2021年10月8日，Enzyvant公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Rethymic(allogeneic processed thymus tissue-agdc，重构胸腺组织)，用于治疗先天性无胸腺(一种罕见的免疫疾病)的儿童患者。
Rethymic疗法是超过25年研究的结果，旨在提高以前几乎没有治疗希望的患儿生存率。至今为止，Rethymic是FDA批准的第一种也是唯一一种用于先天性无胸腺儿童患者免疫重建的治疗方法。
先天性无胸腺症又名DiGeorge综合征，该症极为罕见，患儿一出生就没有胸腺而缺乏正常T细胞，因此具有严重的免疫缺陷、危及生命的免疫失调，以及对潜在致命感染的高度易感性。仅靠支持性护理，患儿通常会在两三岁时去世。
从1993年到2020年纳入患者的十项前瞻性单臂、开放标签研究构成了 RETHYMIC 数据集的基础。 根据10个机构审查委员会 (IRB) 批准的方案之一，105名患者接受了 RETHYMIC 手术植入。95例纳入疗效分析集(EAS)，105例纳入安全性分析集。
对生存率进行分析，最长随访期为25.5年。在EAS中，Kaplan-Meier估计的一年生存率(95% CI)为77%(0.670–0.841)，两年生存率为76%(0.658–0.832)。对于植入后1年存活的患者，Kaplan-Meier估计的中位随访时间为10.7年时的长期生存率为94%。对于临床试验中的患者，在使用RETHYMIC植入后的第6、12和24个月，使用流式细胞术测量幼稚T细胞水平。临床试验中的患者开始时只有很少的初始T细胞，但初始CD4+和CD8+ T细胞在第一年开始重建，并在第二年持续增加。在治疗后的前两年中，感染数量随着时间的推移而减少，这具有统计学意义(p<0.001)。
接受Rethymic治疗的患者中最常见的不良反应包括高血压、细胞因子释放综合征、低血镁水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。
需要注意的是，由于Rethymic来源于人体组织，因此存在传播传染病的风险。根据有效的献血者筛查程序和产品生产流程，传染病传播的风险很小，但并未完全消除。
该疗法也不是快速治愈和起效的。在接受治疗的患者中，重建免疫功能需要六个月或更长时间；因此，重要的是，直到发生免疫重建，患者继续采取严格的预防措施以防止感染，并且医疗服务提供者应当相应地进行治疗。
FDA表示，因为Rethymic来自人体组织，因此该疗法具有传播传染病的风险，尽管基于有效的捐赠者筛查程序和产品制造流程，传染病传播的风险控制在了很小的范围内，但并未完全消除。在此次监管批准之前，Rethymic曾获得了FDA的突破性疗法、再生医学高级疗法、罕见儿科疾病和孤儿药称号的指定。做为批准的一部分，Rethymic疗法还获得了罕见儿科疾病优先审查的通行证。
参考来源：
FDA Greenlights Enzyvant Drug for Ultra-Rare Pediatric Disease
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