近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受武田制药公司的药物TAK-755用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的生物制品许可申请(BLA)。该申请于5月16日被受理，并获得优先审评。此前，该药物已被授予该适应症的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
先天性TTP是由ADAMTS13缺陷引起的，ADAMTS13是一种血管性血友病因子(VWF)裂解蛋白酶。缺乏这种酶会导致血液中超大VWF多聚体的积累和不受控制的血小板聚集和粘附, 在小血管中会形成血栓。
TAK-755是一种酶替代疗法药物，是一种重组ADAMTS13蛋白，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。
该病目前尚无专门批准用于预防性治疗的疗法。TAK-755是临床开发中首个也是唯一一个提供ADAMTS13靶向替代的治疗方法，解决疾病的根本病因。如果获得批准，TAK-755将成为首个针对cTTP的重组ADAMTS13(rADAMTS13)替代疗法。
该BLA得到随机对照第3期研究(NCT03393975)数据的支持。患者被随机分配接受TAK-755或当前标准护理疗法（例如，基于血浆的疗法）。
中期结果显示，与标准护理相比，TAK-755的血小板减少事件发生率降低了60%（95%CI，30-70）。此外，与标准护理(47.7%)相比，TAK-755(8.9%)治疗期间出现不良事件的患者比例明显较低。
另外，申请中还包括一项持续研究（NCT04683003）的长期安全性和有效性数据。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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