Pharming Group N.V.于10月1日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Leniolisib的补充新药申请(sNDA)并授予优先审查资格，用于治疗4至11岁患有活化磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)综合征(APDS)的儿童。《处方药使用者付费法》指定目标审批日期定为2026年1月31日。
如果获得批准，Leniolisib将成为首个也是唯一一个针对患有PI3Kδ过度活化综合征的儿童的治疗药物。制药公司表示，Leniolisib目前正在欧洲经济区、日本、加拿大和其他几个国家接受针对APDS的监管审查。
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于2013年首次被发现。APDS是由两种已鉴定基因PIK3CD或PIK3R1中的一种变异引起的，这两种基因对人体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因变异会导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶 δ）通路过度活跃，从而导致免疫细胞无法成熟和正常运作，进而引发免疫缺陷和失调。这种疾病使患者更容易受到鼻窦、耳朵和呼吸道的反复感染。它还可能导致淋巴结、扁桃体、脾脏和其他器官肿大，从而阻塞呼吸道和胃肠道。此外，这种蛋白质缺乏症还使患者更容易患上血癌。
Leniolisib是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂，抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸是一种重要的细胞信使，参与调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。
目前，Leniolisib在美国以商品名Joenja批准用于治疗12岁及以上患者的APDS。这是美国第一种也是唯一一种针对12岁及以上成人和儿童患者的PI3Kδ过度活化综合征的靶向治疗。除美国外，英国、澳大利亚和以色列也已批准其用于同一适应症。
一项单组III期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05438407）的数据支持针对较年轻APDS患者(4至11岁)的补充新药申请(sNDA)。该试验的共同主要疗效终点是淋巴细胞增殖改善（以淋巴结肿大相对于基线的变化来衡量）和免疫表型正常化（以幼稚B细胞占总B细胞的百分比来衡量）。
研究结果显示，所有21例患者均完成了整个治疗期。在评估的所有4个剂量水平中，Leniolisib均减少了淋巴结肿大并增加了幼稚B细胞。这些结果与先前在青少年和成年患者中观察到的改善一致。
安全性方面，所有治疗中出现的不良事件均为轻度或中度。未发生与药物相关的严重不良事件。
此外，两项针对APDS患儿的III期临床试验和两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病(PID)的II期临床试验也正在评估Leniolisib的疗效。注意，Leniolisib对于APDS以外伴有免疫失调的PID的安全性和有效性尚未确定。
参考来源：
Pharming Group announces US FDA acceptance and Priority Review of supplemental New Drug Application for leniolisib in children with APDS aged 4 to 11 years. News release. Pharming Group. October 1, 2025.
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