药品详情：
2023年3月24日，Pharming公司宣布美国FDA已经批准Joenja（leniolisib）上市，用于治疗12岁及以上患有磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的成人/青少年患者。Joenja是一款选择性靶向磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）的口服抑制剂。
这是FDA批准的首款针对APDS的疗法，是一种针对12岁及以上成人和儿童APDS患者的靶向治疗药物。
【Joenja（leniolisib）适应症】
Joenja适用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)综合征(APDS)。
【Joenja（leniolisib）推荐剂量和给药方法】
一、用Joenja治疗前的测试
在开始Joenja治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态。
二、推荐剂量和给药
12岁及以上体重大于或等于45kg的成人和儿童患者的Joenja推荐剂量为70mg，每天口服两次，间隔约12小时，可以随餐或不随餐。体重低于45kg的患者没有推荐剂量。
建议患者，如果一剂药错过超过6小时，请等待并在通常时间服用下一剂药。
建议患者，如果在服用Joenja后1小时内出现呕吐，应尽快服用Joenja。如果给药后超过1小时出现呕吐，请等待并在通常时间服用下一剂。
三、 用药过量
如果发生用药过量，监测患者是否有任何不良反应的迹象或症状。Joenja用药过量的治疗包括一般支持措施，包括监测生命体征以及观察患者的临床状态。
【Joenja在特殊人群中使用】
1、妊娠
基于动物研究的发现，Joenja可导致胎儿损伤。没有关于孕妇使用Joenja的可用数据，以告知重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结果的药物相关风险。在动物生殖研究中，怀孕大鼠和兔子在器官形成期口服leniolisib，暴露量约为AUC MRHD的2-6倍，产生胚胎毒性，包括畸形。告知孕妇对胎儿的潜在风险。
2、哺乳期
尚无数据表明人乳中存在leniolisib或其代谢物，或其对母乳喂养的婴儿或泌乳量的影响。由于母乳喂养的儿童可能出现来自leniolisib的严重不良反应，建议女性在接受Joenja治疗期间以及最后一次给药后1周内不要进行母乳喂养。
3、具有生殖潜力的男性和女性
根据动物研究结果，孕妇服用Joenja可能会对胎儿造成伤害。在开始Joenja之前验证具有生殖潜力的女性的怀孕状态。建议具有生殖潜力的女性患者在Joenja治疗期间使用高效避孕药，并在最后一剂药物后继续避孕1周。
4、儿科用药
Joenja治疗活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征的安全性和有效性已在12岁及以上的儿科患者中得到证实。一项针对12岁及12岁以上成人和儿童患者的充分且良好对照的研究证据支持使用Joenja治疗该适应症。对于12岁及以上体重低于45 kg的儿科患者，没有推荐剂量。尚未确定Joenja对12岁以下儿童患者的安全性和有效性。
5、老年用药
由于Joenja的临床研究不包括任何65岁及以上的患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。
6、肝脏损伤
leniolisib主要(60%)由肝脏代谢。尚未研究肝功能损害对leniolisib药代动力学的影响。不建议中度至重度肝功能损害的患者使用Joenja。
【Joenja（leniolisib）不良反应】
最常见的不良反应(> 10%)是头痛、鼻窦炎和特应性皮炎。
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正）,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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