2025年6月12日，乌龙制药(UroGen Pharma)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zusduri(mitomycin，丝裂霉素，曾用名UGN-102)，用于治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)的成年患者。Zusduri将于今年7月1日在美国上市。
新闻稿指出，这是第一个也是唯一一个FDA批准的用于治疗复发性LG-IR-NMIBC成人的药物。
膀胱癌主要影响老年人群，且合并症风险较高，诊断年龄中位数为73岁。目前，LG-IR-NMIBC的标准治疗方案是通常在全身麻醉下进行的经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)。高达70%的非肌层浸润性膀胱癌患者至少会经历一次复发，而LG-IR-NMIBC患者复发的可能性更大，需要再次接受TURBT手术。反复进行TURBT手术会影响患者的身体健康和生活质量，甚至会增加死亡风险。
Zusduri含有丝裂霉素，这是一种抗肿瘤抗生素，四十多年前首次获批用于静脉注射治疗某些类型的癌症，如今被批准用于直接膀胱给药治疗膀胱癌。丝裂霉素同时也是一种烷化剂，通过抑制脱氧核糖核酸(DNA)的合成来阻止癌细胞的生长。此前，乌龙制药的Jelmyto(丝裂霉素)肾盂肾盏凝胶制剂于2020年获批用于治疗低级别上尿路上皮癌(LG UTUC)。
乌龙制药表示，Zusduri是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液，采用其自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在通过延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间来治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。
FDA对Zusduri的批准是基于在ENVISION(NCT05243550)试验中的积极有效性数据，ENVISION是一项单组、多中心临床试验，纳入了240例低级别非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC) 成人患者，这些患者在接受经尿道膀胱肿瘤切除术(TURBT)后复发，且符合以下1-2条标准：多发肿瘤、单发肿瘤>3cm和/或1年内复发。患者接受75mg丝裂霉素膀胱灌注，每周一次，连续6周。每3个月通过膀胱镜检查、病因活检和尿液细胞学检查评估肿瘤状态。
主要疗效结局指标为3个月时的完全缓解(CR)和缓解持续时间(DOR)。CR定义为膀胱镜检查和尿液细胞学检查未发现膀胱病变。如有需要，则进行活检。在223例可评估疗效的患者中，78%(95% CI：72, 83)达到完全缓解(CR)。DOR范围为0至25个月以上，79%的疗效患者维持至少12个月的疗效。
最常见的不良反应(≥10%)包括实验室检查异常，包括肌酐升高、血钾升高、排尿困难、血红蛋白降低、天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、嗜酸性粒细胞升高、淋巴细胞减少、尿路感染、中性粒细胞减少和血尿。12%的患者出现严重不良反应，包括尿潴留(0.8%)和尿道狭窄(0.4%)。1例患者发生了致命性心力衰竭不良反应。
建议的丝裂霉素剂量为75mg(56ml)，每周一次通过导尿管滴入膀胱，持续六周。
参考来源：
FDA approves mitomycin intravesical solution for recurrent low-grade intermediate-risk non-muscle invasive bladder cancer. Retrieved June 12, 2025.
U.S. FDA Approves UroGen’s ZUSDURI™ (mitomycin) for Intravesical Solution as the First and Only Medication for Recurrent Low-Grade Intermediate-Risk Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (LG-IR-NMIBC). Retrieved June 12, 2025.
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