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药物洗脱球囊Selution SLR在美获批治疗冠状动脉支架内再狭窄
Cordis公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其 Selution SLR(缓释西罗莫司) 药物洗脱球囊(DEB)用于治疗冠状动脉 支架内再狭窄(ISR)。这是美国首个也是目前唯一获批的西罗...
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FUS突变ALS反义寡核苷酸药物Ulefnersen 3期试验取得积极结果
大冢制药和Ionis制药公司9月22日联合宣布,评估在研RNA靶向药物 ulefnersen 治疗由融合肉瘤(FUS)基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的3期FUSION试验取得了积极的顶线结果。这些结果为该靶向...
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每周一次自行给药!全身型重症肌无力新药Klygefa在日本获得批准
2026年9月16日,阿斯利康旗下Alexion公司研发的药物 Klygefa(gefurulimab,戈鲁利单抗) 在日本获得了上市许可,用于治疗使用类固醇或其他免疫抑制剂无法得到有效控制且抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体...
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首创抗淀粉样纤维疗法Amlypave在日本获批治疗全身性AL-κ型淀粉样变性
2026年9月16日,Alexion制药合同会社宣布,日本厚生劳动省已批准 Amlypave(anselamimab,安赛埃单抗) 300mg静脉滴注剂上市,用于全身性免疫球蛋白轻链(AL)淀粉样变性(仅限于免疫球蛋白轻链以...
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Klygefa获得CHMP建议批准用于治疗成人全身型重症肌无力
2026年9月18日,阿斯利康宣布,其旗下罕见病业务部门Alexion公司研发的 Klygefa(gefurulimab,戈鲁利单抗) 获得了欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的建议批准,作为标准疗法的附加疗法,用于...
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PFS翻倍!Inluriyo联合疗法在美获批治疗乳腺癌
2026年9月18日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准 Inluriyo(依仑司群) 联合阿贝西利用于治疗在接受至少一线内分泌治疗后病情进展且经FDA授权的检测确诊为雌激素受体(ER)阳性、人表皮生...
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低磷酸酯酶症酶替代疗法Efzimfotase alfa上市申报获FDA优先审评
阿斯利康9月18日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 efzimfotase alfa 生物制品许可申请(BLA)优先审评资格,用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症患者。预计FDA将于2027年上半年做出监管决定...
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共济失调毛细血管扩张症首个疗法!FDA批准AQNEURSA新适应症
2026年9月18日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了IntraBio Inc.的 AQNEURSA(levacetylleucine,左乙酰亮氨酸) 口服混悬液用颗粒新适应症,用于治疗体重至少15公斤(约33磅)的共济失调毛细血管扩...
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黏多糖贮积症IIIA型首个基因疗法!FDA批准FAYUVI
2026年9月17日,Ultragenyx制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其研发的 FAYUVI(rebisufligene etisparvovec-hopf,又名UX111) 用于治疗黏多糖贮积症IIIA型(MPS IIIA)儿科患者。这是首个获得...
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双抗Lunsumio可显著改善滤泡性淋巴瘤无进展生存期
罗氏9月17日宣布, Lunsumio(莫妥珠单抗) 在治疗滤泡性淋巴瘤的疗效验证性试验中取得了成功,达到了其预设的主要评估指标无疾病进展生存期。这一成果为该CD20/CD3T细胞结合型双特异性抗体...
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静脉注射型单抗Vyepti在日本获批用于预防偏头痛发作
2026年09月16日,H.Lundbeck A/S宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准 vyepti(eptinezumab,艾普奈珠单抗) 用于预防成人偏头痛发作。该药是唯一一种被批准用于预防成人偏头痛发作的静脉注射型降钙...
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IgA肾病新药Trutakna可稳定eGFR并阻止疾病进展长达两年
近日,Vera Therapeutics公司公布了IgA肾病新药 Trutakna(atacicept-vymj) 在ORIGIN 3试验的最终疗效分析中达到了所有预设终点。数据表明该药物能够稳定eGFR并阻止肾脏疾病进展长达两年。这些结果证实了...
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首款仿制型放射性配体疗法!FDA批准Bexlutry治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤
Curium公司9月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其研发的 Bexlutry(Lutetium Lu 177 dotatate) 注射液用于治疗生长抑素受体阳性的包括前肠、中肠和后肠神经内分泌肿瘤在内的胃肠胰神...
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涂药+照光!Ameluz凝胶美国获批治疗浅表基底细胞癌
2026年9月14日,Biofrontera公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其 Ameluz(盐酸氨酮戊酸)外用凝胶 (10%)的补充新药申请,与BF-RhodoLED灯系列光动力疗法联合使用,用于治疗成人浅表基底...
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ORR高达94%!ROS1+NSCLC靶向药Jideytro有望扩展至一线治疗
近日,葛兰素史克公司公布了 Jideytro(zidesamtinib,齐德替尼) 用于治疗既往未接受过ROS1酪氨酸激酶抑制剂治疗的晚期ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的注册性I/II期临床试验取得了积极结果。公布的结...
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广泛期小细胞肺癌靶向药IMDELLTRA标签更新:缩短前两剂监测时间
安进公司9月14日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准由其研发用于治疗广泛期小细胞肺癌的首创靶向免疫疗法 IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗) 更新标签说明,缩短前两次治疗所需的监...
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PI3Kδ过度活化综合征药物Joenja在美扩大适用年龄,用于4-11岁
2026年9月11日,Pharming公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其口服选择性PI3K抑制剂 Joenja(leniolisib,译名:莱尼奥利西布) 片剂用于治疗4至11岁、体重至少27公斤的PI3K过度活化综合征...
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首个SMA肌肉靶向药物ISEMBYLD获FDA批准,协同现有方案治疗
2026年9月11日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了生物制药公司Scholar Rock研发的 ISEMBYLD(apitegromab-mstn,译名:阿匹特古单抗) 注射剂用于治疗正在接受SMN2靶向治疗的成人和2岁及以上的儿科患...
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Pacritinib用于治疗VEXAS综合征获得FDA快速通道资格
Sobi公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Vonjo(pacritinib,帕克替尼) 用于治疗VEXAS(血细胞前体空泡、E1酶、X连锁、自身炎症性、体细胞)综合征的快速通道资格。快速通道资...
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CGRP受体拮抗剂Atogepant可显著减少经期偏头痛天数
艾伯维公司9月10日公布,评估 Qulipta(Atogepant,阿托吉泮) 用于预防成人经期偏头痛的3期LUNA试验取得了积极成果:该药显著减少了与月经期相关的偏头痛天数,达到了主要终点和所有八项次要...
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FDA授予Cimzia治疗妊娠期抗磷脂综合征突破性疗法认定
全球生物制药公司UCB于9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Cimzia(certolizumab pegol,培塞利珠单抗) 突破性疗法认定,用于预防患有抗磷脂综合征(APS)且狼疮抗凝物(LA)呈阳性的孕妇发生...
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ORR达75%!HER2突变非小细胞肺癌靶向药Hyrnuo新增一线适应症
拜耳公司9月9日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准Hyrnuo(通用名:塞伐艾替尼)片剂作为一线治疗方案,用于治疗经FDA授权的检测方法证实存在人表皮生长因子受体2(HER2/ERBB2)酪氨酸...
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预防HAE发作3期试验积极!口服缓释片Deucrictibant计划申报上市
瑞士生物技术公司Pharvaris与9月8日公布,其试验性口服药物 Deucrictibant 缓释片(XR)在用于预防遗传性血管性水肿发作的3期试验中取得了积极的结果,主要终点和所有次要疗效终点均达到统计学...
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肺癌一线维持治疗取得重要突破,IMDELLTRA联合用药显著改善生存期
9月8日,安进公司公布了 IMDELLTRA(tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗) 联合阿斯利康的度伐利尤单抗作为广泛期小细胞肺癌一线维持治疗方案的3期试验DeLLphi-305的中期分析结果,与单用度伐利尤单抗相比...
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乳腺癌内分泌治疗耐药有新解,新一代口服SERD药物Etcamah美国获批
芳香化酶抑制剂是一种内分泌治疗药物,常用于局部晚期或转移性乳腺癌的一线治疗。此治疗期间,肿瘤可能产生的获得性耐药突变ESR1突变。在确诊为激素受体阳性转移性乳腺癌时,不到5%的...
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FDA授予Yutrepia治疗系统性硬化症相关雷诺现象的快速通道资格
生物制药公司Liquidia于9月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予 Yutrepia(曲前列尼尔,研究代码:LIQ861) 吸入粉剂制剂用于治疗与系统性硬化症相关的雷诺现象的快速通道资格。这使得...
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第二代BCMA双抗Etentamig三期临床结果积极,有望拓展骨髓瘤门诊治疗场景
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的血液癌症,可引起骨痛、骨折和感染。尽管BCMA靶向双特异性抗体和CAR-T疗法已彻底改变了治疗方式,但由于细胞因子释放综合征(CRS)、神经毒性和感...
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【新药前瞻】五款药物FDA评审终期在十月,涵盖肿瘤、传染病和眼科疾病
本文将深入了解2026年10月美国食品药品监督管理局(FDA)预计将批准的五款药物,涵盖肿瘤学、传染病学和眼科学领域。 阿替利珠单抗联合化疗治疗III期结肠癌 评审最终日期:2026年10月9日 FDA授...
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改善运动机能,开启新希望:FDA批准亚历山大病首个治疗药物Zanvastro
Ionis制药公司9月3日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准 Zanvastro(zilganersen) 用于治疗儿科和成人患者的亚历山大病。Zanvastro是首个获得FDA批准的亚历山大病治疗药物,也是首个直接针对导...
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Tyvaso雾化吸入溶液用于治疗特发性肺纤维化已在美国进入审查阶段
据United Therapeutics Corporation于9月2日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理其用于治疗特发性肺纤维化(IPF)的雾化吸入溶液 Tyvaso(曲前列尼尔) 的补充新药申请(sNDA)。预计FDA将于2...
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