处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
TransCon PTH治疗甲状旁腺功能减退症
PDUFA日期:2024年5月14日
TransCon PTH (palopegteriparatide)是一种每日一次的研究性长效甲状旁腺激素前药（PTH【1-34】），旨在恢复24小时的PTH生理水平。
新药申请(NDA)得到了3期Pathway试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04701203）和2期PaTH Forward 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04009291）数据的支持，该试验评估了TransCon PTH在成人甲状旁腺功能减退症中的有效性和安全性。
Pathway试验的结果显示，与安慰剂相比，接受TransCon PTH治疗的患者中达到主要终点（血清钙水平在正常范围内且独立于常规治疗的治疗水平）的比例在统计学上显著增加。在PaTH Forward试验中，TransCon PTH的长期治疗提供了持久的反应，93%的患者在第110周实现了对活性维生素D和治疗水平钙的传统治疗的独立。
Rivoceranib联合Camrelizumab治疗不可切除肝细胞癌
PDUFA日期:2024年5月16日
Rivoceranib是一种口服血管内皮生长因子受体2抑制剂。Camrelizumab是一种靶向程序性死亡-1（PD-1）受体的人源化单克隆抗体，通过静脉给药。
新药申请(NDA)得到了3期CARES 310研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03764293）数据的支持，该研究比较了rivoceranib联合camrelizumab与索拉非尼在543名既往未接受系统性治疗的晚期肝细胞癌成年患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与索拉非尼相比，rivoceranib加camrelizumab具有统计学意义和临床意义，延长了总生存期和无进展生存期。
Lisocabtagene Maraleucel治疗滤泡性淋巴瘤
PDUFA日期:2024年5月23日
lisocabtagene maraleucel（liso-cel）是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫疗法。目前以Breyanzi的商品名被批准用于患有大B细胞淋巴瘤的成年患者。
补充生物制品许可证申请(sBLA)得到了一项TRANSCEND FL试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04245839）数据的支持，该试验是一项评估liso-cel治疗复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者（包括高风险二线FL）的开放标签2期单组研究。在TRANSCEND FL的101例复发/难治性FL患者中，总体缓解率为97%（95% CI，91.6-99.4；P <.0001），94%的患者获得完全缓解。在中位随访16.6个月时，未达到中位缓解持续时间；81.9%的应答者在12个月时有持续应答。在中位随访17.5个月时，中位无进展生存期（PFS）也未达到；80.7%的患者获得了12个月的PFS。
Prademagene Zamikeracel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症
PDUFA日期:2024年5月25日
隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是一种罕见的结缔组织疾病，以广泛的水泡和严重的皮肤伤口为特征。它是由COL7A1基因突变引起的，导致无法产生VII型胶原蛋白。prademagene zamikeracel（pz-cel）是一种自体细胞疗法，由表皮片组成，将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达并促进伤口愈合。
该申请得到了3期临床研究（ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106）数据的支持，该研究包括11名RDEB患者的43个大型慢性伤口对。研究结果显示，与未治疗的对照伤口的16.3%相比，pz-cel治疗的伤口的81.4%达到50%或更高的伤口愈合率（P <.001）。此外，与未治疗的对照伤口相比，使用pz-cel观察到与伤口敷料更换相关的疼痛减轻具有统计学显著性改善（P =.0002）。
Lisocabtagene Maraleucel治疗套细胞淋巴瘤
PDUFA日期:2024年5月31日
除滤泡性淋巴瘤适应症外，美国FDA预计将决定使用lisocabtagene maraleucel（liso-cel）治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。
sBLA包括来自TRANSCEND NHL-001试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02631044）的数据，该试验是一项在复发或难治性MCL患者队列中评估liso-cel的开放性1期单组研究。TRANSCEND NHL-001的MCL队列招募了经过2次或更多既往治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）后复发或难治性疾病的患者（n=74）。在中位随访16.1个月时，客观缓解率为86.5%（95% CI，76.5-93.3；P <.0001），74.3%的患者达到完全缓解。
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
