Aquestive Therapeutics制药公司于6月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Anaphylm(肾上腺素)舌下膜剂，用于治疗1型过敏反应（包括过敏性休克）的新药申请(NDA)，并指定了处方药使用者付费法案(PDUFA)的目标行动日期为2026年1月31日。FDA重申，其可能决定召开咨询委员会会议，以批准Anaphylm。
Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前体药物候选产品。Anaphylm大小与邮票相似，重量不到一盎司，接触后即开始溶解，给药时无需用水或吞咽即可释放肾上腺素。据Aquestive介绍，Anaphylm的包装比普通信用卡更薄更小，可放入口袋携带，并且可承受雨水和/或阳光等恶劣天气变化。这种新型设计旨在消除患者使用针头肾上腺素产品所面临的挑战。
如果获得FDA批准，Anaphylm将成为美国首个也是唯一一个针对严重过敏反应的无针、无装置口服肾上腺素药物。
Anaphylm新药申请(NDA)的提交基于一份全面的临床数据集，其中包括一项健康成人药代动力学(PK)研究、一项儿科PK研究，以及一项体温研究、一项自我给药研究和一项过敏原研究的支持数据。
这项关键的3期健康成人PK研究的单剂量部分纳入了64名参与者，他们被随机分配接受肾上腺素舌下膜剂Anaphylm、肾上腺素（手动肌肉注射）、EpiPen自动注射器或Auvi-Q自动注射器治疗。
研究结果显示，肾上腺素舌下膜剂Anaphylm的几何平均最大浓度(Cmax)为470pg/mL，而Auvi-Q和EpiPen的几何平均最大浓度(Cmax)分别为521 pg/mL和469 pg/mL。肾上腺素舌下膜剂5至60分钟的曲线下面积(AUC)值介于Auvi-Q、EpiPen和肾上腺素肌肉注射剂的曲线下面积(AUC)值之间。
结果还显示，肾上腺素舌下膜剂Anaphylm的达峰浓度中位时间(Tmax)为12分钟，而EpiPen为20分钟，Auvi-Q为30分钟，肾上腺素为50分钟。血压和心率也与基线值有显著差异。
药代动力学研究的重复给药部分纳入了36名参与者，他们被随机分配接受肾上腺素舌下膜剂Anaphylm、肾上腺素或EpiPen，分两次给药，间隔15分钟。结果显示，肾上腺素舌下膜剂Anaphylm在长达2小时内，除1个时间点外，其余时间的血浆浓度均等于或高于肾上腺素或EpiPen。此外，肾上腺素舌下膜剂Anaphylm在第二次给药后也达到了10分钟的中位Tmax。
安全性方面，肾上腺素舌下膜剂Anaphylm耐受性良好，在试验的两个部分均未发生严重不良事件。
这项关键的单次治疗儿科研究评估了肾上腺素舌下膜剂Anaphylm的药代动力学、药效学、安全性和耐受性。该试验纳入了32名年龄在7至17岁之间、体重超过30公斤且有过敏史的患者。研究结果显示，其药代动力学和安全性结果与之前的成人研究结果一致；儿童和青少年在服用12毫克Anaphylm后10分钟内，平均基线调整后的肾上腺素浓度约为280 pg/mL，而成人约为330 pg/mL。
参考来源：
Aquestive Therapeutics announces FDA acceptance of New Drug Application and PDUFA date for Anaphylm™ for the treatment of severe allergic reactions. News release. Aquestive. June 16, 2025.
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