEMBI皮下注射版本在美进入审查,用于治疗早期阿尔茨海默病
卫材株式会社和渤健于1月13日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了LEQEMBI(lecanemab-irmb)100mg/mL皮下自动注射器用于每周维持给药的生物制品许可申请(BLA),治疗轻度认知障碍或轻度痴...
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黏多糖贮积症Ⅱ型新药Tividenofusp alfa获FDA授予突破性疗法认定
Denali Therapeutics生物制药公司于1月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Tividenofusp alfa(DNL310)突破性疗法认定,用于治疗黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS II,又称Hunter综合征)患者。此前,FDA已授予...
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拜耳Kerendia已同时向中美递交补充新药申请,用于LVEF≥40%的心衰患者
拜耳(Bayer)公司于1月11日宣布,已同时向美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)提交了Kerendia(finerenone,非奈利酮)的补充新药申请(sNDA),用于治疗左心室射血分...
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TROP2靶向抗体药物偶联物Dato-DX获FDA优先审查,用于治疗晚期EGFR突变肺癌
阿斯利康和第一三共于昨日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查其抗体药物偶联物datopotamab deruxtecan(简称Dato-DX)的生物制剂许可申请(BLA),用于治疗既往已接受过治疗的局部晚...
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急性移植物抗宿主病新药MaaT013达3期研究主要终点,即将递交上市申请
MaaT制药公司于1月8日公布了一项关键欧洲3期ARES临床研究的顶线结果,旨在评估MaaT013在三线治疗中对伴有胃肠道受累的急性移植物抗宿主病(GI-aGvHD)患者(即对类固醇有耐药性且对 ruxolitinib 有耐...
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老花眼眼药水Brimochol PF在关键3期试验中改善了患者的近视力
眼科治疗药物研发商Tenpoint Therapeutics于当地时间1月9日公布了其第二项关键性3期BRIO-II试验的积极顶线结果。试验评估了其研究性瞳孔调节疗法Brimochol PF滴眼液对老花眼成人患者的疗效。分析显...
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全身型重症肌无力FcRn靶向抗体疗法Nipocalimab获FDA优先审查
强生公司于昨日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准优先审查Nipocalimab(尼卡利单抗)注射液的生物制品许可申请(BLA),用于治疗抗体阳性(如抗乙酰胆碱受体[AChR]、抗肌肉特异性酪氨酸激酶...
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Friedreich共济失调基因疗法SGT-212的新药临床研究申请在美获批
Solid Biosciences于2025年1月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其SGT-212的研究新药(IND)申请,用于治疗Friedreich共济失调(FA)。这是针对Friedreich共济失调的中枢神经系统和心脏表现的唯一一...
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英国有条件批准Givinostat治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症
英国药品和健康产品管理局(MHRA)于2024年12月20日宣布已批准Duvyzat(givinostat,吉维司他)用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。该监管机构已明确批准该药物用于在能够门诊治疗时开始...
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FDA授予Posdinemab快速通道指定,用于治疗早期阿尔茨海默病
强生公司于1月8日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Posdinemab快速通道指定,用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者。FDA的快速通道计划旨在促进严重或可能危及生命且医疗需求未满足的疾...
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Ropeginterferon alfa-2b-njft在原发性血小板增多症试验中有效,计划寻求标签扩展
据台湾药华医药(PharmaEssentia)1月6日的新闻稿宣布其来自SURPASS-ET研究的阳性顶线数据,该研究评估了Ropeginterferon alfa-2b-njft(P1101)注射液对原发性血小板增多症(ET)的疗效与安全性。分析显示,该试...
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GSK'227获得FDA突破性疗法认定,用于治疗复发或难治性骨肉瘤
葛兰素史克(GSK)于当地时间1月7日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予GSK5764227(GSK227, 也称为HS-20093 )突破性疗法认定,用于治疗在至少2种先前疗法中出现疾病进展的复发或难治性(R/R)骨肉...
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Menkes病潜在首款新药CUTX-101获得FDA优先审查
2025年1月6日,Fortress Biotech宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意对用于治疗Menkes病的CUTX-101(Copper Histidinate)的新药申请(NDA)进行优先审查,并被指定处方药使用者费用法案(PDUFA)的目标行动日...
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安进双特异性T细胞结合器免疫疗法tarlatamab在英国获批,用于治疗晚期小细胞肺癌
2024年12月31日,安进公司宣布英国药品和保健品管理局(MHRA)已通过Orbis项目批准Imdylltra(tarlatamab,塔拉妥单抗),用于治疗小细胞肺癌(SCLC)成年患者。 该药物已被特别批准用于其疾病已扩散至整个...
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Evkeeza在欧盟扩大适用年龄至6个月大的纯合子家族性高胆固醇血症儿童患者
Ultragenyx生物制药公司于美东时间1月6日宣布,欧盟委员会(EC)已扩大Evkeeza(evinacumab,依维苏单抗)的批准范围,作为饮食和其他降脂治疗的辅助药物,将适用年龄扩展至6个月至5岁的纯合子家族性...
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FDA预计5款新药将在2025年2月做出批准决定
处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构...
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全球首款HSP90抑制剂Jeselhy已在日本获批上市,用于四线治疗胃肠道间质瘤
2022年6月,由日本大鹏药品(Taiho Pharmaceutical)开发的Jeselhy(pimitespib,匹米替比)获得日本厚生劳动省(MHLW)批准上市,用于治疗化疗后进展的胃肠道间质瘤(GIST)。 胃肠道间质瘤(GIST)是胃肠道最常见的...
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Avutometinib+Defactinib联合疗法获FDA优先审评,用于治疗罕见类型的卵巢癌
美国生物制药公司Verastem Oncology于2024年12月30日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已根据加速审批途径接受了Avutometinib与Defactinib联合用药的新药申请(NDA),用于治疗既往接受过至少一次全身治...
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纳武单抗皮下制剂Opdivo Qvantig获得FDA批准
百时美施贵宝于2024年12月27日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Opdivo Qvantig(nivolumab和透明质酸酶-nvhy),这是Opdivo(nivolumab,纳武单抗)的一种新型皮下(SC)注射制剂,用于所有已批准的Opd...
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日本批准0.025%硫酸阿托品滴眼液RYJUSEA用于减缓近视进展
日本参天制药于2024年12月27日宣布,用于减缓近视进展的RYJUSEA迷你滴眼液0.025%(通用名:硫酸阿托品水合物;研发代码:STN1012700/DE-127)获得了日本上市许可。 这是首个在日本获准的抑制近视进展...
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新型右美沙芬/安非他酮组合疗法可改善阿尔茨海默病躁动
专注于开发和商业化中枢神经系统(CNS)疾病新型疗法的生物制药公司Axsome于2024年12月30日宣布了其研究性药物AXS-05(dextromethorphan-bupropion,中文名:右美沙芬-安非他酮)治疗阿尔茨海默病(AD)躁动...
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3款创新药有望在2025年1月份获得美国FDA批准
根据美国《处方药使用者付费法案》PDUFA的预期目标日期,预计今年1月,美国食品药品监督管理局(FDA)将对3款创新药物的批准做出监管决定。 【药品名】Tabelecleucel(tab-cel) 【适应症】爱泼斯坦...
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全球首批!抗体偶联药物Datroway在日本获批治疗HR+/HER2–乳腺癌
第一三共(Daiichi Sankyo)于12月27日宣布,其与阿斯利康联合开发的抗体偶联药物Datroway(datopotamab deruxtecan)已在日本获批,用于治疗激素受体(HR)阳性、HER2阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)且接受过化疗的...
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FDA扩大批准囊性纤维化药物Trikafta的使用范围
福泰制药公司于12月20日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)扩大使用范围,用于治疗2岁及以上囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有...
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Livdelzi在治疗原发性胆汁性胆管炎方面表现出持续的疗效和长期的安全性
上个月中旬,吉利德科学公司公布了正在进行的3期ASSURE研究的一项为期两年半的中期分析数据,该数据显示,接受Livdelzi(seladelpar,司拉德帕)治疗的原发性胆管炎(PBC)参与者中有81%(30/37)实现了...
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FDA拒绝批准Zynquista用于1型糖尿病和慢性肾病
近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已向Lexicon制药公司发出了一封完整回应函(CRL),涉及Zynquista(sotagliflozin,索格列净)的新药申请(NDA),CRL明确指出拒绝批准该药物作为胰岛素治疗的辅助手段,用...
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β-连环蛋白拮抗剂ST316被指定为治疗家族性腺瘤性息肉病的孤儿药
Sapience Therapeutics于12月19日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予ST316孤儿药资格,用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)。 家族性腺瘤性息肉病(FAP)由APC基因突变引起,是一种显性遗传病,常导...
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