药品详情：
2026年9月28日，Egetis公司宣布，美国FDA已批准Emcitate®(tiratricol，替拉曲可)口服混悬剂用片剂，用于治疗成人和患有单羧酸转运蛋白8(MCT8)缺乏症的儿科患者的外周甲状腺毒症。EMCITATE是美国首个MCT8缺乏症治疗方案，这无疑对MCT8缺乏症患者群体而言是一个具有历史意义的里程碑。
Tiratricol是一种甲状腺激素受体(THR)激动剂，与T3和甲状腺素(T4)不同，它无需跨膜转运蛋白MCT8即可进入细胞。在不受MCT8介导的膜转运影响的条件下，细胞内的Tiratricol活性能够调节下丘脑-垂体-甲状腺轴的信号传导，并降低MCT8缺乏症患者的循环T3水平。
【EMCITATE适应症】
EMCITATE 是一种甲状腺激素受体激动剂，用于治疗患有单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺陷的成人和儿童患者的外周甲状腺毒症。
使用限制：不推荐 EMCITATE 用于治疗原发性甲状腺功能减退症。
【EMCITATE剂量与用法】
1、 概述
根据体重、血清总 T3 水平及甲状腺毒症的体征和症状进行个体化给药。
采用液相色谱-串联质谱法（LC-MS/MS）评估血清总 T3 水平。
EMCITATE 口服混悬液片剂必须分散于室温饮用水中，经口服或肠内喂养管给药。不可整片吞服，不可咀嚼或压碎。
对于年龄小于8岁的儿童患者，治疗期间应考虑定期进行视力评估，以排除晶状体异常（如白内障形成）。
2、 推荐剂量
每日总剂量可经口服或肠内喂养管给药，每日一次或分2至3次服用。
起始剂量：
• 体重≤10 kg：175 mcg/日
• 体重>10 kg：350 mcg/日
最大推荐剂量（mcg/kg/日）：
• 体重<10 kg：100 mcg/kg/日
• 体重10至<40 kg：80 mcg/kg/日
• 体重40至<60 kg：60 mcg/kg/日
• 体重≥60 kg：50 mcg/kg/日
3、 剂量调整
使用 LC-MS/MS 方法测量个体血清总 T3 水平（替拉曲考与免疫法测得的 T3 存在交叉反应，可能导致结果不可靠）。
根据总 T3 水平，约每两周按以下增量调整剂量：体重≤10 kg 者增加175 mcg/日；体重>10 kg 者增加350 mcg/日。
增加剂量直至总 T3 水平降至该年龄正常范围中点以下（即维持剂量），或达到基于体重的最大推荐剂量。
若总 T3 处于正常范围，可根据患者心率和血压进一步上调剂量至最大推荐剂量。
维持稳定剂量后，每6个月复查一次总 T3 水平，并根据临床需要进行剂量调整。
4、 新发或加重甲状腺毒症的剂量下调
若甲状腺毒症体征或症状首次出现或加重，且在两周内未缓解，则下调剂量：体重≤10 kg 者减量175 mcg；体重>10 kg 者减量350 mcg。
如需要，每两周继续按上述量减量，直至症状缓解。
5、 漏服或呕吐
若漏服且距下一次计划给药时间超过4小时，应尽快补服；若距下一次给药在4小时内，应跳过本次，按常规时间服用下一剂。不得加倍剂量。
若给药后30分钟内发生呕吐，应重新给药一次。若再次发生呕吐，应嘱患者或照护者联系医疗人员。
6、 停药
不可突然停用 EMCITATE，以免出现或加重甲状腺毒症症状。如需停药，应约每两周减量：体重≤10 kg 者每次减175 mcg/日；体重>10 kg 者每次减350 mcg/日。
7、 配制说明
片剂不可吞服、咀嚼或压碎。
必须在室温饮用水中分散，直接在10–12 mL注射器中配制成混悬液给药；不可使用其他液体、食物载体或肠内营养配方配制。
若单次给药需要超过3片，应将剂量分多次配制，每次不超过3片。
配制后的混悬液呈云雾状白色，含可见的细小分散颗粒。
配制后30分钟内未使用应丢弃。
片剂带有功能性刻痕，可分成两半。若需半片，剩余半片应存放在原泡罩和外包中（或药房提供的光防护包装中），避光并于2℃–8℃（36℉–46℉）冷藏。
8、 给药说明
配制好的混悬液可与食物同服或空腹服用。
口服给药：若颗粒沉淀，给药前轻轻旋摇注射器至少30秒。患者保持坐位，取下口服注射器尖端护盖，缓慢轻推柱塞，将混悬液轻缓喷入患者颊内侧。
肠内喂养管给药：可使用鼻胃管（NG，6 French及以上）或胃造瘘管（G，12 French及以上）。给药前确保喂养管无阻塞。
【EMCITATE剂型与浓度】
口服混悬液片剂：350 mcg。 白色长椭圆形片，两面均有功能性刻痕。药片一侧压印"E"字，两半对称镜像。
【EMCITATE禁忌症】
原发性甲状腺功能亢进症患者禁用。
【EMCITATE警告和注意事项】
1、 新发或加重甲状腺毒症
在用药期间及剂量调整期间，可能出现心率加快、血压升高、腹泻、多汗、易激、失眠、噩梦等甲状腺毒症体征和症状。即使在 T3 已恢复正常后继续增加剂量，或因内源性 T3 尚未下降与 EMCITATE 产生的联合促甲状腺作用，均可能发生这些症状。若出现症状，应按剂量调整方案下调剂量；若减量后两周内症状仍未缓解，应进一步减量。
2、 不用于治疗肥胖或减重
不应为减重而服用 EMCITATE，因为它可能引起严重甚至危及生命的甲状腺毒症症状。
3、 对 T3 检测的实验室干扰
替拉曲考与 T3 免疫检测存在交叉反应，可能导致 T3 结果不可靠，并引起 T3 高估。预计替拉曲考的交叉反应不影响 LC-MS/MS 法对 T3 的测定。
【EMCITATE不良反应】
常见不良反应（≥5%）： 腹泻、呕吐、皮疹、多汗。
两项研究（研究1：N=20，研究2：N=46）中的不良反应发生率：
甲状腺毒症体征和症状： 研究2中，滴定期间分别有35%和26%的受试者出现心率一过性升高（≥10次/分）和收缩压一过性升高（≥5 mmHg）。30%的受试者在试验期间出现至少一种可能与甲状腺毒症相关的不良反应（腹泻、多汗、易激、失眠、噩梦），多数发生在剂量调整期间。
不良反应报告：如发生不良反应，请立即报告。
【EMCITATE药物相互作用】
1、 与其他甲状腺药物合用不推荐
与促甲状腺药物或治疗甲状腺疾病的产品（如左甲状腺素、丙硫氧嘧啶、卡比马唑）合用可能增加甲状腺毒症或甲状腺功能减退的风险，应避免合用。
2、 可能影响甲状腺激素药代动力学的药物
影响吸收的药物：
• 胆汁酸螯合剂、离子交换树脂：降低甲状腺激素暴露，应避免与 EMCITATE 同时使用。
• 铁剂和钙补充剂：可降低替拉曲考暴露。若必须合用，应每日在同一固定时间相对 EMCITATE 给药。
• 质子泵抑制剂（PPI）：可能增加替拉曲考的吸收。开始、调整或停用 PPI 时应监测 T3 浓度并考虑调整剂量。
影响 T3 血浆结合的药物：
• 含雌激素的口服药物：升高甲状腺素结合球蛋白（TBG）浓度，升高总 T3 水平，应监测症状并评估游离 T3。
• 合成类固醇和糖皮质激素：降低 TBG 浓度，降低总 T3 水平，应监测症状并评估游离 T3。
• 水杨酸盐（>2 g/日）：抑制 T3 与 TBG 及转甲状腺素蛋白结合，可能抑制替拉曲考与转甲状腺素蛋白结合，应监测症状并评估游离 T3。
影响肝代谢的药物：
• 诱导肝药物代谢酶活性的药物可能增加甲状腺激素和替拉曲考的肝降解，导致需要增加 EMCITATE 剂量。开始、剂量调整或停用酶诱导剂时应监测甲状腺激素浓度并考虑调整剂量。
3、 口服抗凝药
EMCITATE 可能增强口服抗凝治疗的反应，增加出血风险。若合用，可能需要降低抗凝药剂量，并密切监测凝血检查。
4、 精神兴奋药
精神兴奋药（如咖啡因、去甲肾上腺素-多巴胺再摄取抑制剂（NDRI）、安非他明）与大剂量 EMCITATE 合用可能导致心率和血压升高。不推荐合用。
5、 药物-实验室干扰
因 EMCITATE 干扰 T3 免疫检测，应采用 LC-MS/MS 法测定总 T3。目前尚无 FDA 授权的总 T3 LC-MS/MS 检测。
【EMCITATE特殊人群用药】
1、 妊娠
尚无替拉曲考用于治疗 MCT8 缺陷患者在妊娠期间的安全性数据。未开展替拉曲考的动物生殖研究。美国一般人群中，临床确诊妊娠的重大出生缺陷和流产的背景风险分别为2%–4%和15%–20%。
2、 哺乳
尚无关于替拉曲考是否存在于人乳或动物乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。应综合考虑母乳喂养的发育和健康益处、母亲对 EMCITATE 的临床需求以及对婴儿的潜在不良影响。
3、 儿童用药
EMCITATE 治疗外周甲状腺毒症在 MCT8 缺陷儿童患者中的安全性和有效性已确立。支持数据来自包括年龄10个月至<2岁（n=5）、2至<12岁（n=38）、12至<17岁（n=12）的 MCT8 缺陷儿童患者。
4、 老年用药
MCT8 缺陷主要见于儿童和年轻成人，因此缺乏65岁及以上患者使用 EMCITATE 的数据，无法确定其反应是否与年轻患者不同。
【EMCITATE一般描述】
EMCITATE 口服混悬液片剂含有替拉曲考（tiratricol），一种甲状腺激素受体激动剂。替拉曲考的化学名为 2-[4-(4-羟基-3-碘苯氧基)-3,5-二碘苯基]乙酸，分子式为 C₁₄H₉I₃O₄，分子量 621.93 g/mol。
替拉曲考为白色至类白色固体粉末，水中溶解度呈 pH 依赖性。
EMCITATE 以350 mcg规格提供，以混悬液形式口服或经肠内喂养管直接注入胃内给药。每片含替拉曲考活性成分及以下非活性成分：无水磷酸氢钙、玉米淀粉、一水乳糖、硬脂酸镁。
【EMCITATE临床药理学】
1、 作用机制
替拉曲考是一种甲状腺激素受体（THR）激动剂，与三碘甲状腺原氨酸（T3）和甲状腺素（T4）不同，它可以不依赖跨膜转运蛋白 MCT8 进入细胞。在 MCT8 缺陷患者中，编码 MCT8 的 SLC16A2 基因发生 X 连锁功能缺失突变，导致 T3 进入靶组织受阻，造成脑内 T3 活性不足，同时因循环 T3 蓄积而出现持续的外周甲状腺毒症。替拉曲考在 THR-β 上的细胞内活性不依赖 MCT8 介导的膜转运，可调节下丘脑-垂体-甲状腺轴信号，降低 MCT8 缺陷患者循环中的 T3。
2、 药效学
替拉曲考以浓度依赖性方式降低 MCT8 缺陷患者的升高的 T3 浓度，暴露量越高降低效果越强；但在5岁及以上患者中，当平均替拉曲考浓度达到约746 ng/dL 时此效应趋于平台。停用 EMCITATE 后，总 T3 浓度在一周内回升至治疗前水平。
心脏电生理： 目前信息不足以表征替拉曲考对 QTc 间期的影响。
3、 药代动力学
在研究的剂量范围（175 mcg至1050 mcg）内，口服后替拉曲考的 AUC 和 Cmax 随剂量成比例增加。经肠内喂养管给药与常规口服给药不影响替拉曲考的药代动力学。
吸收： 吸收迅速，中位达峰时间（Tmax）为0.5小时（范围0.25至1小时）。
食物影响： 与高脂高热量餐（956 kcal，57%能量来自脂肪）同服时，Tmax 延迟（1小时）、Cmax 降低（67%–70%）、AUC 不变，这些变化无临床意义。
分布： 血浆蛋白结合率99%。70 kg 患者表观分布容积364 L，25 kg 患者130 L。
消除： 70 kg 患者表观清除率21 L/小时，25 kg 患者10 L/小时。稳态半衰期：70 kg 患者约12小时，25 kg 患者约9.4小时。
代谢： 主要在肝脏经逐步脱碘、硫酸化和葡萄糖醛酸化代谢。
排泄： 替拉曲考及其代谢物主要作为无机碘经尿液及胆汁排出。
特殊人群： 未在肾或肝功能损害受试者中进行临床研究。体重较低的儿童患者（5至16岁）清除率和分布容积低于成人。
药物相互作用研究： 未开展替拉曲考的临床药物相互作用研究。体外研究表明，替拉曲考在临床相关剂量下不太可能抑制或诱导常见 CYP450 酶和 UGT 酶，也不作为 P-gp、BCRP、OAT1、OAT3、OCT1、OCT2、OATP1B1、OATP1B3、MATE1、MATE2-K 的底物。
【EMCITATE非临床毒理学】
1、 致癌性、致突变性、生育力损害
致癌性： 在 Tg-RasH2 小鼠致癌性研究中，替拉曲考在最高耐受剂量15 mg/kg/日下未见致癌性。
致突变性： 在细菌回复突变试验、人淋巴母细胞体外微核试验和大鼠骨髓体内微核试验中均未显示遗传毒性。
生育力： 未开展替拉曲考的专项生育力研究。
2、 眼科发现
比格犬以0、0.15、0.5或5 mg/kg/日口服替拉曲考13周，最高剂量组（约24倍临床暴露量，基于AUC）所有动物均出现晶状体混浊和晶状体纤维变性。在临床相关暴露量（基于AUC和Cmax约为1至7倍）下未观察到不良眼科发现。替拉曲考在人体引起眼部毒性的风险未知，但基于犬在临床相关暴露量下未出现异常，认为风险较低。
【EMCITATE如何供应/储存/处理】
供应方式
• EMCITATE（替拉曲考）口服混悬液片剂，350 mcg，为白色长椭圆形片（尺寸：长10 mm、宽5 mm），药片两面均有功能性刻痕，一面压印"E"字，两半对称镜像。
供应规格如下：
NDC 87216-0100-1：PVC/铝泡罩包装，60片口服混悬液片。每个外盒含6张泡罩卡，每卡10片。
储存和处理
需在2℃至8℃（36℉至46℉） 条件下冷藏储存，并避免光照。
【EMCITATE患者咨询信息】
应建议患者和照护者阅读 FDA 批准的《使用说明》。
• 给药剂量
建议患者和照护者阅读并仔细遵循剂量滴定和调整的说明。
若漏服一剂且距下一次计划给药时间超过4小时，告知患者和照护者应尽快补服。若漏服且下一次给药在4小时以内，应跳过该剂，按常规时间服用下一剂。不得加倍剂量。
若患者在给药后30分钟内呕吐，告知患者和照护者应重新给药一次；若再次发生呕吐，应联系其 医护人员。
• 配制与给药
告知患者和照护者，片剂不可整片吞服、咀嚼或压碎，也不可与其他任何介质（除水外）混合。
建议患者和照护者阅读并仔细遵循 FDA 批准的《使用说明》，以正确配制和给予 EMCITATE（参见《使用说明》）。
告知患者和/或照护者，不要突然停用 EMCITATE，也不要在未先咨询 医护人员的情况下停药，因为需要逐步减量以降低甲状腺毒症体征和症状的风险。
• 药物相互作用
告知患者和照护者，EMCITATE 可能与多种药物发生相互作用。
建议患者及其照护者报告患者正在使用的所有处方药和非处方药，包括营养补充剂和维生素。
• 甲状腺毒症的体征和症状
建议患者报告治疗期间首次出现或加重的甲状腺毒症体征和症状（如多汗、易激、失眠、噩梦、心率加快、收缩压升高或腹泻），并告知他们，在体征和症状缓解前，其剂量可能会被调整。
参考来源：
https://www.egetis.com/wp-content/uploads/emcitate-full-prescribing-information.pdf
注：药品如有新包装,以新包装为准。以上资讯来源于网络或由高等医药院校的学生志愿者翻译（如有错漏，请帮忙指正），仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
